Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do AFQ056 em Pacientes X Frágeis
8 de fevereiro de 2020 atualizado por: Novartis
Um estudo de prova de conceito multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, cruzado de dois períodos em pacientes do sexo masculino com síndrome do X frágil para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de múltiplas doses orais de AFQ056
Este estudo avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia de doses múltiplas de AFQ056 em pacientes com Síndrome do X Frágil.
O intervalo de dosagem será de 50 a 150 mg b.i.d.
A leitura primária da eficácia é a redução na pontuação da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 35 anos (ADULTO)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Doentes do sexo masculino, não fumadores, entre os 18 e os 35 anos (ambos incluídos).
- Pacientes com mutação completa fmr1 (> 200 repetições CGG)
- Pacientes com uma pontuação de gravidade da impressão clínica global (CGI-S) > 4 (moderadamente doente)
- Pacientes com pontuação > 20 na escala ABC-C (na triagem)
- Pacientes com idade mental ≥ 48 meses medida pelo teste de Stanford-Binet
Critério de exclusão:
- Pacientes com diagnóstico DSM-IV de esquizofrenia, história e/ou presença de psicose, estados de confusão e/ou alucinações repetidas.
- Pacientes com história de convulsões nos últimos 5 anos sem qualquer tratamento terapêutico para controlar os distúrbios.
- Pacientes sob terapia anticonvulsivante estável que apresentaram convulsões nos 2 anos anteriores à randomização
- Pacientes com anormalidades eletrocardiográficas, disfunções autonômicas, doenças broncoespásticas, alergia a drogas ou atópica
- Qualquer condição cirúrgica ou médica que possa alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas
- Pacientes usando (ou usaram dentro de quatro semanas antes da randomização) medicamentos concomitantes que são inibidores potentes do CYP3A4 (por exemplo, cetoconazol, ritonavir, etc.)
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: CROSSOVER
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: 2
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|
ACTIVE_COMPARATOR: 1
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
|---|
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Lista de verificação de comportamento aberrante - Community Edition
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
|---|
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Tratamento de 28 dias com AFQ056 sobre comportamento (comunicação, socialização, vida diária, comportamentos repetitivos, ansiedade/evitação, melhora clínica global)
|
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28 dias de tratamento com AFQ056 em cognição (linguagem receptiva, atenção, vigilância…)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2008
Conclusão Primária (REAL)
1 de fevereiro de 2009
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de julho de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de julho de 2008
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
18 de julho de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
11 de fevereiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de fevereiro de 2020
Última verificação
1 de maio de 2010
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios cromossômicos
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Síndrome
- Síndrome do X Frágil
Outros números de identificação do estudo
- CAFQ056A2204
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