Efficacité, innocuité et tolérabilité de l'AFQ056 chez les patients atteints du X fragile
8 février 2020 mis à jour par: Novartis
Étude de preuve de concept multicentrique, randomisée, à double insu, contrôlée par placebo, à deux périodes et croisée chez des patients de sexe masculin atteints du syndrome de l'X fragile pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de doses orales multiples d'AFQ056
Cette étude évaluera l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de doses multiples d'AFQ056 chez des patients atteints du syndrome de l'X fragile.
La gamme de doses sera de 50 à 150 mg b.i.d.
La principale lecture de l'efficacité est la réduction du score de la liste de contrôle des comportements aberrants.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
30
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 35 ans (ADULTE)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Patients masculins non fumeurs âgés de 18 à 35 ans (les deux inclus).
- Patients avec mutation fmr1 complète (> 200 répétitions CGG)
- Patients avec un score de sévérité de l'impression globale clinique (CGI-S) > 4 (modérément malade)
- Patients avec un score > 20 sur l'échelle ABC-C (au moment de la sélection)
- Patients ayant un âge mental ≥ 48 mois tel que mesuré par le test de Stanford-Binet
Critère d'exclusion:
- Patients avec un diagnostic DSM-IV de schizophrénie, antécédents et/ou présence de psychose, états confusionnels et/ou hallucinations répétées.
- Patients ayant des antécédents de convulsions au cours des 5 dernières années sans aucun traitement thérapeutique contrôlant les troubles.
- Patients sous thérapies anticonvulsivantes stables qui ont subi des convulsions au cours des 2 années précédant la randomisation
- Patients présentant des anomalies de l'ECG, des dysfonctionnements autonomes, des maladies bronchospastiques, une allergie médicamenteuse ou atopique
- Toute condition chirurgicale ou médicale qui pourrait altérer de manière significative l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion des médicaments
- Les patients utilisant (ou ayant utilisé dans les quatre semaines précédant la randomisation) des médicaments concomitants qui sont de puissants inhibiteurs du CYP3A4 (par exemple, le kétoconazole, le ritonavir, etc.)
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: CROSSOVER
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: 2
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|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 1
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
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Liste de contrôle des comportements aberrants - Édition communautaire
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
|---|
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28 jours de traitement avec AFQ056 sur le comportement (communication, socialisation, vie quotidienne, comportements répétitifs, anxiété/évitement, amélioration clinique globale)
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|
Cure de 28 jours avec AFQ056 sur la cognition (langage réceptif, attention, vigilance…)
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2008
Achèvement primaire (RÉEL)
1 février 2009
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 juillet 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 juillet 2008
Première publication (ESTIMATION)
18 juillet 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
11 février 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 février 2020
Dernière vérification
1 mai 2010
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Retard mental lié à l'X
- Déficience intellectuelle
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Troubles chromosomiques
- Troubles des chromosomes sexuels
- Syndrome
- Syndrome de l'X fragile
Autres numéros d'identification d'étude
- CAFQ056A2204
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