Studie av vinblastin och sirolimus hos barn med återkommande/refraktära fasta tumörer inklusive CNS-tumörer

Inklusionskriterier:

1. Ålder: 0-21 år vid diagnostillfället
2. Diagnos: Histologisk verifiering antingen vid tidpunkten för den ursprungliga diagnosen eller återfall av solid tumör inklusive CNS-tumörer eller lymfom
3. Sjukdomsstatus: Alla refraktära/återkommande solida tumörer inklusive CNS-tumörer (alla Diffuse Intrinsic Brain Stem Gliom exkluderade) och lymfom som har återfallit efter, eller är refraktära mot, en behandlingsregim innehållande kemoterapi

4. Mätbar sjukdom:

   • Mätbar tumör med CT eller MRI definierad som >10 mm med spiral CT i minst en dimension
5. Det aktuella sjukdomstillståndet måste vara ett sjukdomstillstånd för vilket det för närvarande inte finns någon känd botande behandling
6. Ett negativt uringraviditetstest krävs för kvinnliga deltagare i fertil ålder

7. Organfunktionskrav:

   • adekvat leverfunktion enligt definitionen av ASAT eller ALAT < 5 x övre normalgräns, bilirubin ≤1,5 ​​X övre normalgräns
   • adekvat njurfunktion: Serumkreatinin < 1,5 X övre normalgräns för ålder

8. Adekvat benmärgsfunktion Definieras som:

   • ANC ≥ 1000/mm3, trombocyter ≥ 75 000/mm3 och hemoglobin ≥ 90 g/L
   • Transfusioner tillåts för att uppfylla dessa trombocyt- och Hgb-kriterier, om patienten är känd för att ha en historia av benmärgspåverkan med tumör
   • Patienter med trombocytantal < 75 000/mm3 som är refraktära mot blodplättstransfusioner är inte berättigade till denna studie
   • Patienter som behöver transfusioner av blodplättar eller RBC för att uppfylla behörighetskriterierna kommer inte att kunna utvärderas för trombocyt- eller hgb/hct hematologisk toxicitet
9. Lansky Play Score (för patienter < 16 år) måste vara mer än 50 och/eller ECOG-prestationsstatus (för patienter ≥ 16 år) måste vara 0 till 2

10. Specifika krav för patienter med neuroblastom Stratum:

    • MIBG-skanning med positivt upptag på minst ett ställe (MIBG krävs inte om patientens neuroblastom tidigare har bestämts att inte ta upp MIBG och ingen mätbar sjukdom)
    • Benmärg med tumörceller sett på rutinmorfologi (inte endast genom NSE-färgning) av bilateral aspirat och/eller biopsi på ett benmärgsprov
11. Skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

1. Lansky poäng <50 %
2. Undersökningsläkemedel: Patienter som för närvarande får ett annat prövningsläkemedel
3. Tidigare behandling med Vinblastin och/eller mTor-hämmare
4. Anticancermedel: Patienter som för närvarande får andra anticancermedel. Patienterna måste ha återhämtat sig helt från effekterna av tidigare kemoterapi, vanligtvis minst 3 veckor efter den senaste administreringen (6 veckor för nitrosoureas)
5. Infektion: Patienter som har en okontrollerad infektion är inte behöriga förrän infektionen bedöms vara väl kontrollerad
6. Patienter som, enligt utredarens åsikt, kanske inte kan uppfylla säkerhetsövervakningskraven i studien, eller hos vilka efterlevnaden sannolikt är suboptimal
7. En vecka efter användning av hematopoetisk tillväxtfaktor
8. Patienter som är refraktära mot blodplättstransfusioner
9. Patienter med hjärnstamgliom