Turvallisuus- ja tehotutkimus sen selvittämiseksi, auttaako suonensisäinen kalaöljyn antaminen lapsia, joilla on maksasairaus (FO)
tiistai 11. helmikuuta 2020 päivittänyt: Kara L. Calkins, MD, University of California, Los Angeles
Omegaveniin ja parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvä kolestaasi
Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, kumoaako suonensisäinen kalaöljy, joka on kaupallisesti saatavilla Omegaven-nimellä, turvallisesti ja tehokkaasti parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvää kolestaasia lapsilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Yli 1 vuoden parenteraalisesta ravitsemuksesta riippuvaiset pikkulapset, joille kehittyy parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvä kolestaasi, kohtaavat yleisesti kuolleisuuden, ellei heille tehdä ajoissa maksan ja/tai ohutsuolen siirtoa.
Vaikka elinsiirtojen eloonjääminen on parantunut viime vuosina, eloonjäämistä ei voida taata, ja elinsiirtohoito on edelleen kallista.
Vaihtoehtoiset ravitsemus- ja farmakologiset strategiat ovat välttämättömiä kliinisten tulosten parantamiseksi imeväisillä, joilla on suolen vajaatoiminta ja parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvä kolestaasi.
Sekä eläin- että ihmistutkimuksissa suonensisäisen kalaöljyn, runsaasti omega-3-rasvahappoja ja E-vitamiinia sisältävä lipidiemulsio, josta puuttuu fytosteroleja, on osoitettu parantavan parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvää kolestaasia ja parantavan sairastuvuutta ja kuolleisuutta.
Tämän pilottitutkimuksen tarkoituksena on tutkia, korjaako Omegaven, kaupallisesti saatavilla oleva suonensisäinen kalaöljy, annoksella 1 g/kg/vrk, maksasairauden turvallisesti 80 potilaalla, joilla on parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvä kolestaasi.
Koehenkilöt voivat aluksi saada enintään 6 kuukautta (24 viikkoa) suonensisäistä kalaöljyä.
Jos potilaalle kehittyy uudelleen maksasairaus ja hän silti täyttää sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit, interventio voidaan aloittaa uudelleen.
Tutkimuskohteita verrataan historialliseen kohorttiin lapsista, joilla on lyhytsuolioireyhtymä ja parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvä kolestaasi, jotka ovat saaneet tavanomaista suonensisäistä soijaöljyä yli 60 päivän ajan.
Kalaöljykohorttia seurataan yhteensä 5 vuoden ajan sen selvittämiseksi, väheneekö elinsiirroista vapaa kuolleisuus.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
62
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California, Los Angeles
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 viikkoa - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kliinisiä todisteita parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvästä kolestaasista
- Suora bilirubiini suurempi tai yhtä suuri kuin 2 mg/dl kahdessa peräkkäisessä mittauksessa
- Odotettu parenteraalinen ravitsemusjakso yli 30 päivää
- Hankittu tai synnynnäinen maha-suolikanavan sairaus
- > 2 viikon ikäinen ja < 18-vuotias
- > 60 % kaloreita parenteraalisesta ravinnosta
- Epäonnistuneet standardihoidot maksasairauden etenemisen estämiseksi (aktiivinen, syklinen parenteraalinen ravitsemus, yliruokinnan välttäminen, kuparin vähentäminen/poistaminen parenteraalisesta ravitsemuksesta, jos laboratorioanalyysini on kohonnut, enteraalisten ruokien edistäminen)
Poissulkemiskriteerit:
- Synnynnäiset aineenvaihduntavirheet
- Kehonulkoisen kalvon hapetus
- Kala-, muna- tai omegaven-allergia
- Dokumentoitu tapaus muusta maksasairaudesta kuin parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvästä kolestaasista
- Hemorraginen häiriö
- Antikoagulanttihoito
- Hemodynaamisesti epävakaa tai shokissa
- Komoottinen tila
- Aivohalvaus, keuhkoembolia, äskettäinen sydäninfarkti
- Diabetes
- Kuolettava kromosomihäiriö
- Ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkittava aine
- Potilas, vanhempi tai lailliset huoltajat, jotka eivät pysty tai halua antaa suostumusta
- Potilaan odotetaan vieroitettavan parenteraalisesta ravinnosta 30 päivän kuluessa
- ei voi sietää tarpeellista valvontaa
- Potilas, joka tarvitsee aspiriinia tai toradelia tai motrinia
- Dialyysihoitoa tarvitseva potilas
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Omegaven
0,5 g/kg/d IV x 2 päivää, sitten 1 g/kg/d IV 24 viikon ajan tai kunnes parenteraalinen ravitsemus lopetetaan, kuolee tai siirretään sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Koehenkilöt voivat aloittaa Omegavenin uudelleen, jos he täyttävät uudelleen sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit.
|
0,5 g/kg/p suonensisäisesti joka päivä 2 päivän ajan, sitten 1 g/kg/p suonensisäisesti päivittäin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvän kolestaasin palautumisen aika
Aikaikkuna: 24 viikkoa, kuolema, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
viikkoa
|
24 viikkoa, kuolema, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuolema
Aikaikkuna: 24 viikkoa, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (kumpi tulee ensin)
|
vanheneminen
|
24 viikkoa, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (kumpi tulee ensin)
|
|
Elinsiirron saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 24 viikkoa, kuolema tai parenteraalisen ravinnon lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
Termi "maksansiirto" sisältää eristetyn maksan tai monisiskeraalisen siirteen, mukaan lukien maksasiirteen
|
24 viikkoa, kuolema tai parenteraalisen ravinnon lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
|
Aika täysiin enteraalisiin syötteisiin
Aikaikkuna: 24 viikkoa, kuolema, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen
|
24 viikkoa, kuolema, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
|
Kasvu Z-pisteet
Aikaikkuna: 24 viikkoa, kuolema, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
Painon Z-pisteet tutkimuksen lopussa. Käytetty kaava: (paino tutkimuksen lopussa - vertailupopulaation keskimääräinen paino) / vertailupopulaation painon keskihajonta. Z-pistemäärä ilmaisee keskihajonnan määrän keskiarvosta poispäin. Painon Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo negatiivisten lukujen ollessa keskiarvoa pienempiä ja positiivisia suurempia. Painon Z-piste </= -2 osoittaa alipainoa tai aliravittua tilaa, kun taas painon Z-pisteet >/= 2 osoittaa ylipainoa tai lihavuutta. |
24 viikkoa, kuolema, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
|
Verihiutalemäärät tutkimuksen lopussa - verenvuodon riski
Aikaikkuna: 24 viikkoa, kuolema, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
verihiutaleiden määrä tutkimuksen lopussa
|
24 viikkoa, kuolema, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on välttämättömien rasvahappojen puutos
Aikaikkuna: 24 viikkoa, kuolema, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
trieeni:tetraeenisuhde alle 0,2
|
24 viikkoa, kuolema, elinsiirto tai parenteraalisen ravitsemuksen lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
|
Tulehduksen merkkiaineet
Aikaikkuna: 24 viikkoa, kuolema tai parenteraalisen ravinnon lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
Seerumin sytokiinit - interleukiini-8
|
24 viikkoa, kuolema tai parenteraalisen ravinnon lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
|
Sterolien aineenvaihdunnan merkkiaineet
Aikaikkuna: 24 viikkoa, kuolema tai parenteraalisen ravinnon lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
Seerumin fytosterolit - stigmasteroli
|
24 viikkoa, kuolema tai parenteraalisen ravinnon lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
|
Sappihappoaineenvaihdunnan merkkiaineet
Aikaikkuna: 24 viikkoa, kuolema tai parenteraalisen ravinnon lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
Seerumin sappihapot - kokonaiskenodeoksikoolihappo
|
24 viikkoa, kuolema tai parenteraalisen ravinnon lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
|
Rasvahappoaineenvaihdunnan merkkiaineet
Aikaikkuna: 24 viikkoa, kuolema tai parenteraalisen ravinnon lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
Punasolujen rasvahappo - dokosaheksaeenihappo
|
24 viikkoa, kuolema tai parenteraalisen ravinnon lopettaminen (sen mukaan, kumpi tulee ensin)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Calkins KL, Dunn JC, Shew SB, Reyen L, Farmer DG, Devaskar SU, Venick RS. Pediatric intestinal failure-associated liver disease is reversed with 6 months of intravenous fish oil. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2014 Aug;38(6):682-92. doi: 10.1177/0148607113495416. Epub 2013 Jul 26.
- Calkins KL, DeBarber A, Steiner RD, Flores MJ, Grogan TR, Henning SM, Reyen L, Venick RS. Intravenous Fish Oil and Pediatric Intestinal Failure-Associated Liver Disease: Changes in Plasma Phytosterols, Cytokines, and Bile Acids and Erythrocyte Fatty Acids. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2018 Mar;42(3):633-641. doi: 10.1177/0148607117709196. Epub 2017 Dec 18.
- Wang C, Venick RS, Shew SB, Dunn JCY, Reyen L, Gou R, Calkins KL. Long-Term Outcomes in Children With Intestinal Failure-Associated Liver Disease Treated With 6 Months of Intravenous Fish Oil Followed by Resumption of Intravenous Soybean Oil. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2019 Aug;43(6):708-716. doi: 10.1002/jpen.1463. Epub 2018 Nov 8.
- Ong ML, Venick RS, Shew SB, Dunn JCY, Reyen L, Grogan T, Calkins KL. Intravenous Fish Oil and Serum Fatty Acid Profiles in Pediatric Patients With Intestinal Failure-Associated Liver Disease. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2019 Aug;43(6):717-725. doi: 10.1002/jpen.1532. Epub 2019 Mar 22.
- Calkins KL, Thamotharan S, Ghosh S, Dai Y, Devaskar SU. MicroRNA 122 Reflects Liver Injury in Children with Intestinal Failure-Associated Liver Disease Treated with Intravenous Fish Oil. J Nutr. 2020 May 1;150(5):1144-1150. doi: 10.1093/jn/nxaa001.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Lauantai 1. elokuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Lauantai 12. tammikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 12. helmikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 31. elokuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. elokuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tiistai 1. syyskuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 26. helmikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. helmikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 09-02-079-02
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .