Haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie met behulp van een nieuw clofarabinebevattend conditioneringsregime voor patiënten met refractaire hematologische maligniteiten

Inclusiecriteria:

• Leeftijd jonger dan of gelijk aan 21 jaar; kan ouder zijn dan 21 jaar als een eerder behandelde St. Jude-patiënt en binnen 3 jaar na voltooiing van de meest recente eerdere ziektespecifieke therapie.
• Een van de volgende refractaire hematologische maligniteiten (chemoresistente terugval of falen van primaire inductie) of diagnoses:
• ALLEMAAL
• AML (>25% blasten in het beenmerg)
• secundaire AML/MDS
• CML in acceleratiefase of explosiecrisis
• juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML)
• myelodysplastisch syndroom (MDS)
• Hodgkin- of non-Hodgkin-lymfoom (NHL) met residuele of recidiverende ziekte na autologe HSCT, die geen autologe HSCT kunnen ondergaan vanwege chemoresistente ziekte of onvermogen om een ​​aanvaardbare hoeveelheid tumorvrije stamcellen te laten verzamelen (> 1 x 108 TNC/kg merg of > 1 x 106 CD34+/kg PBS
• patiënten met een hematologische maligniteit die eerder een allogene HSCT hebben ondergaan of die een comorbide aandoening hebben die naar de medische mening van de medische faculteit (Afdeling Beenmergtransplantatie en Cellulaire Therapie) standaard myeloablatie onmogelijk maakt
• Heeft geen andere actieve maligniteit dan die waarvoor deze transplantatie is geïndiceerd
• Hartverkortingsfractie groter dan of gelijk aan 25%
• Voor pediatrische patiënten, creatinineklaring groter dan of gelijk aan 90 ml/min/1,73 m2 volgens de formule van Schwartz voor geschatte GFR (ml/min/1,73m2) = k*lengte (cm)/serumcreatinine (mg/dL). k is een evenredigheidsconstante die varieert met de leeftijd en is een functie van de creatinineklaring in de urine per eenheid van lichaamsgrootte; 0,45 tot 12 maanden oud; 0,55 kinderen en adolescente meisjes; en 0,70 voor adolescente jongens
• Voor adolescente of volwassen patiënten, serumcreatinine 1,0 mg/dL; als serumcreatinine 1,0 mg/dL is, moet de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) 60 ml/min/1,73 zijn m2 zoals berekend door de Modification of Diet in Renal Disease-vergelijking waar voorspelde GFR (ml/min/1,73 m2) = 186 x (serumcreatinine)-1.154 x (leeftijd in jaren)-0,023 x (0,742 als patiënt een vrouw is) x (1,212 als patiënt zwart is)
• Geforceerde vitale capaciteit (FVC) groter dan of gelijk aan 40% van de voorspelde waarde of pulsoximetrie groter dan of gelijk aan 92% op kamerlucht.
• Karnofsky of Lansky (leeftijdsafhankelijke) prestatiescore groter dan of gelijk aan 50 (zie BIJLAGE A)
• Heeft geen actieve acute of actieve chronische GVHD gedefinieerd als waarvoor medische therapie nodig is.
• Heeft geen actieve acute bronchiolitis obliterans (BO) of bronchiolitis obliterans organiserende pneumonie (BOOP).
• Heeft een geschikte HLA-donor van een gedeeltelijk gematcht familielid beschikbaar voor stamceldonatie
• Bilirubine minder dan of gelijk aan 1,5 keer de bovengrens van normaal voor leeftijd.
• Alanineaminotransferase (ALT) minder dan of gelijk aan 1,5 keer de bovengrens van normaal voor leeftijd.
• Aspartaataminotransferase (AST) minder dan of gelijk aan 1,5 keer de bovengrens van normaal voor leeftijd.
• Niet zwanger (bevestigd door een negatieve zwangerschapstest in serum of urine binnen 14 dagen voorafgaand aan inschrijving).
• Niet lacterend

Inclusiecriteria (stamceldonor):

• Gedeeltelijk HLA-gematcht familielid.
• Minstens 18 jaar oud.
• Hiv-negatief
• Niet zwanger (bevestigd door een negatieve zwangerschapstest in serum of urine binnen 14 dagen voorafgaand aan inschrijving).
• Niet lacterend