Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere rosuvastatin hos barn og ungdom med familiær hyperkolesterolemi

19. mars 2015 oppdatert av: AstraZeneca

En effekt- og 2-årig sikkerhetsstudie av åpent rosuvastatin hos barn og ungdom (i alderen fra 6 til under 18 år) med familiær hyperkolesterolemi

Denne studien utføres for å se om studiemedisinen, rosuvastatin, er effektiv i behandling av familiær hyperkolesterolemi hos barn og ungdom, og for å bestemme langsiktig (over 2 år) sikkerhet, tolerabilitet og effekt av studiemedisinen hos disse pasientene.

Denne studien vil også måle nivåer av stoffet i blodet og se hvor godt det tolereres. Dette er kjent som farmakokinetisk (PK) analyse.

Ved baseline vil bare et lite antall pasienter delta i en enkeltdose PK-fase over 24 timer.

For å se om denne medisinen virker, vil en kontrollgruppe av friske søsken hjelpe forskerne med å sammenligne visse resultater.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

315

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada
        • Research Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Research Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Research Site
  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
        • Research Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Research Site
      • Groningen, Nederland
        • Research Site
      • Hoorn, Nederland
        • Research Site
      • Leiderdorp, Nederland
        • Research Site
      • Rotterdam, Nederland
        • Research Site
      • Waalwijk, Nederland
        • Research Site
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • barn og ungdom (i alderen 6 til under 18 år) med familiær hyperkolesterolemi
  • Pasienter mellom 6 og under 10 år må ikke ta statinmedisin

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med muskel- eller følsomhetsreaksjoner på statinmedisiner
  • Aktuell aktiv leversykdom eller dysfunksjon (bortsett fra en bekreftet diagnose av Gilberts sykdom)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
Legemiddel: rosuvastatin kalsium
5 mg, oral, en gang daglig, 24 måneder
Andre navn:
  • Crestor
Legemiddel: rosuvastatin kalsium
10 mg, oral, en gang daglig, 24 måneder
Andre navn:
  • Crestor
Legemiddel: rosuvastatin kalsium
20 mg, oral, en gang daglig, 24 måneder
Andre navn:
  • Crestor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i LDL-C
Tidsramme: Ved måned 3, måned 12 og måned 24
Negative verdier representerer en nedgang og positive verdier representerer en økning. Totalt ble 198 pasienter behandlet. Én pasient fikk 1 dose studiemedisin, men ble ikke inkludert i effekt- og sikkerhetsanalysene på grunn av manglende oppfølgingsdata.
Ved måned 3, måned 12 og måned 24
Seksuell modning av Tanner Staging ved baseline
Tidsramme: Ved baseline
Tanner-stadier (I-V) ble brukt for å karakterisere fysisk utvikling hos barn og ungdom. Stadiene var basert på ytre primære og sekundære kjønnskarakteristikker, som størrelsen på brystene, kjønnsorganer og utvikling av kjønnshår. Tanner-stadiet anses å gå opp når organene vokser seg større.
Ved baseline
Enkeltdose PK - Cmax
Tidsramme: Serieblodprøver over 24 timer.
Serielle plasmaprøver ble tatt ved baseline (uke 0) ved: 0,5 timer før dose og ved 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 timer og på dag 1 ved 24 timer etter den enkle 10 mg dosering
Serieblodprøver over 24 timer.
Prosentvis endring fra grunnlinje i høyde
Tidsramme: I måned 12 og måned 24
Én pasient fikk 1 dose studiemedisin, men ble ikke inkludert i effekt- og sikkerhetsanalysene på grunn av manglende oppfølgingsdata.
I måned 12 og måned 24
Seksuell modning av Tanner Staging ved måned 12
Tidsramme: Ved baseline
Tanner-stadier (I-V) ble brukt for å karakterisere fysisk utvikling hos barn og ungdom. Stadiene var basert på ytre primære og sekundære kjønnskarakteristikker, som størrelsen på brystene, kjønnsorganer og utvikling av kjønnshår. Tanner-stadiet anses å gå opp når organene vokser seg større.
Ved baseline
Seksuell modning av Tanner Staging ved måned 24
Tidsramme: Ved baseline
Tanner-stadier (I-V) ble brukt for å karakterisere fysisk utvikling hos barn og ungdom. Stadiene var basert på ytre primære og sekundære kjønnskarakteristikker, som størrelsen på brystene, kjønnsorganer og utvikling av kjønnshår. Tanner-stadiet anses å gå opp når organene vokser seg større.
Ved baseline
Enkeltdose PK - Tmax
Tidsramme: Serieblodprøver over 24 timer
Serielle plasmaprøver ble tatt ved baseline (uke 0) ved: 0,5 timer før dose og ved 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 timer og på dag 1 ved 24 timer etter den enkle 10 mg dosering
Serieblodprøver over 24 timer
Enkeltdose PK - AUC(0-24)
Tidsramme: Serieblodprøver over 24 timer
Serielle plasmaprøver ble tatt ved baseline (uke 0) ved: 0,5 timer før dose og ved 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 timer og på dag 1 ved 24 timer etter den enkle 10 mg dosering
Serieblodprøver over 24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i HDL-C, TC, TG, Non-HDL-C, LDL-C/HDL-C, TC/HDL-C, Non HDL C/HDL-C, ApoB, ApoA-1 og ApoB/ ApoA-1
Tidsramme: Ved måned 3, måned 12 og måned 24
Én pasient fikk 1 dose studiemedisin, men ble ikke inkludert i effekt- og sikkerhetsanalysene på grunn av manglende oppfølgingsdata.
Ved måned 3, måned 12 og måned 24
Endring fra baseline i maks og gjennomsnittlig carotisintima og medieveggtykkelse (cIMT)
Tidsramme: I måned 12 og måned 24
Én pasient fikk 1 dose studiemedisin, men ble ikke inkludert i effekt- og sikkerhetsanalysene på grunn av manglende oppfølgingsdata.
I måned 12 og måned 24
Uønskede hendelser
Tidsramme: 2-års studietid
Antall deltakere med ulike kategorier av AE. Én pasient fikk 1 dose studiemedisin, men ble ikke inkludert i effekt- og sikkerhetsanalysene på grunn av manglende oppfølgingsdata.
2-års studietid
Total varighet av eksponering
Tidsramme: 2-års studietid
Total eksponeringsvarighet ble beregnet som [dato siste dose av rosuva - dato for første dose av rosuva + 1 dag]. Én pasient fikk 1 dose studiemedisin, men ble ikke inkludert i effekt- og sikkerhetsanalysene på grunn av manglende oppfølgingsdata.
2-års studietid
Overall Treatment Adherence
Tidsramme: 2-års studietid
Samlet overholdelsesrate ble beregnet som det vektede gjennomsnittet av overholdelsesrater for alle påfølgende besøk etter baseline, der overholdelsesraten mellom 2 påfølgende besøk var en prosentandel av antall tatt rosuvastatin delt på eksponeringsvarigheten. Én pasient fikk 1 dose studiemedisin, men ble ikke inkludert i effekt- og sikkerhetsanalysene på grunn av manglende oppfølgingsdata.
2-års studietid

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AstraZeneca

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John J.P. Kastelein, MD, PhD, Chairman, Dept. of Vascular Medicine, Academic Medical Center, Meibergdreef 9

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2010

Først lagt ut (Anslag)

2. mars 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. april 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2015

Sist bekreftet

1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D3561C00002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere