Studio di vinblastina e sirolimus nei bambini con tumori solidi ricorrenti/refrattari compresi i tumori del sistema nervoso centrale

Criterio di inclusione:

1. Età: 0-21 anni al momento della diagnosi
2. Diagnosi: verifica istologica al momento della diagnosi originale o recidiva di tumore solido inclusi tumori o linfomi del SNC
3. Stato della malattia: tutti i tumori solidi refrattari/ricorrenti inclusi i tumori del SNC (esclusi tutti i gliomi intrinseci diffusi del tronco encefalico) e i linfomi recidivati ​​o refrattari a un regime di trattamento contenente chemioterapia

4. Malattia misurabile:

   • Tumore misurabile mediante TC o RM definito come >10 mm mediante TC spirale in almeno una dimensione
5. L'attuale stato di malattia deve essere tale per cui non esiste attualmente una terapia curativa nota
6. È richiesto un test di gravidanza sulle urine negativo per le partecipanti di sesso femminile in età fertile

7. Requisiti per la funzione degli organi:

   • funzionalità epatica adeguata come definita da AST o ALT < 5 volte il limite superiore della norma, bilirubina ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma
   • funzionalità renale adeguata: creatinina sierica < 1,5 volte il limite superiore della norma per l'età

8. Adeguata funzione del midollo osseo Definita come:

   • ANC ≥ 1000/mm3, piastrine ≥ 75.000/mm3 ed emoglobina ≥ 90 g/L
   • Le trasfusioni sono consentite per soddisfare questi criteri piastrinici e Hgb, se il paziente è noto per avere una storia di coinvolgimento del midollo osseo con tumore
   • I pazienti con conta piastrinica < 75.000/ mm3 refrattari alle trasfusioni piastriniche non sono eleggibili per questo studio
   • I pazienti che richiedono trasfusioni di piastrine o globuli rossi per soddisfare i criteri di ammissibilità non saranno valutati per tossicità ematologica piastrinica o hgb/hct
9. Il Lansky Play Score (per pazienti di età < 16 anni) deve essere superiore a 50 e/o il performance status ECOG (per pazienti di età ≥ 16 anni) deve essere compreso tra 0 e 2

10. Requisiti specifici per i pazienti con neuroblastoma Stratum:

    • Scansione MIBG con captazione positiva in almeno un sito (MIBG non richiesto se il neuroblastoma del soggetto è stato precedentemente determinato per non captare MIBG e nessuna malattia misurabile)
    • Midollo osseo con cellule tumorali osservate sulla morfologia di routine (non solo mediante colorazione NSE) di aspirato bilaterale e/o biopsia su un campione di midollo osseo
11. Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

1. Punteggio Lansky <50%
2. Farmaci sperimentali: pazienti che stanno attualmente assumendo altri farmaci sperimentali
3. Precedente trattamento con Vinblastina e/o inibitori di mTor
4. Agenti antitumorali: pazienti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali. I pazienti devono essersi completamente ripresi dagli effetti della precedente chemioterapia, generalmente almeno 3 settimane dall'ultima somministrazione (6 settimane per le nitrosouree)
5. Infezione: i pazienti che hanno un'infezione incontrollata non sono idonei fino a quando l'infezione non viene giudicata ben controllata
6. Pazienti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di soddisfare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio o nei quali è probabile che la conformità sia subottimale
7. Una settimana dall'utilizzo del fattore di crescita ematopoietico
8. Pazienti refrattari alle trasfusioni di piastrine
9. Pazienti con glioma del tronco encefalico