En sikkerhet og effektivitetsstudie for å avgjøre om å gi intravenøs fiskeolje hjelper barn med leversykdom (FO)
11. februar 2020 oppdatert av: Kara L. Calkins, MD, University of California, Los Angeles
Omegaven og parenteral ernæringsassosiert kolestase
Formålet med studien er å undersøke om intravenøs fiskeolje, kommersielt tilgjengelig som Omegaven, trygt og effektivt reverserer parenteral ernæringsassosiert kolestase hos barn.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Spedbarn som er avhengige av parenteral ernæring i mer enn 1 år og som utvikler parenteral ernæringsassosiert kolestase, vil universelt møte dødelighet med mindre de får en rettidig lever- og/eller tynntarmtransplantasjon.
Selv om transplantasjonsoverlevelsen har forbedret seg de siste årene, er overlevelse ikke garantert, og transplantasjonspleie er fortsatt kostbart.
Alternative ernæringsmessige og farmakologiske strategier er avgjørende for å forbedre de kliniske resultatene til spedbarn med tarmsvikt og parenteral ernæring assosiert med kolestase.
I både dyre- og menneskestudier har intravenøs fiskeolje, en lipidemulsjon rik på omega-3-fettsyrer og vitamin E, og mangler fytosteroler, vist seg å forbedre parenteral ernæringsassosiert kolestase og forbedre sykelighet og dødelighet.
Hensikten med denne pilotstudien er å undersøke om Omegaven, en kommersielt tilgjengelig intravenøs fiskeolje, ved 1 g/kg/d, trygt vil reversere leversykdom hos 80 personer med parenteral ernæring assosiert kolestase.
Forsøkspersoner kan i utgangspunktet få maksimalt 6 måneder (24 uker) intravenøs fiskeolje.
Hvis forsøkspersonen gjenutvikler leversykdom og fortsatt tilfredsstiller inklusjons-/eksklusjonskriterier, kan intervensjonen startes på nytt.
Studieobjekter vil bli sammenlignet med en historisk kohort av barn med kort tarmsyndrom og parenteral ernæringsassosiert kolestase som har fått standard intravenøs soyaolje i > 60 dager.
Fiskeoljekohorten vil bli fulgt i totalt 5 år for å avgjøre om transplantasjonsfri dødelighet reduseres.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
62
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California, Los Angeles
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 uker til 18 år (VOKSEN, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Klinisk bevis på parenteral ernæringsassosiert kolestase
- Direkte bilirubin større eller lik 2 mg/dL ved 2 påfølgende målinger
- Forventet parenteralt ernæringsforløp over 30 dager
- Ervervet eller medfødt gastrointestinal sykdom
- > 2 uker og < 18 år
- > 60 % kalorier fra parenteral ernæring
- Mislykkede standardbehandlinger for å forhindre progresjon av leversykdom (aktigal, syklisk parenteral ernæring, unngåelse av overfôring, reduksjon/fjerning av kobber fra parenteral ernæring hvis forhøyet laboratorieanalyse, fremgang av enteral fôring)
Ekskluderingskriterier:
- Medfødte feil i stoffskiftet
- Ekstrakorporeal membranoksygenering
- Sjømat-, egg- eller Omegaven-allergi
- Dokumentert tilfelle av annen leversykdom enn Parenteral Nutrition Associated Cholestasis
- Hemoragisk lidelse
- Antikoagulant terapi
- Hemodynamisk ustabil eller i sjokk
- Komatøs tilstand
- Hjerneslag, lungeemboli, nylig hjerteinfarkt
- Diabetes
- Fatal kromosomal lidelse
- Registrering i enhver annen klinisk utprøving som involverer et undersøkelsesmiddel
- Pasient, forelder eller foresatte som ikke kan eller vil gi samtykke
- Pasienten forventes å bli avvent fra parenteral ernæring innen 30 dager
- ikke tåler nødvendig overvåking
- Pasient som trenger aspirin eller toradel eller motrin
- Pasient som trenger dialyse
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Omegaven
0,5 g/kg/d IV x 2 dager, deretter 1 g/kg/d IV i 24 uker eller til parenteral ernæring seponering, død eller transplantasjon, avhengig av hva som kommer først.
Emner er kvalifisert til å starte Omegaven på nytt dersom de oppfyller inkluderings-/ekskluderingskriteriene på nytt.
|
0,5 g/kg/d intravenøst hver dag i 2 dager, deretter 1 g/kg/d intravenøst hver dag
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til reversering av parenteral ernæringsassosiert kolestase
Tidsramme: 24 uker, død, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
uker
|
24 uker, død, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Død
Tidsramme: 24 uker, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
utløp
|
24 uker, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
|
Antall deltakere som gjennomgikk en transplantasjon
Tidsramme: 24 uker, død eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
inkluderer isolert lever- eller multivisceral transplantasjon inkludert levertransplantat
|
24 uker, død eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
|
Tid til full enteral feed
Tidsramme: 24 uker, død, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
seponering av parenteral ernæring
|
24 uker, død, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
|
Vekst Z-score
Tidsramme: 24 uker, død, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
Vekt Z-score ved slutten av studien. Formel brukt: (vekt ved slutten av studien-gjennomsnittlig vekt av referansepopulasjon)/standardavvik for vekt av referansepopulasjon. Z-skåren indikerer antall standardavvik fra gjennomsnittet. En vekt Z-score på 0 er lik gjennomsnittet med negative tall som indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og positive verdier høyere. En vekt Z-score </= -2 indikerer en undervektig eller underernært status, mens en vekt Z-score >/= 2 indikerer en status for overvekt eller fedme. |
24 uker, død, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
|
Blodplatetall ved slutten av studien - risiko for blødning
Tidsramme: 24 uker, død, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
blodplatetall ved slutten av studien
|
24 uker, død, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
|
Antall deltakere med essensiell fettsyremangel
Tidsramme: 24 uker, død, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
trien:tetraen-forhold mindre enn 0,2
|
24 uker, død, transplantasjon eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
|
Markører for betennelse
Tidsramme: 24 uker, død eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
Serumcytokiner - interleukin-8
|
24 uker, død eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
|
Markører for sterolmetabolisme
Tidsramme: 24 uker, død eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
Serumfytosteroler - stigmasterol
|
24 uker, død eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
|
Markører for gallesyremetabolisme
Tidsramme: 24 uker, død eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
Serum Gallesyrer - total chenodeoksykolsyre
|
24 uker, død eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
|
Markører for fettsyremetabolisme
Tidsramme: 24 uker, død eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
Erytrocyttfettsyre - Dokosaheksaensyre
|
24 uker, død eller seponering av parenteral ernæring (avhengig av hva som kommer først)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Calkins KL, Dunn JC, Shew SB, Reyen L, Farmer DG, Devaskar SU, Venick RS. Pediatric intestinal failure-associated liver disease is reversed with 6 months of intravenous fish oil. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2014 Aug;38(6):682-92. doi: 10.1177/0148607113495416. Epub 2013 Jul 26.
- Calkins KL, DeBarber A, Steiner RD, Flores MJ, Grogan TR, Henning SM, Reyen L, Venick RS. Intravenous Fish Oil and Pediatric Intestinal Failure-Associated Liver Disease: Changes in Plasma Phytosterols, Cytokines, and Bile Acids and Erythrocyte Fatty Acids. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2018 Mar;42(3):633-641. doi: 10.1177/0148607117709196. Epub 2017 Dec 18.
- Wang C, Venick RS, Shew SB, Dunn JCY, Reyen L, Gou R, Calkins KL. Long-Term Outcomes in Children With Intestinal Failure-Associated Liver Disease Treated With 6 Months of Intravenous Fish Oil Followed by Resumption of Intravenous Soybean Oil. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2019 Aug;43(6):708-716. doi: 10.1002/jpen.1463. Epub 2018 Nov 8.
- Ong ML, Venick RS, Shew SB, Dunn JCY, Reyen L, Grogan T, Calkins KL. Intravenous Fish Oil and Serum Fatty Acid Profiles in Pediatric Patients With Intestinal Failure-Associated Liver Disease. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2019 Aug;43(6):717-725. doi: 10.1002/jpen.1532. Epub 2019 Mar 22.
- Calkins KL, Thamotharan S, Ghosh S, Dai Y, Devaskar SU. MicroRNA 122 Reflects Liver Injury in Children with Intestinal Failure-Associated Liver Disease Treated with Intravenous Fish Oil. J Nutr. 2020 May 1;150(5):1144-1150. doi: 10.1093/jn/nxaa001.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. august 2009
Primær fullføring (FAKTISKE)
12. januar 2019
Studiet fullført (FAKTISKE)
12. februar 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. august 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. august 2009
Først lagt ut (ANSLAG)
1. september 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
26. februar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. februar 2020
Sist bekreftet
1. februar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 09-02-079-02
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .