Haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation ved hjælp af et nyt clofarabinholdigt konditioneringsregime til patienter med refraktære hæmatologiske maligniteter

Inklusionskriterier:

• Alder mindre end eller lig med 21 år gammel; kan være ældre end 21 år, hvis en tidligere behandlet St. Jude-patient og inden for 3 år efter afslutningen af ​​den seneste tidligere sygdomsspecifikke behandling.
• En af følgende refraktære hæmatologiske maligniteter (kemoresistent tilbagefald eller primær induktionssvigt) eller diagnoser:
• ALLE
• AML (>25 % blaster i knoglemarven)
• sekundær AML/MDS
• CML i accelereret fase eller eksplosionskrise
• juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML)
• myelodysplastisk syndrom (MDS)
• Hodgkin eller non-Hodgkin lymfom (NHL) med resterende eller tilbagevendende sygdom efter autolog HSCT, som ikke er i stand til at gennemgå autolog HSCT på grund af kemo-resistent sygdom eller manglende evne til at få en acceptabel mængde tumorfri stamceller indsamlet (> 1 x 108 TNC/kg marv eller > 1 x 106 CD34+/kg PBS
• patienter med en hæmatologisk malignitet, som tidligere har gennemgået allogen HSCT, eller som har en co-morbid tilstand, der efter den medicinske vurdering fra det medicinske fakultet (Division of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy) gør standard myeloablation uoverkommelig
• Har ingen anden aktiv malignitet end den, som denne transplantation er indiceret til
• Hjerteforkortende fraktion større end eller lig med 25 %
• For pædiatriske patienter, kreatininclearance større end eller lig med 90 ml/min/1,73 m2 i henhold til Schwartz-formlen for estimeret GFR (ml/min/1,73m2) = k*højde (cm)/serumkreatinin (mg/dL). k er en proportionalitetskonstant, der varierer med alderen og er en funktion af urincreatininclearance pr. kropsstørrelsesenhed; 0,45 op til 12 måneders alderen; 0,55 børn og unge piger; og 0,70 for unge drenge
• Til unge eller voksne patienter, serumkreatinin 1,0 mg/dL; hvis serumkreatinin 1,0 mg/dL, skal den estimerede glomerulære filtrationshastighed (GFR) være 60 ml/min/1,73 m2 som beregnet ved modifikation af diæt i nyresygdom-ligningen, hvor forudsagt GFR (ml/min/1,73) m2) = 186 x (serumkreatinin)-1,154 x (alder i år) -0,023 x (0,742 hvis patienten er kvinde) x (1,212 hvis patienten er sort)
• Forceret vitalkapacitet (FVC) større end eller lig med 40 % af forudsagt værdi eller pulsoximetri større end eller lig med 92 % på rumluft.
• Karnofsky eller Lansky (aldersafhængig) præstationsscore på mere end eller lig med 50 (se APPENDIKS A)
• Har ikke aktiv akut eller aktiv kronisk GVHD defineret som krævende medicinsk behandling.
• Har ikke aktiv akut bronchiolitis obliterans (BO) eller bronchiolitis obliterans organiserende pneumoni (BOOP).
• Har en egnet HLA delvis matchet familiemedlemsdonor tilgængelig til stamcelledonation
• Bilirubin mindre end eller lig med 1,5 gange den øvre grænse for normal alder.
• Alaninaminotransferase (ALT) mindre end eller lig med 1,5 gange den øvre grænse for normal alder.
• Aspartataminotransferase (AST) mindre end eller lig med 1,5 gange den øvre grænse for normal alder.
• Ikke gravid (bekræftet af negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 14 dage før tilmelding).
• Ikke ammende

Inklusionskriterier (stamcelledonor):

• Delvist HLA-matchet familiemedlem.
• Mindst 18 år.
• HIV negativ
• Ikke gravid (bekræftet af negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 14 dage før tilmelding).
• Ikke ammende