Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om rosuvastatine te evalueren bij kinderen en adolescenten met familiaire hypercholesterolemie

19 maart 2015 bijgewerkt door: AstraZeneca

Een werkzaamheids- en 2 jaar durend veiligheidsonderzoek van open-label rosuvastatine bij kinderen en adolescenten (in de leeftijd van 6 tot jonger dan 18 jaar) met familiaire hypercholesterolemie

Deze studie wordt uitgevoerd om te zien of de studiemedicatie, rosuvastatine, effectief is bij de behandeling van familiaire hypercholesterolemie bij kinderen en adolescenten, en om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van de studiemedicatie bij deze patiënten op de lange termijn (meer dan 2 jaar) te bepalen.

Deze studie zal ook de hoeveelheid geneesmiddel in het bloed meten en kijken hoe goed het wordt verdragen. Dit staat bekend als farmacokinetische (PK) analyse.

Bij baseline zal slechts een klein aantal patiënten deelnemen aan een PK-fase met een enkele dosis gedurende 24 uur.

Om te kijken of dit medicijn werkt, zal een controlegroep van gezonde broers en zussen de onderzoekers helpen om bepaalde resultaten te vergelijken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

315

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada
        • Research Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Research Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Research Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Research Site
      • Groningen, Nederland
        • Research Site
      • Hoorn, Nederland
        • Research Site
      • Leiderdorp, Nederland
        • Research Site
      • Rotterdam, Nederland
        • Research Site
      • Waalwijk, Nederland
        • Research Site
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • kinderen en adolescenten (van 6 tot jonger dan 18 jaar) met familiaire hypercholesterolemie
  • Patiënten tussen 6 en jonger dan 10 jaar mogen geen statines gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van spier- of gevoeligheidsreacties op statinegeneesmiddelen
  • Huidige actieve leverziekte of disfunctie (behalve een bevestigde diagnose van de ziekte van Gilbert)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1
Geneesmiddel: rosuvastatine calcium
5 mg, oraal, eenmaal daags, 24 maanden
Andere namen:
  • Crestor
Geneesmiddel: rosuvastatine calcium
10 mg, oraal, eenmaal daags, 24 maanden
Andere namen:
  • Crestor
Geneesmiddel: rosuvastatine calcium
20 mg, oraal, eenmaal daags, 24 maanden
Andere namen:
  • Crestor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in LDL-C
Tijdsspanne: Op maand 3, maand 12 en maand 24
Negatieve waarden vertegenwoordigen een afname en positieve waarden vertegenwoordigen een toename. In totaal werden 198 patiënten behandeld. Eén patiënt kreeg 1 dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, maar werd niet opgenomen in de werkzaamheids- en veiligheidsanalyses vanwege een gebrek aan follow-upgegevens.
Op maand 3, maand 12 en maand 24
Seksuele rijping door Tanner Staging bij baseline
Tijdsspanne: Bij basislijn
Tanner-stadia (I-V) werden gebruikt om de fysieke ontwikkeling van kinderen en adolescenten te karakteriseren. De stadia waren gebaseerd op externe primaire en secundaire geslachtskenmerken, zoals de grootte van de borsten, genitaliën en ontwikkeling van schaamhaar. Tanner-stadium wordt beschouwd als omhoog gaan wanneer de organen groter worden.
Bij basislijn
Enkele dosis PK - Cmax
Tijdsspanne: Seriële bloedmonsters gedurende 24 uur.
Seriële plasmamonsters werden genomen bij aanvang (week 0) op: 0,5 uur vóór de dosis en op 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 uur en op dag 1 op 24 uur na de enkelvoudige dosis van 10 mg doseren
Seriële bloedmonsters gedurende 24 uur.
Procentuele verandering van basislijn in hoogte
Tijdsspanne: Op maand 12 en maand 24
Eén patiënt kreeg 1 dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, maar werd niet opgenomen in de werkzaamheids- en veiligheidsanalyses vanwege een gebrek aan follow-upgegevens.
Op maand 12 en maand 24
Seksuele rijping door Tanner Staging op maand 12
Tijdsspanne: Bij basislijn
Tanner-stadia (I-V) werden gebruikt om de fysieke ontwikkeling van kinderen en adolescenten te karakteriseren. De stadia waren gebaseerd op externe primaire en secundaire geslachtskenmerken, zoals de grootte van de borsten, genitaliën en ontwikkeling van schaamhaar. Tanner-stadium wordt beschouwd als omhoog gaan wanneer de organen groter worden.
Bij basislijn
Seksuele rijping door Tanner Staging in maand 24
Tijdsspanne: Bij basislijn
Tanner-stadia (I-V) werden gebruikt om de fysieke ontwikkeling van kinderen en adolescenten te karakteriseren. De stadia waren gebaseerd op externe primaire en secundaire geslachtskenmerken, zoals de grootte van de borsten, genitaliën en ontwikkeling van schaamhaar. Tanner-stadium wordt beschouwd als omhoog gaan wanneer de organen groter worden.
Bij basislijn
Enkele dosis PK - Tmax
Tijdsspanne: Seriële bloedmonsters gedurende 24 uur
Seriële plasmamonsters werden genomen bij aanvang (week 0) op: 0,5 uur vóór de dosis en op 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 uur en op dag 1 op 24 uur na de enkelvoudige dosis van 10 mg doseren
Seriële bloedmonsters gedurende 24 uur
Enkele dosis PK - AUC(0-24)
Tijdsspanne: Seriële bloedmonsters gedurende 24 uur
Seriële plasmamonsters werden genomen bij aanvang (week 0) op: 0,5 uur vóór de dosis en op 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 uur en op dag 1 op 24 uur na de enkelvoudige dosis van 10 mg doseren
Seriële bloedmonsters gedurende 24 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in HDL-C, TC, TG, niet-HDL-C, LDL-C/HDL-C, TC/HDL-C, niet-HDL C/HDL-C, ApoB, ApoA-1 en ApoB/ ApoA-1
Tijdsspanne: Op maand 3, maand 12 en maand 24
Eén patiënt kreeg 1 dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, maar werd niet opgenomen in de werkzaamheids- en veiligheidsanalyses vanwege een gebrek aan follow-upgegevens.
Op maand 3, maand 12 en maand 24
Verandering ten opzichte van baseline in maximale en gemiddelde carotisintima en mediawanddikte (cIMT)
Tijdsspanne: Op maand 12 en maand 24
Eén patiënt kreeg 1 dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, maar werd niet opgenomen in de werkzaamheids- en veiligheidsanalyses vanwege een gebrek aan follow-upgegevens.
Op maand 12 en maand 24
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Studieperiode van 2 jaar
Aantal deelnemers met verschillende categorieën AE's. Eén patiënt kreeg 1 dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, maar werd niet opgenomen in de werkzaamheids- en veiligheidsanalyses vanwege een gebrek aan follow-upgegevens.
Studieperiode van 2 jaar
Totale duur van blootstelling
Tijdsspanne: Studieperiode van 2 jaar
De totale blootstellingsduur werd berekend als [datum laatste dosis rosuva - datum eerste dosis rosuva + 1 dag]. Eén patiënt kreeg 1 dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, maar werd niet opgenomen in de werkzaamheids- en veiligheidsanalyses vanwege een gebrek aan follow-upgegevens.
Studieperiode van 2 jaar
Algehele therapietrouw
Tijdsspanne: Studieperiode van 2 jaar
Het algehele therapietrouwpercentage werd berekend als het gewogen gemiddelde van de therapietrouwpercentages van alle opeenvolgende bezoeken na baseline, waarbij het therapietrouwpercentage tussen 2 opeenvolgende bezoeken een percentage was van het aantal ingenomen rosuvastatine gedeeld door de duur van de blootstelling. Eén patiënt kreeg 1 dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, maar werd niet opgenomen in de werkzaamheids- en veiligheidsanalyses vanwege een gebrek aan follow-upgegevens.
Studieperiode van 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AstraZeneca

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: John J.P. Kastelein, MD, PhD, Chairman, Dept. of Vascular Medicine, Academic Medical Center, Meibergdreef 9

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 februari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 maart 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

2 maart 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 april 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 maart 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D3561C00002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren