Vinblasztin és szirolimusz vizsgálata visszatérő/refrakter szilárd daganatos gyermekeknél, beleértve a központi idegrendszeri daganatokat is

Bevételi kritériumok:

1. Életkor: 0-21 év a diagnózis időpontjában
2. Diagnózis: Szövettani verifikáció az eredeti diagnózis vagy a szolid tumor visszaesésekor, beleértve a központi idegrendszeri daganatokat vagy limfómákat
3. Betegség állapota: Minden refrakter/rekurrens szolid daganat, beleértve a központi idegrendszeri daganatokat (kivéve a diffúz belső agytörzsi gliomákat) és limfómákat, amelyek kemoterápiát tartalmazó kezelés után kiújultak, vagy arra refrakterek.

4. Mérhető betegség:

   • CT-vel vagy MRI-vel mérhető daganat, spirális CT-vel >10 mm, legalább egy dimenzióban
5. A jelenlegi betegség állapotának olyannak kell lennie, amelyre jelenleg nincs ismert gyógyító terápia
6. A fogamzóképes korú női résztvevők esetében negatív vizelet terhességi teszt szükséges

7. Szervműködési követelmények:

   • megfelelő májműködés, amelyet AST vagy ALT a normál felső határának 5-szöröse, bilirubin ≤1,5-szerese a normál felső határának.
   • megfelelő vesefunkció: szérum kreatinin < 1,5-szerese az életkori normál érték felső határának

8. Megfelelő csontvelő-funkció meghatározása:

   • ANC ≥ 1000/mm3, vérlemezke ≥ 75 000/mm3 és hemoglobin ≥ 90 g/l
   • A transzfúziók megengedettek ezeknek a vérlemezke- és Hgb-kritériumoknak való megfelelés érdekében, ha a betegről ismert, hogy a kórelőzményében daganatos csontvelő-érintés szerepel.
   • Azok a betegek, akiknek vérlemezkeszáma < 75 000/mm3, és akik nem reagálnak a vérlemezke transzfúzióra, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban
   • Azok a betegek, akiknek vérlemezke- vagy vörösvértest-transzfúzióra van szükségük ahhoz, hogy megfeleljenek a jogosultsági kritériumoknak, nem értékelhetők vérlemezke vagy hgb/hct hematológiai toxicitás szempontjából
9. A Lansky Play Score (16 évesnél fiatalabb betegek esetén) több mint 50 és/vagy az ECOG teljesítmény státuszának (16 évesnél idősebb betegeknél) 0 és 2 között kell lennie.

10. Speciális követelmények a neuroblasztómás betegek rétegei számára:

    • MIBG-szkennelés pozitív felvétellel legalább egy helyen (MIBG nem szükséges, ha az alany neuroblasztómáról korábban megállapították, hogy nem veszi fel a MIBG-t, és nincs mérhető betegsége)
    • Csontvelő tumorsejtekkel, amely a kétoldali aspirátum és/vagy biopszia rutin morfológiáján (nem csak NSE-festéssel) látható egy csontvelőmintán
11. Írásbeli beleegyezés

Kizárási kritériumok:

1. Lansky-pontszám <50%
2. Vizsgálati gyógyszerek: olyan betegek, akik jelenleg más vizsgálati gyógyszer(eke)t kapnak
3. Korábbi kezelés vinblasztinnal és/vagy mTor-gátlókkal
4. Rákellenes szerek: olyan betegek, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak. A betegeknek teljesen felépülniük kell a korábbi kemoterápia hatásaiból, általában legalább 3 héttel a legutóbbi beadás után (nitrozoureák esetében 6 hét).
5. Fertőzés: A nem kontrollált fertőzésben szenvedő betegek mindaddig nem jogosultak, amíg a fertőzést jól kontrolláltnak nem ítélik
6. Olyan betegek, akik a vizsgáló véleménye szerint nem biztos, hogy képesek megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek, vagy akiknél a megfelelés valószínűleg szuboptimális
7. Egy héttel a hematopoietikus növekedési faktor alkalmazásától számítva
8. Olyan betegek, akik nem reagálnak a vérlemezke-transzfúzióra
9. Agytörzsi glioma betegek