Haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon ved bruk av et nytt klofarabinholdig kondisjoneringsregime for pasienter med refraktære hematologiske maligniteter

Inklusjonskriterier:

• Alder mindre enn eller lik 21 år gammel; kan være eldre enn 21 år hvis en tidligere behandlet St. Jude-pasient og innen 3 år etter fullføring av siste tidligere sykdomsspesifikke behandling.
• En av følgende refraktære hematologiske maligniteter (kjemoresistent tilbakefall eller primær induksjonssvikt) eller diagnoser:
• ALLE
• AML (>25 % eksplosjoner i benmargen)
• sekundær AML/MDS
• CML i akselerert fase eller eksplosjonskrise
• juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML)
• myelodysplastisk syndrom (MDS)
• Hodgkin eller non-Hodgkin lymfom (NHL) med gjenværende eller tilbakevendende sykdom etter autolog HSCT, som ikke er i stand til å gjennomgå autolog HSCT på grunn av kjemoresistent sykdom eller manglende evne til å få en akseptabel mengde tumorfrie stamceller samlet (> 1 x 108 TNC/kg marg eller > 1 x 106 CD34+/kg PBS
• pasienter med en hematologisk malignitet som tidligere har gjennomgått allogen HSCT eller som har en komorbid tilstand som etter medisinsk oppfatning av medisinsk fakultet (avdeling for benmargstransplantasjon og celleterapi) gjør standard myeloablasjon uoverkommelig
• Har ingen annen aktiv malignitet enn den som denne transplantasjonen er indisert for
• Hjerteforkortende fraksjon større enn eller lik 25 %
• For pediatriske pasienter, kreatininclearance større enn eller lik 90 ml/min/1,73 m2 i henhold til Schwartz-formelen for estimert GFR (ml/min/1,73m2) = k*høyde (cm)/serumkreatinin (mg/dL). k er en proporsjonalitetskonstant som varierer med alder og er en funksjon av urinkreatininclearance per enhet av kroppsstørrelse; 0,45 opp til 12 måneders alder; 0,55 barn og ungdomsjenter; og 0,70 for ungdomsgutter
• For ungdom eller voksne pasienter, serumkreatinin 1,0 mg/dL; hvis serumkreatinin 1,0 mg/dL, må den estimerte glomerulære filtrasjonshastigheten (GFR) være 60 ml/min/1,73 m2 som beregnet ved modifikasjon av kosthold ved nyresykdom-ligningen der predikert GFR (ml/min/1,73) m2) = 186 x (serumkreatinin)-1,154 x (alder i år) -0,023 x (0,742 hvis pasienten er kvinne) x (1,212 hvis pasienten er svart)
• Forsert vitalkapasitet (FVC) større enn eller lik 40 % av antatt verdi eller pulsoksymetri større enn eller lik 92 % på romluft.
• Karnofsky eller Lansky (aldersavhengig) prestasjonsscore større enn eller lik 50 (se APPENDIKS A)
• Har ikke aktiv akutt eller aktiv kronisk GVHD definert som krever medisinsk behandling.
• Har ikke aktiv akutt bronchiolitis obliterans (BO) eller bronchiolitis obliterans organiserende pneumoni (BOOP).
• Har en egnet HLA delvis matchet familiemedlemsdonor tilgjengelig for stamcelledonasjon
• Bilirubin mindre enn eller lik 1,5 ganger øvre normalgrense for alder.
• Alaninaminotransferase (ALT) mindre enn eller lik 1,5 ganger øvre normalgrense for alder.
• Aspartataminotransferase (AST) mindre enn eller lik 1,5 ganger øvre normalgrense for alder.
• Ikke gravid (bekreftet med negativ serum- eller uringraviditetstest innen 14 dager før påmelding).
• Ikke ammende

Inklusjonskriterier (stamcelledonor):

• Delvis HLA-matchet familiemedlem.
• Minst 18 år.
• HIV-negativ
• Ikke gravid (bekreftet med negativ serum- eller uringraviditetstest innen 14 dager før påmelding).
• Ikke ammende