Haploidentická transplantace hematopoetických kmenových buněk pomocí nového kondicionačního režimu obsahujícího klofarabin pro pacienty s refrakterními hematologickými malignitami

Kritéria pro zařazení:

• Věk menší nebo rovný 21 letům; může být starší než 21 let, pokud byl pacient v minulosti léčen v St. Jude, a do 3 let od dokončení poslední předchozí léčby specifické pro onemocnění.
• Jedna z následujících refrakterních hematologických malignit (recidiva chemorezistence nebo selhání primární indukce) nebo diagnóz:
• VŠECHNO
• AML (>25 % blastů v kostní dřeni)
• sekundární AML/MDS
• CML v akcelerované fázi nebo blastické krizi
• juvenilní myelomonocytární leukémie (JMML)
• myelodysplastický syndrom (MDS)
• Hodgkinův nebo non-Hodgkinův lymfom (NHL) s reziduálním nebo rekurentním onemocněním po autologní HSCT, kteří nejsou schopni podstoupit autologní HSCT kvůli chemorezistentnímu onemocnění nebo neschopnosti získat přijatelné množství beznádorových kmenových buněk (> 1 x 108 TNC/kg dřeně nebo > 1 x 106 CD34+/kg PBS
• pacienti s hematologickou malignitou, kteří podstoupili předchozí alogenní HSCT nebo kteří mají komorbidní stav, který podle lékařského názoru lékařské fakulty (oddělení transplantace kostní dřeně a buněčné terapie) znemožňuje standardní myeloablaci
• Nemá žádnou jinou aktivní malignitu než tu, pro kterou je tato transplantace indikována
• Frakce srdečního zkrácení větší nebo rovna 25 %
• U pediatrických pacientů je clearance kreatininu vyšší nebo rovna 90 ml/min/1,73 m2 podle Schwartzova vzorce pro odhad GFR (ml/min/1,73 m2) = k*výška (cm)/sérový kreatinin (mg/dl). k je konstanta úměrnosti, která se mění s věkem a je funkcí clearance kreatininu močí na jednotku velikosti těla; 0,45 do 12 měsíců věku; 0,55 děti a dospívající dívky; a 0,70 pro dospívající chlapce
• U dospívajících nebo dospělých pacientů sérový kreatinin 1,0 mg/dl; pokud je sérový kreatinin 1,0 mg/dl, pak odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (GFR) musí být 60 ml/min/1,73 m2 vypočteno pomocí rovnice Modifikace stravy u onemocnění ledvin, kde byla předpovězena GFR (ml/min/1,73 m2) = 186 x (sérový kreatinin) -1,154 x (věk v letech)-0,023 x (0,742, pokud je pacientem žena) x (1,212, pokud je pacient černý)
• Vynucená vitální kapacita (FVC) větší nebo rovna 40 % předpokládané hodnoty nebo pulzní oxymetrie větší nebo rovna 92 ​​% na vzduchu v místnosti.
• Karnofsky nebo Lansky (závislé na věku) výkonnostní skóre vyšší nebo rovné 50 (viz PŘÍLOHA A)
• Nemá aktivní akutní nebo aktivní chronickou GVHD definovanou jako vyžadující lékařskou terapii.
• Nemá aktivní akutní bronchiolitidu obliterans (BO) nebo bronchiolitidu obliterans organizující se pneumonii (BOOP).
• Pro darování kmenových buněk má k dispozici vhodného dárce HLA částečně shodného člena rodiny
• Bilirubin je nižší nebo roven 1,5násobku horní hranice normálu pro věk.
• Alaninaminotransferáza (ALT) menší nebo rovna 1,5násobku horní hranice normálu pro věk.
• Aspartátaminotransferáza (AST) menší nebo rovna 1,5násobku horní hranice normálu pro věk.
• Netěhotná (potvrzeno negativním těhotenským testem v séru nebo moči do 14 dnů před zápisem).
• Není laktující

Kritéria zařazení (dárce kmenových buněk):

• Člen rodiny částečně odpovídající HLA.
• Minimálně 18 let.
• HIV negativní
• Netěhotná (potvrzeno negativním těhotenským testem v séru nebo moči do 14 dnů před zápisem).
• Není laktující