Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af Rosuvastatin hos børn og unge med familiær hyperkolesterolæmi

19. marts 2015 opdateret af: AstraZeneca

En effektivitets- og 2-årig sikkerhedsundersøgelse af åbent rosuvastatin hos børn og unge (i alderen fra 6 til under 18 år) med familiær hyperkolesterolæmi

Denne undersøgelse udføres for at se, om undersøgelsesmedicinen, rosuvastatin, er effektiv til behandling af familiær hyperkolesterolæmi hos børn og unge, og for at bestemme den langsigtede (over 2 år) sikkerhed, tolerabilitet og effekt af undersøgelsesmedicinen hos disse patienter.

Denne undersøgelse vil også måle niveauer af lægemiddel i blodet og se, hvor godt det tolereres. Dette er kendt som farmakokinetisk (PK) analyse.

Ved baseline vil kun et lille antal patienter deltage i en enkeltdosis PK-fase over 24 timer.

For at se, om denne medicin virker, vil en kontrolgruppe af raske søskende hjælpe forskerne med at sammenligne visse resultater.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

315

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada
        • Research Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Research Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
        • Research Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Research Site
      • Groningen, Holland
        • Research Site
      • Hoorn, Holland
        • Research Site
      • Leiderdorp, Holland
        • Research Site
      • Rotterdam, Holland
        • Research Site
      • Waalwijk, Holland
        • Research Site
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • børn og unge (i alderen 6 til under 18 år) med familiær hyperkolesterolæmi
  • Patienter i alderen mellem 6 og under 10 år må ikke tage statinmedicin

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med muskel- eller følsomhedsreaktioner over for statinmedicin
  • Aktuel aktiv leversygdom eller dysfunktion (undtagen en bekræftet diagnose af Gilberts sygdom)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1
Medicin: rosuvastatin calcium
5 mg, oral, én gang dagligt, 24 måneder
Andre navne:
  • Crestor
Medicin: rosuvastatin calcium
10 mg, oral, én gang dagligt, 24 måneder
Andre navne:
  • Crestor
Medicin: rosuvastatin calcium
20 mg, oral, én gang dagligt, 24 måneder
Andre navne:
  • Crestor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i LDL-C
Tidsramme: I 3., 12. og 24. måned
Negative værdier repræsenterer et fald, og positive værdier repræsenterer en stigning. I alt blev 198 patienter behandlet. Én patient modtog 1 dosis af undersøgelseslægemidlet, men blev ikke inkluderet i effektivitets- og sikkerhedsanalyserne på grund af manglende opfølgningsdata.
I 3., 12. og 24. måned
Seksuel modning af Tanner Staging ved baseline
Tidsramme: Ved baseline
Tanner stadier (I-V) blev brugt til at karakterisere fysisk udvikling hos børn og unge. Stadierne var baseret på ydre primære og sekundære kønskarakteristika, såsom størrelsen af ​​brysterne, kønsorganer og udvikling af kønsbehåring. Tanner-stadiet anses for at gå op, når organerne vokser sig større.
Ved baseline
Enkeltdosis PK - Cmax
Tidsramme: Serielle blodprøver over 24 timer.
Serielle plasmaprøver blev taget ved baseline (uge 0) ved: 0,5 timer før dosis og ved 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 timer og på dag 1 24 timer efter den enkelte 10 mg dosering
Serielle blodprøver over 24 timer.
Procent ændring fra basislinje i højde
Tidsramme: I 12. og 24. måned
Én patient modtog 1 dosis af undersøgelseslægemidlet, men blev ikke inkluderet i effektivitets- og sikkerhedsanalyserne på grund af manglende opfølgningsdata.
I 12. og 24. måned
Seksuel modning af Tanner Staging på måned 12
Tidsramme: Ved baseline
Tanner stadier (I-V) blev brugt til at karakterisere fysisk udvikling hos børn og unge. Stadierne var baseret på ydre primære og sekundære kønskarakteristika, såsom størrelsen af ​​brysterne, kønsorganer og udvikling af kønsbehåring. Tanner-stadiet anses for at gå op, når organerne vokser sig større.
Ved baseline
Seksuel modning af Tanner Staging på måned 24
Tidsramme: Ved baseline
Tanner stadier (I-V) blev brugt til at karakterisere fysisk udvikling hos børn og unge. Stadierne var baseret på ydre primære og sekundære kønskarakteristika, såsom størrelsen af ​​brysterne, kønsorganer og udvikling af kønsbehåring. Tanner-stadiet anses for at gå op, når organerne vokser sig større.
Ved baseline
Enkeltdosis PK - Tmax
Tidsramme: Serielle blodprøver over 24 timer
Serielle plasmaprøver blev taget ved baseline (uge 0) ved: 0,5 timer før dosis og ved 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 timer og på dag 1 24 timer efter den enkelte 10 mg dosering
Serielle blodprøver over 24 timer
Enkeltdosis PK - AUC(0-24)
Tidsramme: Serielle blodprøver over 24 timer
Serielle plasmaprøver blev taget ved baseline (uge 0) ved: 0,5 timer før dosis og ved 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12 timer og på dag 1 24 timer efter den enkelte 10 mg dosering
Serielle blodprøver over 24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i HDL-C, TC, TG, Non-HDL-C, LDL-C/HDL-C, TC/HDL-C, Non HDL C/HDL-C, ApoB, ApoA-1 og ApoB/ ApoA-1
Tidsramme: I 3., 12. og 24. måned
Én patient modtog 1 dosis af undersøgelseslægemidlet, men blev ikke inkluderet i effektivitets- og sikkerhedsanalyserne på grund af manglende opfølgningsdata.
I 3., 12. og 24. måned
Ændring fra baseline i Max og Mean Carotis Intima og Media Wall Thickness (cIMT)
Tidsramme: I 12. og 24. måned
Én patient modtog 1 dosis af undersøgelseslægemidlet, men blev ikke inkluderet i effektivitets- og sikkerhedsanalyserne på grund af manglende opfølgningsdata.
I 12. og 24. måned
Uønskede hændelser
Tidsramme: 2-årig studieperiode
Antal deltagere med forskellige kategorier af AE'er. Én patient modtog 1 dosis af undersøgelseslægemidlet, men blev ikke inkluderet i effektivitets- og sikkerhedsanalyserne på grund af manglende opfølgningsdata.
2-årig studieperiode
Samlet varighed af eksponering
Tidsramme: 2-årig studieperiode
Den samlede eksponeringsvarighed blev beregnet som [dato for sidste dosis af rosuva - dato for første dosis af rosuva + 1 dag]. Én patient modtog 1 dosis af undersøgelseslægemidlet, men blev ikke inkluderet i effektivitets- og sikkerhedsanalyserne på grund af manglende opfølgningsdata.
2-årig studieperiode
Overal Treatment Adherence
Tidsramme: 2-årig studieperiode
Samlet adhærensrate blev beregnet som det vægtede gennemsnit af adhærensrater for alle på hinanden følgende besøg efter baseline, hvor adhærensraten mellem 2 på hinanden følgende besøg var en procentdel af antallet af taget rosuvastatin divideret med varigheden af ​​eksponeringen. Én patient modtog 1 dosis af undersøgelseslægemidlet, men blev ikke inkluderet i effektivitets- og sikkerhedsanalyserne på grund af manglende opfølgningsdata.
2-årig studieperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John J.P. Kastelein, MD, PhD, Chairman, Dept. of Vascular Medicine, Academic Medical Center, Meibergdreef 9

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2010

Først opslået (Skøn)

2. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. marts 2015

Sidst verificeret

1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D3561C00002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med rosuvastatin calcium

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner