Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera Rosuvastatin hos barn och ungdomar med familjär hyperkolesterolemi

19 mars 2015 uppdaterad av: AstraZeneca

En effekt- och 2-årig säkerhetsstudie av öppen rosuvastatin hos barn och ungdomar (från 6 till mindre än 18 år) med familjär hyperkolesterolemi

Denna studie genomförs för att se om studieläkemedlet, rosuvastatin, är effektivt vid behandling av familjär hyperkolesterolemi hos barn och ungdomar, och för att fastställa den långsiktiga (över 2 år) säkerheten, tolerabiliteten och effekten av studieläkemedlet hos dessa patienter.

Denna studie kommer också att mäta nivåer av läkemedel i blodet och se hur väl det tolereras. Detta är känt som farmakokinetisk (PK) analys.

Vid baslinjen kommer endast ett litet antal patienter att delta i en enkeldos PK-fas under 24 timmar.

För att se om denna medicin fungerar kommer en kontrollgrupp av friska syskon hjälpa forskarna att jämföra vissa resultat.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

315

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada
        • Research Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Research Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • Research Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Research Site
      • Groningen, Nederländerna
        • Research Site
      • Hoorn, Nederländerna
        • Research Site
      • Leiderdorp, Nederländerna
        • Research Site
      • Rotterdam, Nederländerna
        • Research Site
      • Waalwijk, Nederländerna
        • Research Site
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • barn och ungdomar (i åldern 6 till under 18 år) med familjär hyperkolesterolemi
  • Patienter mellan 6 och yngre än 10 år får inte ta ett statinläkemedel

Exklusions kriterier:

  • Historik med muskel- eller känslighetsreaktioner på statinläkemedel
  • Aktuell aktiv leversjukdom eller dysfunktion (förutom en bekräftad diagnos av Gilberts sjukdom)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 1
Läkemedel: rosuvastatin kalcium
5 mg, oralt, en gång dagligen, 24 månader
Andra namn:
  • Crestor
Läkemedel: rosuvastatin kalcium
10 mg, oralt, en gång dagligen, 24 månader
Andra namn:
  • Crestor
Läkemedel: rosuvastatin kalcium
20 mg, oralt, en gång dagligen, 24 månader
Andra namn:
  • Crestor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i LDL-C
Tidsram: Vid månad 3, månad 12 och månad 24
Negativa värden representerar en minskning och positiva värden representerar en ökning. Totalt behandlades 198 patienter. En patient fick 1 dos av studieläkemedlet men inkluderades inte i effekt- och säkerhetsanalyserna på grund av brist på uppföljningsdata.
Vid månad 3, månad 12 och månad 24
Sexuell mognad av Tanner Staging vid Baseline
Tidsram: Vid baslinjen
Tanner stages (I-V) användes för att karakterisera fysisk utveckling hos barn och ungdomar. Stadierna baserades på yttre primära och sekundära könsegenskaper, såsom storleken på brösten, könsorganen och utvecklingen av könshår. Tannerstadiet anses gå upp när organen växer sig större.
Vid baslinjen
Enkeldos PK - Cmax
Tidsram: Seriella blodprover under 24 timmar.
Seriella plasmaprover togs vid baslinjen (vecka 0) vid: 0,5 timmar före dos och vid 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 timmar och på dag 1 vid 24 timmar efter den enstaka 10 mg dosering
Seriella blodprover under 24 timmar.
Procentuell förändring från baslinjen i höjd
Tidsram: Vid månad 12 och månad 24
En patient fick 1 dos av studieläkemedlet men inkluderades inte i effekt- och säkerhetsanalyserna på grund av brist på uppföljningsdata.
Vid månad 12 och månad 24
Sexuell mognad av Tanner Staging vid månad 12
Tidsram: Vid baslinjen
Tanner stages (I-V) användes för att karakterisera fysisk utveckling hos barn och ungdomar. Stadierna baserades på yttre primära och sekundära könsegenskaper, såsom storleken på brösten, könsorganen och utvecklingen av könshår. Tannerstadiet anses gå upp när organen växer sig större.
Vid baslinjen
Sexuell mognad av Tanner Staging vid månad 24
Tidsram: Vid baslinjen
Tanner stages (I-V) användes för att karakterisera fysisk utveckling hos barn och ungdomar. Stadierna baserades på yttre primära och sekundära könsegenskaper, såsom storleken på brösten, könsorganen och utvecklingen av könshår. Tannerstadiet anses gå upp när organen växer sig större.
Vid baslinjen
Enkeldos PK - Tmax
Tidsram: Seriella blodprover under 24 timmar
Seriella plasmaprover togs vid baslinjen (vecka 0) vid: 0,5 timmar före dos och vid 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 timmar och på dag 1 vid 24 timmar efter den enstaka 10 mg dosering
Seriella blodprover under 24 timmar
Enkeldos PK - AUC(0-24)
Tidsram: Seriella blodprover under 24 timmar
Seriella plasmaprover togs vid baslinjen (vecka 0) vid: 0,5 timmar före dos och vid 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 timmar och på dag 1 vid 24 timmar efter den enstaka 10 mg dosering
Seriella blodprover under 24 timmar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i HDL-C, TC, TG, Icke-HDL-C, LDL-C/HDL-C, TC/HDL-C, Icke HDL C/HDL-C, ApoB, ApoA-1 och ApoB/ ApoA-1
Tidsram: Vid månad 3, månad 12 och månad 24
En patient fick 1 dos av studieläkemedlet men inkluderades inte i effekt- och säkerhetsanalyserna på grund av brist på uppföljningsdata.
Vid månad 3, månad 12 och månad 24
Ändring från baslinjen i max och genomsnittlig carotisintima och mediaväggtjocklek (cIMT)
Tidsram: Vid månad 12 och månad 24
En patient fick 1 dos av studieläkemedlet men inkluderades inte i effekt- och säkerhetsanalyserna på grund av brist på uppföljningsdata.
Vid månad 12 och månad 24
Biverkningar
Tidsram: 2-årig studietid
Antal deltagare med olika kategorier av AE. En patient fick 1 dos av studieläkemedlet men inkluderades inte i effekt- och säkerhetsanalyserna på grund av brist på uppföljningsdata.
2-årig studietid
Total exponeringstid
Tidsram: 2-årig studietid
Total exponeringstid beräknades som [senaste dosdatum för rosuva - första dosdatum för rosuva + 1 dag]. En patient fick 1 dos av studieläkemedlet men inkluderades inte i effekt- och säkerhetsanalyserna på grund av brist på uppföljningsdata.
2-årig studietid
Övergripande behandlingsadherens
Tidsram: 2-årig studietid
Den totala följsamhetsfrekvensen beräknades som det viktade medelvärdet av följsamhetsfrekvensen för alla på varandra följande besök efter baslinjen, där följsamhetsfrekvensen mellan 2 på varandra följande besök var en procentandel av antalet rosuvastatin som tagits dividerat med exponeringens varaktighet. En patient fick 1 dos av studieläkemedlet men inkluderades inte i effekt- och säkerhetsanalyserna på grund av brist på uppföljningsdata.
2-årig studietid

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AstraZeneca

Utredare

  • Huvudutredare: John J.P. Kastelein, MD, PhD, Chairman, Dept. of Vascular Medicine, Academic Medical Center, Meibergdreef 9

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 februari 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2010

Första postat (Uppskatta)

2 mars 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

7 april 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 mars 2015

Senast verifierad

1 mars 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D3561C00002

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera