Studie av vinblastin og sirolimus hos barn med tilbakevendende/refraktære solide svulster, inkludert CNS-svulster

Inklusjonskriterier:

1. Alder: 0-21 år ved diagnosetidspunktet
2. Diagnose: Histologisk verifisering enten på tidspunktet for opprinnelig diagnose eller tilbakefall av solid svulst inkludert CNS-svulster eller lymfomer
3. Sykdomsstatus: Alle refraktære/residiverende solide svulster, inkludert CNS-svulster (alle Diffuse Intrinsic Brain Stem Gliomas ekskludert) og lymfomer som har fått tilbakefall etter, eller er refraktære mot, et behandlingsregime som inneholder kjemoterapi

4. Målbar sykdom:

   • Målbar svulst ved CT eller MR definert som >10 mm ved spiral-CT i minst én dimensjon
5. Nåværende sykdomstilstand må være en tilstand som det foreløpig ikke er kjent kurativ behandling for
6. En negativ uringraviditetstest er nødvendig for kvinnelige deltakere i fertil alder

7. Krav til organfunksjon:

   • tilstrekkelig leverfunksjon som definert av ASAT eller ALAT < 5 x øvre normalgrense, bilirubin ≤1,5 ​​X øvre normalgrense
   • tilstrekkelig nyrefunksjon: Serumkreatinin < 1,5 X øvre normalgrense for alder

8. Tilstrekkelig benmargsfunksjon Definert som:

   • ANC ≥ 1000/mm3, blodplater ≥ 75 000/mm3 og hemoglobin ≥ 90 g/L
   • Transfusjoner er tillatt for å oppfylle disse blodplate- og Hgb-kriteriene, hvis pasienten er kjent for å ha en historie med benmargspåvirkning med svulst
   • Pasienter med blodplatetall < 75 000/mm3 som er motstandsdyktige mot blodplatetransfusjoner er ikke kvalifisert for denne studien
   • Pasienter som trenger transfusjoner av blodplater eller RBC for å oppfylle kvalifikasjonskriteriene, vil ikke kunne evalueres for blodplate- eller hgb/hct hematologisk toksisitet
9. Lansky Play Score (for pasienter < 16 år) må være mer enn 50 og/eller ECOG-ytelsesstatus (for pasienter ≥ 16 år) må være 0 til 2

10. Spesifikke krav for nevroblastompasienter Stratum:

    • MIBG-skanning med positivt opptak på minimum ett sted (MIBG ikke nødvendig hvis forsøkspersonens nevroblastom tidligere er fastslått å ikke ta opp MIBG og ingen målbar sykdom)
    • Benmarg med tumorceller sett på rutinemorfologi (ikke kun ved NSE-farging) av bilateral aspirat og/eller biopsi på én benmargsprøve
11. Skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

1. Lansky-score <50 %
2. Undersøkelsesmedisiner: Pasienter som for øyeblikket mottar et annet undersøkelsesmiddel(er)
3. Tidligere behandling med Vinblastin og/eller mTor-hemmere
4. Anti-kreftmidler: Pasienter som for tiden får andre antikreftmidler. Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter effekten av tidligere kjemoterapi, vanligvis minst 3 uker etter siste administrering (6 uker for nitrosourea)
5. Infeksjon: Pasienter som har en ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert før infeksjonen er vurdert å være godt kontrollert
6. Pasienter som etter etterforskerens mening kanskje ikke er i stand til å overholde sikkerhetsovervåkingskravene i studien, eller hvor samsvar sannsynligvis vil være suboptimal
7. En uke etter bruk av hematopoetisk vekstfaktor
8. Pasienter som er motstandsdyktige mot blodplatetransfusjoner
9. Pasienter med hjernestammegliom