Tweede open-labeluitbreiding naar overbruggingsonderzoek CTBM100C2303
6 mei 2021 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een fase III open-label extensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van tobramycine-inhalatiepoeder te beoordelen na wijzigingen in het fabricageproces (TIPnew) bij patiënten met cystische fibrose (CF) die met succes deelnamen aan onderzoek CTBM100C2303E1
Dit was een open-label, eenarmige (ongecontroleerde) studie bij deelnemers die leden aan cystische fibrose, die hun studiedeelname aan CTBM100C2303 en verlengingsstudie één CTBM100C2303E1 (alle bezoeken) hebben voltooid, van wie bewezen was dat ze geïnfecteerd waren met Pseudomonas aeruginosa bij opname in CTBM100C2303.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
49
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Pleven, Bulgarije
- Novartis Investigative Site
-
Plovdiv, Bulgarije
- Novartis Investigative Site
-
Sofia, Bulgarije
- Novartis Investigative Site
-
Varna, Bulgarije
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tallin, Estland
- Novartis Investigative Site
-
Tartu, Estland
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riga, Letland
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litouwen
- Novartis Investigative Site
-
Vilnius, Litouwen
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië
- Novartis Investigative Site
-
Timisoara, Roemenië
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kazan, Russische Federatie
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Russische Federatie
- Novartis Investigative Site
-
Saint Petersburg, Russische Federatie
- Novartis Investigative Site
-
Samara, Russische Federatie
- Novartis Investigative Site
-
Yaroslavl, Russische Federatie
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Durban, Zuid-Afrika
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Alle bezoeken in onderzoek CTBM100C2303 en CTBM100C2303E1 voltooid, en bezoek 11 van onderzoek CTBM100C2303E1 vond niet meer dan 5 dagen vóór deelname aan dit onderzoek plaats.
- Bevestigde diagnose van cystic fibrosis-deelnemers met P. aeruginosa-infectie.
- Het geforceerde expiratoire volume in één seconde (FEV1) bij de screening (aan het begin van onderzoek CTBM100C2303) moet tussen 25% en 80% van de normale voorspelde waarden liggen.
Uitsluitingscriteria:
- Elk gebruik van geïnhaleerde antipseudomonale antibiotica tussen de beëindiging van de studie CTMB100C2303E1 en de opname in deze studie.
- Bekende lokale of systemische overgevoeligheid voor aminoglycosiden of geïnhaleerde antibiotica.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Tobramycine Inhalatiepoeder (TIPnew)
Deelnemers kregen vier capsules van 28 mg TIPnew (112 mg), tweemaal daags (tweemaal daags) 's ochtends en 's avonds toegediend in een cyclus van 28 behandelingsdagen gevolgd door 28 dagen zonder behandeling gedurende drie opeenvolgende cycli.
|
Tobramycine droog poeder voor inhalatie in capsules toegediend door de T-326 inhalator.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot de afronding van het onderzoek (tot 169 dagen)
|
Een AE werd gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Vanaf het moment van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot de afronding van het onderzoek (tot 169 dagen)
|
|
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van toestemming tot 4 weken na voltooiing van het onderzoek (tot 199 dagen)
|
Een SAE werd gedefinieerd als een gebeurtenis die fataal of levensbedreigend was, een vereiste of langdurige ziekenhuisopname was, significante of blijvende invaliditeit of arbeidsongeschiktheid veroorzaakte, een aangeboren afwijking of een aangeboren afwijking vormde, of een andere klinisch significante gebeurtenis omvatte die de deelnemer in gevaar kon brengen of vereiste medische of chirurgische ingreep om een van de bovengenoemde uitkomsten te voorkomen.
|
Vanaf het moment van toestemming tot 4 weken na voltooiing van het onderzoek (tot 199 dagen)
|
|
Percentage deelnemers met een afname van ≥20% in geforceerde expiratoire waarde in één seconde (FEV1) Percentage (%) voorspeld van vóór de dosis tot 30 minuten na de dosis
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis van dag 1 en dag 29 van elke cyclus (5, 6, 7)
|
Luchtwegreactiviteit >= 20% relatieve daling van FEV1% voorspeld vanaf pre-dosis tot 30 minuten na dosis.
Relatieve verandering = 100 * (30 minuten na toediening - Pre-dosis)/Pre-dosis beoordeeld door het aantal en percentage deelnemers met een daling van ≥ 20% in FEV1 % voorspeld vanaf pre-dosis tot 30 minuten na de dosis.
|
Pre-dosis en post-dosis van dag 1 en dag 29 van elke cyclus (5, 6, 7)
|
|
Percentage deelnemers met frequentiedaling ten opzichte van baseline in de audiologietests na baseline
Tijdsspanne: Cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
De auditieve scherpte van de deelnemers werd gemeten met behulp van een standaard tweekanaals audiometer bij frequenties van 250 tot 8000 Hertz, en een audiogram (pure-tone air conduction) en tympanogram werden uitgevoerd door een audioloog.
De gerapporteerde categorieën omvatten >= 10dB afname in 3 opeenvolgende frequenties in beide oren, >= 15dB afname in 2 opeenvolgende frequenties in beide oren, en >= 20dB afname in ten minste één frequentie in beide oren
|
Cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Relatieve verandering van baseline van geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) Percentage voorspeld voor elk bezoek na baseline
Tijdsspanne: Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) is de hoeveelheid lucht die met geweld uit de longen kan worden uitgeademd in de eerste seconde van een geforceerde uitademing.
FEV1 % voorspeld was een genormaliseerde waarde van FEV1 berekend met behulp van de Knudsen-vergelijking, gebaseerd op de leeftijd, het geslacht en de lengte van de deelnemer.
Relatieve verandering in FEV1 % voorspeld vanaf baseline tot pre-dosis dag X = ((pre-dosis dag X FEV1 % voorspeld - baseline FEV1 % voorspeld) / baseline FEV1 % voorspeld) x 100.
|
Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
|
Relatieve verandering van basislijn van voorspeld percentage geforceerde vitale capaciteit (FVC) tot elk bezoek na basislijn
Tijdsspanne: Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
Percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC%) is het maximale uitgeademde ademvolume na een maximale ingeademde ademhaling.
Totale verandering in percentage voorspelde FVC = (waargenomen waarde)/(voorspelde waarde) * 100%.
Een hogere waarde duidt op een grotere respons.
|
Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
|
Relatieve verandering van baseline van geforceerde expiratoire stroomsnelheid van meer dan 25 en 75 procent (FEF25-75%) voorspeld voor elk bezoek na baseline
Tijdsspanne: Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
Geforceerde uitademingsstroomsnelheid van meer dan 25 en 75 procent (FEF25-75%) is de geforceerde uitademingsstroom van 25% tot 75% van de geforceerde vitale capaciteit (FVC).
Relatieve verandering in FEF25-75% van baseline tot pre-dosis dag X = (pre-dosis dag X FEF25-75 - baseline FEF25-75) / baseline FEF25-75) • 100.
|
Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
|
Verandering van baseline in Pseudomonas Aeruginosa Sputumdichtheid naar elk bezoek na baseline
Tijdsspanne: Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
Pseudomonas Aeruginosa Dichtheid verwijst naar de totale dichtheid, gedefinieerd als de som van Biotypes (mucoïde, droge en kleine kolonievariant).
Absolute verandering werd bepaald met behulp van de formule; Verandering = Post-basislijnwaarde - basislijnwaarde.
Absolute verandering in Pseudomonas Aeruginosa Sputumdichtheid wordt gemeten in log 10 kolonievormende eenheden per gram (log 10 CFU/g).
|
Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
|
Verandering van baseline in Tobramycine Minimum Inhibitory Concentration (MIC)-waarden voor Pseudomonas Aeruginosa naar elk bezoek na baseline
Tijdsspanne: Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
Minimale remmende concentratie (MIC) wordt gedefinieerd als de laagste concentratie van een antimicrobieel middel die nodig is om de zichtbare groei van een micro-organisme te remmen na incubatie gedurende de nacht.
|
Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29) en follow-up (week 57/dag 57)
|
|
Aantal deelnemers dat tijdens de behandelingsperiode een nieuw antipseudomonaal antibioticum heeft gebruikt
Tijdsspanne: Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29)
|
De mate van gebruik van antipseudomonale antibiotica werd bepaald aan de hand van het verzamelen van gelijktijdig toegediende medicatie tijdens de behandelingsperiode van het onderzoek.
|
Basislijn, cycli 5, 6, 7 (dag 1, 29)
|
|
Percentage deelnemers met ziekenhuisopname als gevolg van respiratoire ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van toestemming tot 4 weken na voltooiing van het onderzoek (tot 199 dagen)
|
Een SAE werd gedefinieerd als een gebeurtenis die fataal of levensbedreigend was, een vereiste of langdurige ziekenhuisopname was, significante of blijvende invaliditeit of arbeidsongeschiktheid veroorzaakte, een aangeboren afwijking of een aangeboren afwijking vormde, of een andere klinisch significante gebeurtenis omvatte die de deelnemer in gevaar kon brengen of vereiste medische of chirurgische ingreep om een van de bovengenoemde uitkomsten te voorkomen.
|
Vanaf het moment van toestemming tot 4 weken na voltooiing van het onderzoek (tot 199 dagen)
|
|
Aantal dagen ziekenhuisopname wegens respiratoire ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van toestemming tot 4 weken na voltooiing van het onderzoek (tot 199 dagen)
|
Het gemiddelde aantal dagen dat patiënten tijdens het onderzoek in het ziekenhuis werden opgenomen vanwege respiratoire gebeurtenissen.
|
Vanaf het moment van toestemming tot 4 weken na voltooiing van het onderzoek (tot 199 dagen)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 februari 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
19 maart 2012
Studie voltooiing (Werkelijk)
19 maart 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 februari 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 februari 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
17 februari 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 juni 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 mei 2021
Laatst geverifieerd
1 mei 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CTBM100C2303E2
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .