一项评估瑞舒伐他汀在患有家族性高胆固醇血症的儿童和青少年中的研究
2015年3月19日 更新者：AstraZeneca
开放标签瑞舒伐他汀对患有家族性高胆固醇血症的儿童和青少年（6 岁至 18 岁以下）的疗效和 2 年安全性研究
正在进行这项研究以确定研究药物瑞舒伐他汀是否能有效治疗儿童和青少年的家族性高胆固醇血症，并确定研究药物在这些患者中的长期（超过 2 年）安全性、耐受性和疗效。
这项研究还将测量血液中的药物水平，看看它的耐受性如何。 这称为药代动力学 (PK) 分析。
在基线时，只有少数患者会参与超过 24 小时的单剂量 PK 阶段。
为了查看这种药物是否有效，健康兄弟姐妹组成的对照组将帮助研究人员比较某些结果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
315
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Quebec、加拿大
- Research Site
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大
- Research Site
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大
- Research Site
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Toronto、Ontario、加拿大
- Research Site
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、加拿大
- Research Site
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Oslo、挪威
- Research Site
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Leuven、比利时
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国
- Research Site
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Amsterdam、荷兰
- Research Site
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Groningen、荷兰
- Research Site
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Hoorn、荷兰
- Research Site
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Leiderdorp、荷兰
- Research Site
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Rotterdam、荷兰
- Research Site
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Waalwijk、荷兰
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患有家族性高胆固醇血症的儿童和青少年（6 岁至 18 岁以下）
- 6 岁至 10 岁以下的患者不得服用他汀类药物
排除标准：
- 对任何他汀类药物的肌肉或敏感性反应史
- 目前有活动性肝病或功能障碍（确诊为吉尔伯特病除外）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1个
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5 毫克，口服，每日一次，24 个月
其他名称：
10 毫克，口服，每天一次，24 个月
其他名称：
20 毫克，口服，每天一次，24 个月
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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LDL-C 相对于基线的百分比变化
大体时间：在第 3 个月、第 12 个月和第 24 个月
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负值表示减少，正值表示增加。
总共治疗了 198 名患者。
一名患者接受了 1 剂研究药物，但由于缺乏随访数据而未包括在疗效和安全性分析中。
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在第 3 个月、第 12 个月和第 24 个月
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基线时 Tanner 分期的性成熟
大体时间：在基线
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Tanner 阶段 (I-V) 用于表征儿童和青少年的身体发育。
这些阶段是基于外部的主要和次要性别特征，例如乳房的大小、生殖器和阴毛的发育。
当器官变大时，Tanner 阶段被认为是上升的。
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在基线
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单剂量 PK - Cmax
大体时间：连续 24 小时的血液样本。
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在基线（第 0 周）时采集连续血浆样本：给药前 0.5 小时和 0.5、1、2、3、4、5、6、9、12 小时和第 1 天单次 10 mg 给药后 24 小时剂量
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连续 24 小时的血液样本。
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身高相对于基线的百分比变化
大体时间：在第 12 个月和第 24 个月
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一名患者接受了 1 剂研究药物，但由于缺乏随访数据而未包括在疗效和安全性分析中。
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在第 12 个月和第 24 个月
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Tanner 在第 12 个月分期的性成熟
大体时间：在基线
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Tanner 阶段 (I-V) 用于表征儿童和青少年的身体发育。
这些阶段是基于外部的主要和次要性别特征，例如乳房的大小、生殖器和阴毛的发育。
当器官变大时，Tanner 阶段被认为是上升的。
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在基线
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Tanner 在第 24 个月分期的性成熟
大体时间：在基线
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Tanner 阶段 (I-V) 用于表征儿童和青少年的身体发育。
这些阶段是基于外部的主要和次要性别特征，例如乳房的大小、生殖器和阴毛的发育。
当器官变大时，Tanner 阶段被认为是上升的。
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在基线
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单剂量 PK - Tmax
大体时间：连续 24 小时的血样
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在基线（第 0 周）时采集连续血浆样本：给药前 0.5 小时和 0.5、1、2、3、4、5、6、9、12 小时和第 1 天单次 10 mg 给药后 24 小时剂量
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连续 24 小时的血样
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单剂量 PK - AUC(0-24)
大体时间：连续 24 小时的血样
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在基线（第 0 周）时采集连续血浆样本：给药前 0.5 小时和 0.5、1、2、3、4、5、6、9、12 小时和第 1 天单次 10 mg 给药后 24 小时剂量
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连续 24 小时的血样
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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HDL-C、TC、TG、非 HDL-C、LDL-C/HDL-C、TC/HDL-C、非 HDL C/HDL-C、ApoB、ApoA-1 和 ApoB/的基线变化百分比ApoA-1
大体时间：在第 3 个月、第 12 个月和第 24 个月
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一名患者接受了 1 剂研究药物，但由于缺乏随访数据而未包括在疗效和安全性分析中。
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在第 3 个月、第 12 个月和第 24 个月
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最大和平均颈动脉内膜和中膜壁厚度 (cIMT) 相对于基线的变化
大体时间：在第 12 个月和第 24 个月
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一名患者接受了 1 剂研究药物，但由于缺乏随访数据而未包括在疗效和安全性分析中。
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在第 12 个月和第 24 个月
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不良事件
大体时间：2年学习期
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具有各种 AE 类别的参与者人数。
一名患者接受了 1 剂研究药物，但由于缺乏随访数据而未包括在疗效和安全性分析中。
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2年学习期
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总暴露时间
大体时间：2年学习期
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总暴露持续时间计算为[rosuva 的最后一次给药日期 - rosuva 的首次给药日期 + 1 天]。
一名患者接受了 1 剂研究药物，但由于缺乏随访数据而未包括在疗效和安全性分析中。
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2年学习期
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整体治疗依从性
大体时间：2年学习期
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总体依从率计算为基线后所有连续就诊依从率的加权平均值，其中连续 2 次就诊之间的依从率是瑞舒伐他汀服用次数除以暴露持续时间的百分比。
一名患者接受了 1 剂研究药物，但由于缺乏随访数据而未包括在疗效和安全性分析中。
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2年学习期
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：John J.P. Kastelein, MD, PhD、Chairman, Dept. of Vascular Medicine, Academic Medical Center, Meibergdreef 9
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Braamskamp MJAM, Langslet G, McCrindle BW, Cassiman D, Francis GA, Gagne C, Gaudet D, Morrison KM, Wiegman A, Turner T, Miller E, Kusters DM, Raichlen JS, Martin PD, Stein EA, Kastelein JJP, Hutten BA. Effect of Rosuvastatin on Carotid Intima-Media Thickness in Children With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia: The CHARON Study (Hypercholesterolemia in Children and Adolescents Taking Rosuvastatin Open Label). Circulation. 2017 Jul 25;136(4):359-366. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.116.025158. Epub 2017 Jun 7.
- Kusters DM, Wiegman A, Kastelein JJ, Hutten BA. Carotid intima-media thickness in children with familial hypercholesterolemia. Circ Res. 2014 Jan 17;114(2):307-10. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.114.301430. Epub 2013 Nov 5.
- Tolani S, Pagler TA, Murphy AJ, Bochem AE, Abramowicz S, Welch C, Nagareddy PR, Holleran S, Hovingh GK, Kuivenhoven JA, Tall AR. Hypercholesterolemia and reduced HDL-C promote hematopoietic stem cell proliferation and monocytosis: studies in mice and FH children. Atherosclerosis. 2013 Jul;229(1):79-85. doi: 10.1016/j.atherosclerosis.2013.03.031. Epub 2013 Apr 19.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年2月1日
初级完成 (实际的)
2013年2月1日
研究完成 (实际的)
2013年2月1日
研究注册日期
首次提交
2010年2月25日
首先提交符合 QC 标准的
2010年3月1日
首次发布 (估计)
2010年3月2日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年4月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月19日
最后验证
2015年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
瑞舒伐他汀钙的临床试验
-
Aristotle University Of ThessalonikiHellenic Society of Hypertension完全的