桥接研究 CTBM100C2303 的第二次开放标签扩展
2021年5月6日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项 III 期开放标签扩展研究，以评估制造工艺修改后妥布霉素吸入粉末 (TIPnew) 在成功完成参与研究 CTBM100C2303E1 的囊性纤维化 (CF) 患者中的安全性和有效性
这是一项针对患有囊性纤维化的参与者的开放标签、单臂（非对照）研究，这些参与者已经完成了他们在 CTBM100C2303 中的研究参与和扩展研究一个 CTBM100C2303E1（所有访问），他们在加入 CTBM100C2303 时被证明感染了铜绿假单胞菌。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
49
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kazan、俄罗斯联邦
- Novartis Investigative Site
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Moscow、俄罗斯联邦
- Novartis Investigative Site
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦
- Novartis Investigative Site
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Samara、俄罗斯联邦
- Novartis Investigative Site
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Yaroslavl、俄罗斯联邦
- Novartis Investigative Site
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Pleven、保加利亚
- Novartis Investigative Site
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Plovdiv、保加利亚
- Novartis Investigative Site
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Sofia、保加利亚
- Novartis Investigative Site
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Varna、保加利亚
- Novartis Investigative Site
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Durban、南非
- Novartis Investigative Site
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Riga、拉脱维亚
- Novartis Investigative Site
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Tallin、爱沙尼亚
- Novartis Investigative Site
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Tartu、爱沙尼亚
- Novartis Investigative Site
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Kaunas、立陶宛
- Novartis Investigative Site
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Vilnius、立陶宛
- Novartis Investigative Site
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Bucharest、罗马尼亚
- Novartis Investigative Site
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Timisoara、罗马尼亚
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 完成了 CTBM100C2303 和 CTBM100C2303E1 研究中的所有访视，CTBM100C2303E1 研究中的第 11 次访视发生在入组本研究前不超过 5 天。
- 确诊患有铜绿假单胞菌感染的囊性纤维化参与者。
- 筛选时（CTBM100C2303 研究开始时）的一秒钟用力呼气容积 (FEV1) 必须介于正常预测值的 25% 和 80% 之间。
排除标准：
- 在试验 CTMB100C2303E1 终止和参加本研究之间任何使用吸入性抗假单胞菌抗生素的情况。
- 已知局部或全身对氨基糖苷类或吸入抗生素过敏。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：妥布霉素吸入粉 (TIPnew)
参与者接受四粒 28 毫克 TIPnew（112 毫克）胶囊，每天早上和晚上吸入两次（每日两次），以 28 天的治疗周期给药，随后连续三个周期停药 28 天。
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妥布霉素干粉，用于通过 T-326 吸入器吸入胶囊。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：从第一次服用研究药物到研究完成（最长 169 天）
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AE 被定义为与研究药物的使用暂时相关的任何不利和意外的体征、症状或疾病，无论是否与研究药物相关。
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从第一次服用研究药物到研究完成（最长 169 天）
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发生严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从同意到研究完成后 4 周（最多 199 天）
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SAE 被定义为致命或危及生命、需要或延长住院时间、显着或永久性残疾或丧失能力、构成先天性异常或出生缺陷的事件，或包含可能危及参与者或需要任何其他临床意义重大的事件医疗或手术干预以防止上述结果之一。
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从同意到研究完成后 4 周（最多 199 天）
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从给药前到给药后 30 分钟预测的一秒内用力呼气值 (FEV1) 百分比 (%) 下降 ≥ 20% 的参与者百分比
大体时间：每个周期（5、6、7）的第 1 天和第 29 天的给药前和给药后
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从给药前至给药后 30 分钟预测的 FEV1% 气道反应性 >= 20% 相对降低。
相对变化 = 100 *（给药后 30 分钟 - 给药前）/给药前，根据从给药前到给药后 30 分钟预测的 FEV1 % 下降≥ 20% 的参与者人数和百分比进行评估。
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每个周期（5、6、7）的第 1 天和第 29 天的给药前和给药后
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在基线后听力学测试中频率从基线下降的参与者百分比
大体时间：第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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使用频率为 250 至 8000 赫兹的标准双通道听力计测量参与者的听觉敏锐度，并由听力学家进行听力图（纯音气导）和鼓室图。
报告的类别包括每只耳朵的 3 个连续频率下降 >= 10dB，每只耳朵的 2 个连续频率下降 >= 15dB，以及每只耳朵的至少一个频率下降 >= 20dB
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第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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预测到每次基线后就诊的一秒用力呼气量 (FEV1) 百分比与基线的相对变化
大体时间：基线、第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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一秒用力呼气量 (FEV1) 是在用力呼气的第一秒内可以从肺部用力呼出的空气量。
FEV1 预测百分比是 FEV1 的归一化值，根据参与者的年龄、性别和身高使用 Knudsen 方程计算得出。
从基线到给药前天 X = ((给药前天 X FEV1 % 预测 - 基线 FEV1 % 预测) / 基线 FEV1 % 预测的 FEV1 % 预测的相对变化) x 100。
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基线、第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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从预测的用力肺活量 (FVC) 百分比基线到每次基线后就诊的相对变化
大体时间：基线、第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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预测用力肺活量百分比 (FVC%) 是最大吸气后的最大呼气量。
预测 FVC 百分比的总体变化 =（观察值）/（预测值）* 100%。
较高的值表示较大的响应。
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基线、第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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预测每次基线后就诊的用力呼气流速基线的相对变化超过 25% 和 75% (FEF25-75%)
大体时间：基线、第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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用力呼气流量超过 25% 和 75% (FEF25-75%) 是用力肺活量 (FVC) 从 25% 到 75% 的用力呼气流量。
FEF25-75% 从基线到给药前天的相对变化 X =（给药前天 X FEF25-75 - 基线 FEF25-75）/基线 FEF25-75） • 100。
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基线、第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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铜绿假单胞菌痰密度从基线到每次基线后访视的变化
大体时间：基线、第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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铜绿假单胞菌密度是指总体密度，定义为生物型（粘液型、干型和小菌落变体）的总和。
使用以下公式确定绝对变化；变化=基线后值-基线值。
铜绿假单胞菌痰密度的绝对变化以每克 log 10 菌落形成单位 (Log 10 CFU/g) 测量。
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基线、第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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铜绿假单胞菌妥布霉素最低抑菌浓度 (MIC) 值从基线到每次基线后访视的变化
大体时间：基线、第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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最低抑制浓度 (MIC) 定义为在过夜培养后抑制微生物可见生长所需的最低抗菌剂浓度。
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基线、第 5、6、7 周期（第 1、29 天）和随访（第 57 周/第 57 天）
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治疗期间使用新型抗假单胞菌抗生素的参与者人数
大体时间：基线，第 5、6、7 周期（第 1、29 天）
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抗假单胞菌抗生素的使用率是根据研究治疗期间伴随药物的收集来确定的。
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基线，第 5、6、7 周期（第 1、29 天）
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因呼吸系统严重不良事件 (SAE) 而住院的参与者百分比
大体时间：从同意到研究完成后 4 周（最多 199 天）
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SAE 被定义为致命或危及生命、需要或延长住院时间、显着或永久性残疾或丧失能力、构成先天性异常或出生缺陷的事件，或包含可能危及参与者或需要任何其他临床意义重大的事件医疗或手术干预以防止上述结果之一。
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从同意到研究完成后 4 周（最多 199 天）
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因呼吸系统严重不良事件 (SAE) 而住院的天数
大体时间：从同意到研究完成后 4 周（最多 199 天）
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研究期间患者因呼吸事件住院的平均天数。
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从同意到研究完成后 4 周（最多 199 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年2月12日
初级完成 (实际的)
2012年3月19日
研究完成 (实际的)
2012年3月19日
研究注册日期
首次提交
2010年2月15日
首先提交符合 QC 标准的
2010年2月16日
首次发布 (估计)
2010年2月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月6日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
妥布霉素吸入粉的临床试验
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Anaiah Healthcare Pvt LtdThe Leeds Teaching Hospitals NHS Trust; Brighton and Sussex University Hospitals NHS Trust; Great...未知
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