Haploidentyczne przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych przy użyciu nowego schematu kondycjonowania zawierającego klofarabinę u pacjentów z opornymi na leczenie nowotworami hematologicznymi

Kryteria przyjęcia:

• Wiek mniejszy lub równy 21 lat; może mieć więcej niż 21 lat, jeśli był wcześniej leczonym pacjentem z St. Jude i w ciągu 3 lat od zakończenia ostatniej wcześniejszej terapii swoistej dla danej choroby.
• Jeden z następujących opornych na leczenie nowotworów hematologicznych (nawrót oporności na chemioterapię lub niepowodzenie pierwotnej indukcji) lub rozpoznania:
• WSZYSTKO
• AML (>25% blastów w szpiku kostnym)
• wtórna AML/MDS
• CML w fazie akceleracji lub kryzys blastyczny
• młodzieńcza białaczka mielomonocytowa (JMML)
• zespół mielodysplastyczny (MDS)
• Hodgkina lub chłoniaka nieziarniczego (NHL) z resztkową lub nawrotową chorobą po autologicznym HSCT, u których nie można wykonać autologicznego HSCT z powodu choroby opornej na chemioterapię lub niemożności pobrania akceptowalnej ilości wolnych od guza komórek macierzystych (> 1 x 108 TNC/kg szpiku lub > 1 x 106 CD34+/kg PBS
• pacjenci z nowotworem hematologicznym po wcześniejszym allogenicznym HSCT lub ze współistniejącą chorobą, która w opinii lekarskiej Wydziału Transplantacji Szpiku i Terapii Komórkowej uniemożliwia standardową ablację mieloablacyjną
• Nie ma żadnego innego aktywnego nowotworu innego niż ten, dla którego ten przeszczep jest wskazany
• Frakcja skracania serca większa lub równa 25%
• U dzieci i młodzieży klirens kreatyniny większy lub równy 90 ml/min/1,73 m2 według wzoru Schwartza dla szacowanego GFR (ml/min/1,73m2) = k*wzrost (cm)/kreatynina w surowicy (mg/dl). k jest stałą proporcjonalności, która zmienia się wraz z wiekiem i jest funkcją klirensu kreatyniny w moczu na jednostkę masy ciała; 0,45 do 12 miesiąca życia; 0,55 dzieci i dorastających dziewcząt; i 0,70 dla dorastających chłopców
• W przypadku młodzieży lub dorosłych pacjentów stężenie kreatyniny w surowicy 1,0 mg/dl; jeśli stężenie kreatyniny w surowicy wynosi 1,0 mg/dl, szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) musi wynosić 60 ml/min/1,73 m2 obliczone za pomocą równania Modyfikacja diety w chorobie nerek, gdzie przewidywany GFR (ml/min/1,73 m2) = 186 x (kreatynina w surowicy) -1,154 x (wiek w latach) -0,023 x (0,742, jeśli pacjentka jest kobietą) x (1,212, jeśli pacjentka jest rasy czarnej)
• Natężona pojemność życiowa (FVC) większa lub równa 40% wartości przewidywanej lub pulsoksymetria większa lub równa 92% w powietrzu pokojowym.
• Wynik Karnofsky'ego lub Lansky'ego (zależny od wieku) większy lub równy 50 (patrz ZAŁĄCZNIK A)
• Nie ma aktywnej ostrej lub aktywnej przewlekłej GVHD zdefiniowanej jako wymagająca leczenia farmakologicznego.
• Nie ma aktywnego ostrego zarostowego zapalenia oskrzelików (BO) ani zarostowego zapalenia oskrzelików organizującego zapalenie płuc (BOOP).
• Ma odpowiedniego dawcę z rodziny częściowo dopasowanego pod względem HLA, dostępnego do dawstwa komórek macierzystych
• Bilirubina mniejsza lub równa 1,5-krotności górnej granicy normy dla wieku.
• Aminotransferaza alaninowa (ALT) mniejsza lub równa 1,5-krotności górnej granicy normy dla wieku.
• Aminotransferaza asparaginianowa (AST) mniejsza lub równa 1,5-krotności górnej granicy normy dla wieku.
• Brak ciąży (potwierdzony ujemnym wynikiem testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 14 dni przed włączeniem).
• Brak laktacji

Kryteria włączenia (dawca komórek macierzystych):

• Członek rodziny częściowo dopasowany pod względem HLA.
• Co najmniej 18 lat.
• HIV-ujemny
• Brak ciąży (potwierdzony ujemnym wynikiem testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 14 dni przed włączeniem).
• Brak laktacji