Haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation med användning av en ny klofarabininnehållande konditioneringskur för patienter med refraktära hematologiska maligniteter

Inklusionskriterier:

• Ålder mindre än eller lika med 21 år gammal; kan vara äldre än 21 år om en tidigare behandlad St. Jude-patient och inom 3 år efter avslutad senaste tidigare sjukdomsspecifik terapi.
• En av följande refraktära hematologiska maligniteter (kemoresistent återfall eller primär induktionssvikt) eller diagnoser:
• ALLT
• AML (>25 % blaster i benmärgen)
• sekundär AML/MDS
• CML i accelererad fas eller sprängningskris
• juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML)
• myelodysplastiskt syndrom (MDS)
• Hodgkin eller non-Hodgkin lymfom (NHL) med kvarvarande eller återkommande sjukdom efter autolog HSCT, som inte kan genomgå autolog HSCT på grund av kemoresistent sjukdom eller oförmåga att få en acceptabel mängd tumörfria stamceller insamlade (> 1 x 108 TNC/kg märg eller > 1 x 106 CD34+/kg PBS
• patienter med en hematologisk malignitet som tidigare har genomgått allogen HSCT eller som har ett komorbidt tillstånd som enligt medicinska fakultets bedömning (avdelningen för benmärgstransplantation och cellterapi) gör standard myeloablation oöverkomlig
• Har ingen annan aktiv malignitet än den som denna transplantation är indicerad för
• Hjärtförkortningsfraktion större än eller lika med 25 %
• För pediatriska patienter, kreatininclearance större än eller lika med 90 ml/min/1,73 m2 enligt Schwartz formel för uppskattad GFR (ml/min/1,73m2) = k*höjd (cm)/serumkreatinin (mg/dL). k är en proportionalitetskonstant som varierar med ålder och är en funktion av urinkreatininclearance per enhet av kroppsstorlek; 0,45 upp till 12 månaders ålder; 0,55 barn och tonårsflickor; och 0,70 för tonårspojkar
• För ungdomar eller vuxna patienter, serumkreatinin 1,0 mg/dL; om serumkreatinin 1,0 mg/dL måste den uppskattade glomerulära filtrationshastigheten (GFR) vara 60 ml/min/1,73 m2 beräknat med ekvationen för modifiering av diet vid njursjukdom där förutsagd GFR (ml/min/1,73) m2) = 186 x (serumkreatinin) -1,154 x (ålder i år) -0,023 x (0,742 om patienten är kvinna) x (1,212 om patienten är svart)
• Forcerad vitalkapacitet (FVC) större än eller lika med 40 % av förutsagt värde eller pulsoximetri större än eller lika med 92 % på rumsluft.
• Karnofsky eller Lansky (åldersberoende) prestationspoäng som är större än eller lika med 50 (se APPENDIX A)
• Har inte aktiv akut eller aktiv kronisk GVHD definierad som att den kräver medicinsk terapi.
• Har inte aktiv akut bronchiolit obliterans (BO) eller bronchiolitis obliterans organiserande pneumoni (BOOP).
• Har en lämplig HLA delvis matchad familjemedlemsdonator tillgänglig för stamcellsdonation
• Bilirubin mindre än eller lika med 1,5 gånger den övre normalgränsen för ålder.
• Alaninaminotransferas (ALT) mindre än eller lika med 1,5 gånger den övre normalgränsen för ålder.
• Aspartataminotransferas (AST) mindre än eller lika med 1,5 gånger den övre normalgränsen för ålder.
• Inte gravid (bekräftat med negativt serum- eller uringraviditetstest inom 14 dagar före inskrivning).
• Inte ammande

Inklusionskriterier (stamcellsdonator):

• Delvis HLA-matchad familjemedlem.
• Minst 18 år.
• HIV-negativ
• Inte gravid (bekräftat med negativt serum- eller uringraviditetstest inom 14 dagar före inskrivning).
• Inte ammande