Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen etikettutvidelsesstudie av STX209 hos personer med skjørt X-syndrom

19. desember 2012 oppdatert av: Seaside Therapeutics, Inc.

En åpen etikettutvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til STX209 hos personer med skjørt X-syndrom

Studie 22001, "En dobbeltblind, placebokontrollert, fleksibel doseevaluering av effektiviteten, sikkerheten og toleransen til STX209 i behandling av irritabilitet hos pasienter med Fragilt X-syndrom" evaluerer for tiden effekten av STX209 (R-baklofen) ) for håndtering av typisk problematferd, som irritabilitet og aggresjon, hos personer med FXS. Denne studien (22002) vil legge inn forsøkspersoner som fullfører studie 22001 i en langsiktig, åpen studie. Den åpne utvidelsesprotokollen vil gi nødvendige data om langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av STX209 blant forsøkspersoner med FXS som mottar behandling under forhold som mer reflekterer deres generelle medisinske behandling.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90024
        • University of California-Los Angeles Neuropsychiatric Institute
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • M.I.N.D. Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • New York
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10314
        • NYS Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina Neurosciences Hospital
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Vanderbilt Kennedy Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77090
        • Red Oaks Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 40 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har gjennomført alle planlagte besøk i protokoll 22001 og har vist at de kan følge protokollen på en adekvat måte, med tilstrekkelig medisinsk begrunnelse for å fortsette med åpen behandling med STX209, som vurdert av hovedetterforskeren

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med en medisinsk tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deres eget velvære i fare.
  • Forekomsten eller fortsettelsen av en uønsket hendelse eller tilstand under studie 22001 som, etter etterforskerens oppfatning, bør utelukke forsøkspersonen fra å delta i denne åpne utvidelsen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: STX209
Legemiddel: Arbaclofen
En fleksibel dosetitrering vil bli brukt i løpet av de første fire ukene for å definere den optimale titrerte dosen (OTD) for hvert individ. Etterforskere vil bruke klinisk skjønn for å justere doser til OTD. Startdosen vil være 1 mg BID. Dosen kan økes hver fjerde til femte dag til 2 mg BID, 3 mg BID, 5 mg BID og deretter 10 mg BID
Andre navn:
  • STX209
  • R-baklofen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Irritabilitetsunderskala av sjekklisten for avvikende atferd
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. november 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. november 2009

Først lagt ut (Anslag)

13. november 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

20. desember 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2012

Sist bekreftet

1. mars 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 22002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere