Andra Open Label-tillägget till överbryggningsstudie CTBM100C2303
6 maj 2021 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En öppen fas III studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av tobramycin inhalationspulver efter tillverkningsprocessändringar (TIPnew) hos patienter med cystisk fibros (CF) som framgångsrikt slutfört deltagande i studie CTBM100C2303E1
Detta var en öppen, enarmad (okontrollerad) studie på deltagare som lider av cystisk fibros, som har avslutat sitt deltagande i CTBM100C2303 och förlängningsstudie en CTBM100C2303E1 (alla besök), som visade sig vara infekterade med Pseudomonas aeruginosa vid inskrivningen till CTBM100C2303BM.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
49
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Pleven, Bulgarien
- Novartis Investigative Site
-
Plovdiv, Bulgarien
- Novartis Investigative Site
-
Sofia, Bulgarien
- Novartis Investigative Site
-
Varna, Bulgarien
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tallin, Estland
- Novartis Investigative Site
-
Tartu, Estland
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riga, Lettland
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen
- Novartis Investigative Site
-
Vilnius, Litauen
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien
- Novartis Investigative Site
-
Timisoara, Rumänien
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kazan, Ryska Federationen
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Ryska Federationen
- Novartis Investigative Site
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen
- Novartis Investigative Site
-
Samara, Ryska Federationen
- Novartis Investigative Site
-
Yaroslavl, Ryska Federationen
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Durban, Sydafrika
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 21 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Genomförde alla besök i studien CTBM100C2303 och CTBM100C2303E1, och besök 11 av studien CTBM100C2303E1 ägde rum inte mer än 5 dagar före registreringen i denna studie.
- Bekräftad diagnos av deltagare med cystisk fibros med P. aeruginosa-infektion.
- Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) vid screening (vid start av studien CTBM100C2303) måste vara mellan 25 % och 80 % av normala förväntade värden.
Exklusions kriterier:
- All användning av inhalerade anti-pseudomonala antibiotika mellan avslutandet av studien CTMB100C2303E1 och inskrivningen i denna studie.
- Känd lokal eller systemisk överkänslighet mot aminoglykosider eller inhalerade antibiotika.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Tobramycin inhalationspulver (TIPSnytt)
Deltagarna fick fyra kapslar på 28 mg TIPnew (112 mg), inhalerade två gånger om dagen (b.i.d.) på morgonen och på kvällen som gavs i en cykel på 28 dagar på behandling följt av 28 dagars ledig behandling i tre på varandra följande cykler.
|
Tobramycin torrt pulver för inhalation i kapslar som administreras av T-326 inhalatorn.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Från tidpunkten för första administrering av studieläkemedlet tills studien avslutades (upp till 169 dagar)
|
En AE definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken, symtom eller sjukdomar som är tidsmässigt associerade med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det är relaterat till studieläkemedlet eller inte.
|
Från tidpunkten för första administrering av studieläkemedlet tills studien avslutades (upp till 169 dagar)
|
|
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från tidpunkten för samtycke till 4 veckor efter avslutad studie (upp till 199 dagar)
|
En SAE definierades som en händelse som var dödlig eller livshotande, krävde eller långvarig sjukhusvistelse, var påtagligt eller permanent invalidiserande eller invalidiserande, utgjorde en medfödd anomali eller en fosterskada, eller som omfattade någon annan kliniskt signifikant händelse som kunde äventyra deltagaren eller kräva medicinska eller kirurgiska ingrepp för att förhindra ett av de ovannämnda resultaten.
|
Från tidpunkten för samtycke till 4 veckor efter avslutad studie (upp till 199 dagar)
|
|
Andel deltagare med en minskning av ≥20 % i forcerat utandningsvärde på en sekund (FEV1) Procent (%) förutspått från före dos till 30 minuter efter dos
Tidsram: För- och efterdos på dag 1 och dag 29 i varje cykel (5, 6, 7)
|
Luftvägsreaktivitet >= 20 % relativ minskning av FEV1 % förutspått från före dosering till 30 minuter efter dosering.
Relativ förändring = 100 * (30 minuter efter dos - före dos)/fördos bedömd av antalet och procentandelen deltagare med en minskning på ≥ 20 % i FEV1 % förutspått från före dos till 30 minuter efter dos.
|
För- och efterdos på dag 1 och dag 29 i varje cykel (5, 6, 7)
|
|
Procentandel av deltagare med frekvensminskning från baslinjen i audiologitesterna efter baslinjen
Tidsram: Cykel 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
Hörselskärpan hos deltagarna mättes med hjälp av en standard audiometer med dubbla kanaler vid frekvenser från 250 till 8000 Hertz, och ett audiogram (ren-ton luftledning) och tympanogram utfördes av en audionom.
De rapporterade kategorierna inkluderar >= 10dB minskning i 3 på varandra följande frekvenser i endera örat, >= 15dB minskning i 2 på varandra följande frekvenser i endera örat, och >= 20dB minskning i minst en frekvens i något öra
|
Cykel 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Relativ förändring från baslinjen av forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) procent förutspådd för varje besök efter baslinje
Tidsram: Baslinje, cykler 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) är den mängd luft som med tvång kan andas ut från lungorna under den första sekunden av en forcerad utandning.
FEV1 % förutspått var ett normaliserat värde på FEV1 beräknat med Knudsen-ekvationen, baserat på deltagarens ålder, kön och längd.
Relativ förändring i FEV1 % förutspått från baslinje till före dos dag X = ((förutsagd dag före dos X FEV1 % förutspått - baseline FEV1 % förutspått) / baseline FEV1 % förutsagt) x 100.
|
Baslinje, cykler 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
|
Relativ förändring från Baseline of Forced Vital Capacity (FVC) procent förutspådd till varje post-baseline-besök
Tidsram: Baslinje, cykler 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
Procent Predicted Forced Vital Capacity (FVC%) är den maximala utandningsvolymen efter ett maximalt inandat andetag.
Total förändring i procent förutspådd FVC = (observerat värde)/(förutsagt värde) * 100 %.
Ett högre värde indikerar ett större svar.
|
Baslinje, cykler 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
|
Relativ förändring från baslinjen för forcerat utandningsflöde över 25 och 75 procent (FEF25-75 %) förutspått till varje post-baseline-besök
Tidsram: Baslinje, cykler 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
Forcerad utandningsflöde över 25 och 75 procent (FEF25-75 %) är det forcerade utandningsflödet från 25 % till 75 % av Forced Vital Capacity (FVC).
Relativ förändring i FEF25-75 % från baslinje till före dos dag X = (fördos dag X FEF25-75 - baslinje FEF25-75) / baslinje FEF25-75) • 100.
|
Baslinje, cykler 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
|
Ändring från baslinje i Pseudomonas Aeruginosa sputumdensitet till varje besök efter baslinje
Tidsram: Baslinje, cykler 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
Pseudomonas Aeruginosa Densitet hänvisar till total densitet, definierad som summan av biotyper (mucoid, torr och liten kolonivariant).
Absolut förändring bestämdes med användning av formeln; Change = Post-baseline value-baseline value.
Absolut förändring i Pseudomonas Aeruginosa Sputumdensitet mäts i log 10 kolonibildande enheter per gram (Log 10 CFU/g).
|
Baslinje, cykler 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
|
Ändring från baslinjen i tobramycins minimala hämmande koncentrationsvärden (MIC) för Pseudomonas Aeruginosa till varje besök efter baslinjen
Tidsram: Baslinje, cykler 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
Minsta hämmande koncentration (MIC) definieras som den lägsta koncentrationen av ett antimikrobiellt medel som krävs för att hämma den synliga tillväxten av en mikroorganism efter inkubation över natten.
|
Baslinje, cykler 5, 6, 7 (dag 1, 29) och uppföljning (vecka 57/dag 57)
|
|
Antal deltagare som använde nytt antipseudomonalt antibiotikum under behandlingsperioden
Tidsram: Baslinje, cykel 5, 6, 7 (dagar 1, 29)
|
Graden av anti-pseudomonal antibiotikaanvändning bestämdes från insamling av samtidig medicinering under studiens behandlingsperiod.
|
Baslinje, cykel 5, 6, 7 (dagar 1, 29)
|
|
Andel deltagare med sjukhusvård på grund av allvarliga andningsbiverkningar (SAE)
Tidsram: Från tidpunkten för samtycke till 4 veckor efter avslutad studie (upp till 199 dagar)
|
En SAE definierades som en händelse som var dödlig eller livshotande, krävde eller långvarig sjukhusvistelse, var påtagligt eller permanent invalidiserande eller invalidiserande, utgjorde en medfödd anomali eller en fosterskada, eller som omfattade någon annan kliniskt signifikant händelse som kunde äventyra deltagaren eller kräva medicinska eller kirurgiska ingrepp för att förhindra ett av de ovannämnda resultaten.
|
Från tidpunkten för samtycke till 4 veckor efter avslutad studie (upp till 199 dagar)
|
|
Antal dagar av sjukhusvistelse på grund av allvarliga respiratoriska biverkningar (SAE)
Tidsram: Från tidpunkten för samtycke till 4 veckor efter avslutad studie (upp till 199 dagar)
|
Det genomsnittliga antalet dagar patienter var inlagda på sjukhus på grund av andningshändelser under studien.
|
Från tidpunkten för samtycke till 4 veckor efter avslutad studie (upp till 199 dagar)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 februari 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
19 mars 2012
Avslutad studie (Faktisk)
19 mars 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 februari 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 februari 2010
Första postat (Uppskatta)
17 februari 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 juni 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 maj 2021
Senast verifierad
1 maj 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CTBM100C2303E2
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .