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Eficacia, seguridad y tolerabilidad de AFQ056 en pacientes con X frágil

8 de febrero de 2020 actualizado por: Novartis

Estudio cruzado de prueba de concepto, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dos períodos, en pacientes masculinos con síndrome X frágil para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de múltiples dosis orales de AFQ056

Este estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de dosis múltiples de AFQ056 en pacientes con síndrome X frágil. El rango de dosis será de 50 a 150 mg b.i.d. La lectura principal de eficacia es la reducción en la puntuación de la lista de verificación de comportamiento aberrante.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Bron cedex, Francia, 69677
        • Novartis Investigator Site
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Novartis Investigator Site
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza, 1011
        • Novartis Investigator Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 35 años (ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes varones, no fumadores, entre 18 y 35 años (ambos inclusive).
  • Pacientes con mutación completa de fmr1 (> 200 repeticiones CGG)
  • Pacientes con un Clinical Global Impression Severity Score (CGI-S) > 4 (moderadamente enfermos)
  • Pacientes con una puntuación > 20 en la escala ABC-C (en el cribado)
  • Pacientes con una edad mental de ≥ 48 meses medida por la prueba de Stanford-Binet

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con diagnóstico DSM-IV de esquizofrenia, antecedentes y/o presencia de psicosis, estados confusionales y/o alucinaciones repetidas.
  • Pacientes con antecedentes de convulsiones en los últimos 5 años sin ningún tratamiento terapéutico que controle los trastornos.
  • Pacientes bajo terapias anticonvulsivas estables que experimentaron convulsiones en los 2 años anteriores a la aleatorización
  • Pacientes con anomalías en el ECG, disfunciones autonómicas, enfermedades broncoespásticas, alergia a medicamentos o atópica
  • Cualquier condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de fármacos.
  • Los pacientes que usan (o han usado dentro de las cuatro semanas anteriores a la aleatorización) medicamentos concomitantes que son potentes inhibidores de CYP3A4 (p. ej., ketoconazol, ritonavir, etc.)

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: 2
Droga: Placebo
COMPARADOR_ACTIVO: 1
Droga: AF056

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Lista de verificación de comportamiento aberrante - Edición comunitaria

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Tratamiento de 28 días con AFQ056 sobre conducta (comunicación, socialización, vida diaria, conductas repetitivas, ansiedad/evitación, mejoría clínica global)
Tratamiento de 28 días con AFQ056 sobre cognición (lenguaje receptivo, atención, vigilancia…)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2008

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de febrero de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de julio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2008

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

18 de julio de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

11 de febrero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de febrero de 2020

Última verificación

1 de mayo de 2010

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAFQ056A2204

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