Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed og tolerabilitet af AFQ056 hos Fragile X-patienter

8. februar 2020 opdateret af: Novartis

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, to-perioders, crossover Proof-of-concept-undersøgelse i mandlige patienter med fragilt X-syndrom for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​multiple orale doser af AFQ056

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​multiple doser AFQ056 hos patienter med Fragilt X-syndrom. Dosisområdet vil være 50 til 150 mg b.i.d. Den primære udlæsning af effekt er reduktion i afvigende adfærdstjekliste-score.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bron cedex, Frankrig, 69677
        • Novartis Investigator Site
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Novartis Investigator Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigator Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 35 år (VOKSEN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige, ikke-rygere patienter mellem 18 og 35 år (begge inklusive).
  • Patienter med fmr1 fuld mutation (> 200 CGG-gentagelser)
  • Patienter med en Clinical Global Impression Severity Score (CGI-S) på > 4 (moderat syge)
  • Patienter med en score på >20 i ABC-C-skalaen (ved screening)
  • Patienter med en mental alder på ≥ 48 måneder målt ved Stanford-Binet-testen

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med DSM-IV diagnose skizofreni, historie og/eller tilstedeværelse af psykose, forvirringstilstande og/eller gentagne hallucinationer.
  • Patienter med en historie med anfald inden for de seneste 5 år uden nogen terapeutisk behandling, der kontrollerer lidelserne.
  • Patienter under stabil antikonvulsiv behandling, som oplevede anfald i de 2 år forud for randomisering
  • Patienter med EKG-abnormiteter, autonome dysfunktioner, bronkospastiske sygdomme, lægemiddel- eller atopisk allergi
  • Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, som væsentligt kan ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler
  • Patienter, der bruger (eller har brugt inden for fire uger før randomisering) samtidig medicin, der er potente hæmmere af CYP3A4 (f.eks. ketoconazol, ritonavir osv.)

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: 2
Medicin: Placebo
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Medicin: AF056

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tjekliste for afvigende adfærd - Fællesskabsudgave

Sekundære resultatmål

Resultatmål
28 dages behandling med AFQ056 om adfærd (kommunikation, socialisering, dagligdag, repetitiv adfærd, angst/undgåelse, klinisk global forbedring)
28 dages behandling med AFQ056 om kognition (receptivt sprog, opmærksomhed, årvågenhed...)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. februar 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2008

Først opslået (SKØN)

18. juli 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

11. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. februar 2020

Sidst verificeret

1. maj 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAFQ056A2204

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner