Andre Open Label-utvidelse til brostudie CTBM100C2303
6. mai 2021 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En fase III åpen utvidelsesstudie for å vurdere sikkerheten og effekten av tobramycin inhalasjonspulver etter produksjonsprosessmodifikasjoner (TIPnew) hos pasienter med cystisk fibrose (CF) som har fullført deltakelse i studien CTBM100C2303E1
Dette var en åpen, enkeltarms (ukontrollert) studie med deltakere som lider av cystisk fibrose, som har fullført sin studiedeltakelse i CTBM100C2303 og forlengelsesstudie ett CTBM100C2303E1 (alle besøk), som ble påvist infisert med Pseudomonas aeruginosa ved registrering til CTBM100C2300C2CT3BM.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
49
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Pleven, Bulgaria
- Novartis Investigative Site
-
Plovdiv, Bulgaria
- Novartis Investigative Site
-
Sofia, Bulgaria
- Novartis Investigative Site
-
Varna, Bulgaria
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kazan, Den russiske føderasjonen
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Den russiske føderasjonen
- Novartis Investigative Site
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
- Novartis Investigative Site
-
Samara, Den russiske føderasjonen
- Novartis Investigative Site
-
Yaroslavl, Den russiske føderasjonen
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tallin, Estland
- Novartis Investigative Site
-
Tartu, Estland
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riga, Latvia
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen
- Novartis Investigative Site
-
Vilnius, Litauen
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Novartis Investigative Site
-
Timisoara, Romania
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Durban, Sør-Afrika
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 21 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fullførte alle besøk i studie CTBM100C2303 og CTBM100C2303E1, og besøk 11 av studie CTBM100C2303E1 fant sted ikke mer enn 5 dager før innmelding til denne studien.
- Bekreftet diagnose av deltakere med cystisk fibrose med P. aeruginosa-infeksjon.
- Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) ved screening (ved studiestart CTBM100C2303) må være mellom 25 % og 80 % av normale antatte verdier.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver bruk av inhalerte anti-pseudomonale antibiotika mellom avslutningen av studien CTMB100C2303E1 og påmelding til denne studien.
- Kjent lokal eller systemisk overfølsomhet overfor aminoglykosider eller inhalerte antibiotika.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tobramycin inhalasjonspulver (TIPSnytt)
Deltakerne fikk fire kapsler på 28 mg TIPnew (112 mg), inhalert to ganger om dagen (b.i.d.) om morgenen og om kvelden gitt i en syklus på 28 dager på behandling etterfulgt av 28 dager av behandlingen i tre påfølgende sykluser.
|
Tobramycin tørt pulver for inhalering i kapsler administrert av T-326 inhalatoren.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra tidspunktet for første administrasjon av studiemedikamentet til studien er fullført (opptil 169 dager)
|
En AE ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruken av studiemedikamentet, enten relatert til studiemedikamentet eller ikke.
|
Fra tidspunktet for første administrasjon av studiemedikamentet til studien er fullført (opptil 169 dager)
|
|
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra tidspunkt for samtykke til 4 uker etter fullført studie (opptil 199 dager)
|
En SAE ble definert som en hendelse som var dødelig eller livstruende, nødvendig eller langvarig sykehusinnleggelse, var betydelig eller permanent invalidiserende eller invalidiserende, utgjorde en medfødt anomali eller en fødselsdefekt, eller omfattet enhver annen klinisk signifikant hendelse som kunne sette deltakeren i fare eller kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av de nevnte utfallene.
|
Fra tidspunkt for samtykke til 4 uker etter fullført studie (opptil 199 dager)
|
|
Prosentandel av deltakere med en reduksjon på ≥20 % i forsert ekspirasjonsverdi på ett sekund (FEV1) Prosent (%) spådd fra førdose til 30 minutter etter dose
Tidsramme: Før- og etterdosering av dag 1 og dag 29 i hver syklus (5, 6, 7)
|
Luftveisreaktivitet >= 20 % relativ reduksjon i FEV1 % spådd fra førdose til 30 minutter etter dose.
Relativ endring = 100 * (30 minutter etter dose - før dose)/før dose vurdert av antall og prosentandel av deltakere med en reduksjon på ≥ 20 % i FEV1 % anslått fra før dose til 30 minutter etter dose.
|
Før- og etterdosering av dag 1 og dag 29 i hver syklus (5, 6, 7)
|
|
Prosentandel av deltakere med frekvensreduksjon fra baseline i post-baseline audiologitestene
Tidsramme: Syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
Auditiv skarphet til deltakerne ble målt ved hjelp av et standard tokanals audiometer ved frekvenser fra 250 til 8000 Hertz, og et audiogram (ren-tone luftledning) og tympanogram ble utført av en audiograf.
Kategoriene som er rapportert inkluderer >= 10dB reduksjon i 3 påfølgende frekvenser i begge ørene, >= 15dB reduksjon i 2 påfølgende frekvenser i hvert øre, og >= 20dB reduksjon i minst én frekvens i hvert øre
|
Syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Relativ endring fra baseline av tvungen ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) prosent spådd til hvert post-baseline-besøk
Tidsramme: Baseline, syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) er mengden luft som kan tvangspustes ut fra lungene i det første sekundet av en tvungen utånding.
FEV1 % spådd var en normalisert verdi av FEV1 beregnet ved hjelp av Knudsen-ligningen, basert på deltakerens alder, kjønn og høyde.
Relativ endring i FEV1 % forutsagt fra baseline til pre-dose dag X = ((pre-dose dag X FEV1 % predikert - baseline FEV1 % predikert) / baseline FEV1 % predikert) x 100.
|
Baseline, syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
|
Relativ endring fra baseline for Forced Vital Capacity (FVC) prosent spådd til hvert post-baseline-besøk
Tidsramme: Baseline, syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
Prosent Predicted Forced Vital Capacity (FVC%) er det maksimale utåndingsvolumet etter en maksimal inhalert pust.
Samlet endring i prosent predikert FVC = (observert verdi)/(predikert verdi) * 100 %.
En høyere verdi indikerer en større respons.
|
Baseline, syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
|
Relativ endring fra baseline av tvungen ekspiratorisk strømningshastighet over 25 og 75 prosent (FEF25-75 %) spådd til hvert post-baseline-besøk
Tidsramme: Baseline, syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
Forsert ekspiratorisk strømningshastighet over 25 og 75 prosent (FEF25-75 %) er den tvungne ekspirasjonsstrømmen fra 25 % til 75 % av den tvungne vitale kapasiteten (FVC).
Relativ endring i FEF25-75 % fra baseline til før-dose dag X = (førdose dag X FEF25-75 - baseline FEF25-75) / baseline FEF25-75) • 100.
|
Baseline, syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
|
Endring fra baseline i Pseudomonas Aeruginosa sputumtetthet til hvert post-baseline-besøk
Tidsramme: Baseline, syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
Pseudomonas Aeruginosa Densitet refererer til total tetthet, definert som summen av biotyper (mucoid, tørr og liten kolonivariant).
Absolutt endring ble bestemt ved bruk av formelen; Endring = Post-baseline-verdi-basislinjeverdi.
Absolutt endring i Pseudomonas Aeruginosa Sputumtetthet måles i log 10 kolonidannende enheter per gram (Log 10 CFU/g).
|
Baseline, syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
|
Endring fra baseline i Tobramycin Minimum Inhibitory Concentration (MIC) verdier for Pseudomonas Aeruginosa til hvert post-baseline besøk
Tidsramme: Baseline, syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
Minimum inhibitory Concentration (MIC) er definert som den laveste konsentrasjonen av et antimikrobielt middel som kreves for å hemme den synlige veksten av en mikroorganisme etter inkubasjon over natten.
|
Baseline, syklus 5, 6, 7 (dag 1, 29) og oppfølging (uke 57/dag 57)
|
|
Antall deltakere som brukte nytt antipseudomonalt antibiotikum i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje, sykluser 5, 6, 7 (dager 1, 29)
|
Frekvensen for bruk av anti-pseudomonale antibiotika ble bestemt ut fra innsamlingen av samtidig medisinering i løpet av studiens behandlingsperiode.
|
Grunnlinje, sykluser 5, 6, 7 (dager 1, 29)
|
|
Prosentandel av deltakere med sykehusinnleggelse på grunn av alvorlige respiratoriske bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra tidspunkt for samtykke til 4 uker etter fullført studie (opptil 199 dager)
|
En SAE ble definert som en hendelse som var dødelig eller livstruende, nødvendig eller langvarig sykehusinnleggelse, var betydelig eller permanent invalidiserende eller invalidiserende, utgjorde en medfødt anomali eller en fødselsdefekt, eller omfattet enhver annen klinisk signifikant hendelse som kunne sette deltakeren i fare eller kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av de nevnte utfallene.
|
Fra tidspunkt for samtykke til 4 uker etter fullført studie (opptil 199 dager)
|
|
Antall dager med sykehusinnleggelse på grunn av alvorlige respiratoriske bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra tidspunkt for samtykke til 4 uker etter fullført studie (opptil 199 dager)
|
Gjennomsnittlig antall dager pasienter ble innlagt på sykehus på grunn av respiratoriske hendelser under studien.
|
Fra tidspunkt for samtykke til 4 uker etter fullført studie (opptil 199 dager)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. februar 2010
Primær fullføring (Faktiske)
19. mars 2012
Studiet fullført (Faktiske)
19. mars 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. februar 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. februar 2010
Først lagt ut (Anslag)
17. februar 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. juni 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. mai 2021
Sist bekreftet
1. mai 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CTBM100C2303E2
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .