Studie van vinblastine en sirolimus bij kinderen met recidiverende/refractaire solide tumoren, waaronder CZS-tumoren

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd: 0-21 jaar op het moment van diagnose
2. Diagnose: histologische verificatie op het moment van de oorspronkelijke diagnose of bij terugval van een solide tumor, waaronder CZS-tumoren of lymfomen
3. Ziektestatus: Alle refractaire/terugkerende solide tumoren, inclusief CZS-tumoren (alle Diffuse Intrinsieke Hersenstamgliomen uitgesloten) en lymfomen die zijn teruggevallen na, of refractair zijn voor, een chemotherapiebevattend behandelingsregime

4. Meetbare ziekte:

   • Meetbare tumor met CT of MRI gedefinieerd als >10 mm met spiraal-CT in ten minste één dimensie
5. De huidige ziektetoestand moet er een zijn waarvoor momenteel geen curatieve therapie bekend is
6. Een negatieve urine-zwangerschapstest is vereist voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd

7. Vereisten voor orgaanfuncties:

   • adequate leverfunctie zoals gedefinieerd door ASAT of ALAT < 5 x bovengrens van normaal, bilirubine ≤1,5 ​​x bovengrens van normaal
   • adequate nierfunctie: serumcreatinine < 1,5 x bovengrens van normaal voor leeftijd

8. Adequate beenmergfunctie Gedefinieerd als:

   • ANC ≥ 1000/mm3, bloedplaatjes ≥ 75.000/mm3 en hemoglobine ≥ 90 g/L
   • Transfusies zijn toegestaan ​​om aan deze bloedplaatjes- en Hgb-criteria te voldoen, als bekend is dat de patiënt een voorgeschiedenis heeft van beenmergbetrokkenheid met tumor
   • Patiënten met een aantal bloedplaatjes < 75.000/mm3 die refractair zijn voor bloedplaatjestransfusies komen niet in aanmerking voor deze studie
   • Patiënten die transfusies van bloedplaatjes of RBC nodig hebben om aan de geschiktheidscriteria te voldoen, kunnen niet worden beoordeeld op bloedplaatjes- of hgb/hct-hematologische toxiciteit
9. Lansky Play Score (voor patiënten < 16 jaar) moet hoger zijn dan 50 en/of ECOG-prestatiestatus (voor patiënten ≥ 16 jaar) moet 0 tot 2 zijn

10. Specifieke vereisten voor neuroblastoompatiënten Stratum:

    • MIBG-scan met positieve opname op minimaal één locatie (MIBG niet vereist als eerder is vastgesteld dat het neuroblastoom van de patiënt geen MIBG opneemt en er geen meetbare ziekte is)
    • Beenmerg met tumorcellen gezien bij routinematige morfologie (niet alleen bij NSE-kleuring) van bilateraal aspiraat en/of biopsie van één beenmergmonster
11. Schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

1. Lansky-score <50%
2. Onderzoeksgeneesmiddelen: patiënten die momenteel een ander (een) ander(e) onderzoeksgeneesmiddel krijgen
3. Eerdere behandeling met vinblastine en/of mTor-remmers
4. Middelen tegen kanker: patiënten die momenteel andere middelen tegen kanker krijgen. Patiënten moeten volledig hersteld zijn van de effecten van eerdere chemotherapie, over het algemeen ten minste 3 weken na de meest recente toediening (6 weken voor nitrosourea).
5. Infectie: Patiënten met een ongecontroleerde infectie komen niet in aanmerking totdat wordt geoordeeld dat de infectie goed onder controle is
6. Patiënten die, naar de mening van de onderzoeker, mogelijk niet kunnen voldoen aan de vereisten voor veiligheidsbewaking van het onderzoek, of bij wie de naleving waarschijnlijk niet optimaal is
7. Een week na gebruik van hematopoëtische groeifactor
8. Patiënten die ongevoelig zijn voor bloedplaatjestransfusies
9. Patiënten met hersenstamglioom