Haploidentische hämatopoetische Stammzelltransplantation unter Verwendung eines neuartigen Clofarabin-haltigen Konditionierungsschemas für Patienten mit refraktären hämatologischen Malignomen

Einschlusskriterien:

• Alter unter oder gleich 21 Jahre alt; kann älter als 21 Jahre sein, wenn es sich um einen zuvor behandelten St. Jude-Patienten handelt, und innerhalb von 3 Jahren nach Abschluss der letzten vorherigen krankheitsspezifischen Therapie.
• Eine der folgenden refraktären hämatologischen Malignome (chemoresistenter Rückfall oder primäres Induktionsversagen) oder Diagnosen:
• ALLE
• AML (>25 % Blasten im Knochenmark)
• sekundäre AML/MDS
• CML in beschleunigter Phase oder Explosionskrise
• Juvenile myelomonozytäre Leukämie (JMML)
• Myelodysplastisches Syndrom (MDS)
• Hodgkin- oder Non-Hodgkin-Lymphom (NHL) mit Rest- oder Rezidiverkrankung nach autologer HSZT, die aufgrund einer chemoresistenten Erkrankung oder Unfähigkeit, eine akzeptable Menge tumorfreier Stammzellen zu gewinnen (> 1 x 108 TNC/kg Knochenmark oder > 1 x 106 CD34+/kg PBS
• Patienten mit einer hämatologischen Malignität, die sich zuvor einer allogenen HSCT unterzogen haben oder die eine Komorbidität haben, die nach medizinischer Meinung der medizinischen Fakultät (Abteilung für Knochenmarktransplantation und Zelltherapie) eine standardmäßige Myeloablation unzulässig macht
• Hat keine andere aktive Malignität als die, für die diese Transplantation indiziert ist
• Herzverkürzungsfraktion größer oder gleich 25 %
• Bei pädiatrischen Patienten, Kreatinin-Clearance größer oder gleich 90 ml/min/1,73 m2 nach der Schwartz-Formel für die geschätzte GFR (ml/min/1,73 m2) = k*Körpergröße (cm)/Serumkreatinin (mg/dL). k ist eine Proportionalitätskonstante, die mit dem Alter variiert und eine Funktion der Kreatinin-Clearance im Urin pro Einheit der Körpergröße ist; 0,45 bis zum Alter von 12 Monaten; 0,55 Kinder und heranwachsende Mädchen; und 0,70 für heranwachsende Jungen
• Für jugendliche oder erwachsene Patienten Serumkreatinin 1,0 mg/dl; Wenn das Serumkreatinin 1,0 mg/dl beträgt, muss die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (GFR) 60 ml/min/1,73 betragen m2, berechnet nach der Gleichung „Modification of Diet in Renal Disease“, wobei die vorhergesagte GFR (ml/min/1,73 m2) = 186 x (Serumkreatinin)-1,154 x (Alter in Jahren)-0,023 x (0,742 bei weiblicher Patientin) x (1,212 bei schwarzer Patientin)
• Forcierte Vitalkapazität (FVC) größer oder gleich 40 % des vorhergesagten Werts oder Pulsoximetrie größer oder gleich 92 % bei Raumluft.
• Karnofsky- oder Lansky-Performance-Score (altersabhängig) größer oder gleich 50 (siehe ANHANG A)
• Hat keine aktive akute oder aktive chronische GVHD, die als behandlungsbedürftig definiert ist.
• Hat keine aktive akute Bronchiolitis obliterans (BO) oder Bronchiolitis obliterans organisierende Pneumonie (BOOP).
• Hat einen geeigneten HLA-Spender eines teilweise übereinstimmenden Familienmitglieds für die Stammzellspende zur Verfügung
• Bilirubin kleiner oder gleich dem 1,5-fachen der oberen Altersgrenze.
• Alanin-Aminotransferase (ALT) kleiner oder gleich dem 1,5-fachen der oberen Altersgrenze.
• Aspartat-Aminotransferase (AST) kleiner oder gleich dem 1,5-fachen der altersbedingten Obergrenze.
• Nicht schwanger (bestätigt durch negativen Schwangerschaftstest im Serum oder Urin innerhalb von 14 Tagen vor der Einschreibung).
• Nicht stillend

Einschlusskriterien (Stammzellspender):

• Teilweise HLA-übereinstimmendes Familienmitglied.
• Mindestens 18 Jahre alt.
• HIV-negativ
• Nicht schwanger (bestätigt durch negativen Schwangerschaftstest im Serum oder Urin innerhalb von 14 Tagen vor der Einschreibung).
• Nicht stillend