Kortikosteroider med placebo versus kortikosteroider med propranolol Behandling av infantile hemangiomer (IH)
4. september 2018 oppdatert av: Jonathan Perkins, Seattle Children's Hospital
En fase II, randomisert, dobbeltblind sammenligning av kortikosteroider og kortikosteroider med propranololbehandling av infantile hemangiomer (IH)
Dette er en prospektiv randomisert, dobbeltblind studie for å sammenligne den kliniske effekten av infantil hemangiombehandling ved bruk av propranolol med kortikosteroider sammenlignet med terapi med kortikosteroider og placebo.
Vi antar at en to-måneders behandlingsperiode med propranolol pluss kortikosteroider er mer effektiv for å redusere størrelsen og vaskulariteten til hemangiom hos spedbarn sammenlignet med kortikosteroider brukt uten propranolol i samme tidsperiode.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Infantile hemangiomer (IH) er de vanligste hode- og nakkesvulstene hos barn. Tilstedeværelsen av disse svulstene kan føre til komplikasjoner av syn og luftveier, blødninger og vansiring. Medisinsk behandling av disse lesjonene har tradisjonelt vært fokusert på å stoppe vekst av nye blodårer med kortikosteroider. Nyere rapporter og vår egen erfaring har vist at betydelig reduksjon i IH-størrelse og vaskularitet også kan oppstå ved bruk av propranolol. Vår første erfaring med propranolol har vist betydelig effekt med færre bivirkninger enn kortikosteroider. Til tross for denne erfaringen, forblir standarden for omsorg for initial IH medisinsk behandling kortikosteroider.
Denne studien er en direkte sammenligning av tradisjonell IH-terapi med kortikosteroider med nyere terapi med propranolol og kortikosteroider.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
9
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 9 måneder (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 0 til < 9 måneder
- Pasienter med klinisk, radiografisk eller histologisk diagnose av infantil hemangiom (IH) som trenger medisinsk behandling
- IH-pasienter hvis foreldre ønsker medisinsk behandling for IH
- Stabil hjertefunksjon
Ekskluderingskriterier:
- IH-pasienter over 9 måneder.
- Overfølsomhet overfor propranolol
- Ubehandlet hjertesvikt: Hvis pasienten har hjertesvikt assosiert med hemangiomet, vil propranolol bli initiert etter antikongestiv terapi og under observasjon som innlagt pasient.
- Atrioventrikulær (AV) blokk
- Hvilehjerte < 2 SD av normalt*(nedenfor)
- Hvileblodtrykk < 2 SD av normalt**(nedenfor)
- Wolff-Parkinson-White syndrom (WPW)
- Historie med uforklarlig synkope
- Bronkitt astma
- Anamnese med nedsatt nyre- eller leverfunksjon
- Sukkersyke
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Gruppe A: Kortikosteroid med placebo
Gruppe A vil motta oral, flytende Prednisolon, som er standard kortikosteroid som vi bruker her på Seattle Children's, og oral flytende placebo.
Dosen av prednisolon som gruppe A vil få vil være 1-2mg/kg/dag i 7 dager og deretter vil dosen reduseres sakte og deretter stoppes etter 3 uker.
Dette er en standarddose for IH-behandling.
Gastrisk profylakse (Zantac) vil bli gitt for å forhindre eventuelle mageproblemer forbundet med prednisolon.
Denne behandlingen vil bli gitt i to måneder, slik vår standard praksis er.
|
Oral flytende prednisolon.
Dose: 1-2mg/kg/dag i 7 dager, deretter vil dosen reduseres sakte og deretter stoppes etter 3 uker.
Andre navn:
Flytende placebo vil bli gitt i løpet av den to måneder lange behandlingsforsøket.
Andre navn:
|
|
Annen: Gruppe B: Kortikosteroid med propranolol
Gruppe B vil motta oral flytende prednisolon og oral propranolol.
Som i gruppe A vil dosen av prednisolon være 1-2mg/kg/dag i 7 dager og deretter vil dosen reduseres sakte og deretter stoppes etter 3 uker.
Oral flytende propranolol vil doseres med 2 mg/kg/dag etter oppstart i kardiologisk klinikk.
Gastrisk profylakse (Zantac) vil bli gitt for å forhindre eventuelle mageproblemer forbundet med prednisolon.
|
Oral flytende prednisolon.
Dose: 1-2mg/kg/dag i 7 dager, deretter vil dosen reduseres sakte og deretter stoppes etter 3 uker.
Andre navn:
Oral flytende propranolol vil bli dosert Oral flytende propranolol vil bli dosert med 2 mg/kg/dag.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenlign endringer i IH-størrelse og vaskularitet for de to behandlingsgruppene
Tidsramme: 1, 2 og 6 måneder etter behandlingsstart
|
Dette resultatet kan ikke evalueres.
Forsøk begrenset av mangel på pasientfamilie for å ha randomisering, noe som begrenset antall deltakere og gjorde prosjektet ulevedyktig.
|
1, 2 og 6 måneder etter behandlingsstart
|
|
Lesjonsregresjon
Tidsramme: 12 måneder
|
mål på endring i lesjonsareal eller volum
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bestem terapeutisk respons av IH på propranolol blant pasienter som bytter til kortikosteroider pluss propranololterapi etter å ha unnlatt å svare på kortikosteroider alene.
Tidsramme: 1, 2 og 6 måneder etter behandlingsstart
|
Dette resultatet kan ikke evalueres.
Forsøk begrenset av mangel på pasientfamilie for å ha randomisering, noe som begrenset antall deltakere og gjorde prosjektet ulevedyktig.
|
1, 2 og 6 måneder etter behandlingsstart
|
|
Vurder sikkerheten til propranolol med kortikosteroider og kortikosteroider alene i behandling av IH.
Tidsramme: 1, 2 og 6 måneder etter behandlingsstart
|
Dette resultatet kan ikke evalueres.
Forsøk begrenset av mangel på pasientfamilie for å ha randomisering, noe som begrenset antall deltakere og gjorde prosjektet ulevedyktig.
|
1, 2 og 6 måneder etter behandlingsstart
|
|
Demonstrere hvordan dupleksskanning for å vurdere blodkartetthet og kvalitative fargevurderinger av kutane lesjoner fra fotografier kan brukes til å måle og kvantifisere endringer i IH-størrelse og vaskularitet på en klinisk relevant måte.
Tidsramme: 1, 2 og 6 måneder etter behandlingsstart
|
Dette resultatet kan ikke evalueres.
Forsøk begrenset av mangel på pasientfamilie for å ha randomisering, noe som begrenset antall deltakere og gjorde prosjektet ulevedyktig.
|
1, 2 og 6 måneder etter behandlingsstart
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jonathan A Perkins, DO, Seattle Children's Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Cushing SL, Boucek RJ, Manning SC, Sidbury R, Perkins JA. Initial experience with a multidisciplinary strategy for initiation of propranolol therapy for infantile hemangiomas. Otolaryngol Head Neck Surg. 2011 Jan;144(1):78-84. doi: 10.1177/0194599810390445.
- Truong MT, Perkins JA, Messner AH, Chang KW. Propranolol for the treatment of airway hemangiomas: a case series and treatment algorithm. Int J Pediatr Otorhinolaryngol. 2010 Sep;74(9):1043-8. doi: 10.1016/j.ijporl.2010.06.001. Epub 2010 Jul 31.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. februar 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. februar 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. februar 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. februar 2010
Først lagt ut (Anslag)
24. februar 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. oktober 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. september 2018
Sist bekreftet
1. september 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsykdommer
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Medfødte abnormiteter
- Hudavvik
- Neoplasmer, vaskulært vev
- Hemangioma, kapillær
- Port-vin beis
- Hemangioma
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Adrenerge beta-antagonister
- Adrenerge antagonister
- Adrenerge midler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-arytmimidler
- Antihypertensive midler
- Vasodilaterende midler
- Anti-inflammatoriske midler
- Antineoplastiske midler
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Propranolol
- Prednisolon
Andre studie-ID-numre
- 12901
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .