Undersøgelse af vinblastin og sirolimus hos børn med tilbagevendende/refraktære solide tumorer, herunder CNS-tumorer

Inklusionskriterier:

1. Alder: 0-21 år på diagnosetidspunktet
2. Diagnose: Histologisk verifikation på enten tidspunktet for den oprindelige diagnose eller tilbagefald af solid tumor inklusive CNS-tumorer eller lymfomer
3. Sygdomsstatus: Alle refraktære/tilbagevendende solide tumorer inklusive CNS-tumorer (alle diffuse indre hjernestammegliomer undtaget) og lymfomer, der er recidiverende efter eller er refraktære over for et behandlingsregime, der indeholder kemoterapi

4. Målbar sygdom:

   • Målbar tumor ved CT eller MR defineret som >10 mm ved spiral-CT i mindst én dimension
5. Den nuværende sygdomstilstand skal være en tilstand, som der i øjeblikket ikke er kendt helbredende behandling for
6. En negativ uringraviditetstest er påkrævet for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder

7. Organfunktionskrav:

   • tilstrækkelig leverfunktion som defineret ved ASAT eller ALAT < 5 x øvre normalgrænse, bilirubin ≤1,5 ​​X øvre normalgrænse
   • tilstrækkelig nyrefunktion: Serumkreatinin < 1,5 X øvre normalgrænse for alder

8. Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion Defineret som:

   • ANC ≥ 1000/mm3, blodplader ≥ 75.000/mm3 og hæmoglobin ≥ 90 g/L
   • Transfusioner er tilladt for at opfylde disse trombocyt- og Hgb-kriterier, hvis patienten er kendt for at have en historie med knoglemarvsinvolvering med tumor
   • Patienter med blodpladetal < 75.000/mm3, som er refraktære over for blodpladetransfusioner, er ikke kvalificerede til denne undersøgelse
   • Patienter, der har behov for transfusion af blodplader eller røde blodlegemer for at opfylde berettigelseskriterierne, vil ikke kunne evalueres for blodplade- eller hgb/hct-hæmatologisk toksicitet
9. Lansky Play Score (for patienter < 16 år) skal være mere end 50 og/eller ECOG præstationsstatus (for patienter ≥ 16 år) skal være 0 til 2

10. Specifikke krav til neuroblastompatienter Stratum:

    • MIBG-scanning med positiv optagelse på mindst ét ​​sted (MIBG ikke påkrævet, hvis forsøgspersonens neuroblastom tidligere er fastslået til ikke at optage MIBG og ingen målbar sygdom)
    • Knoglemarv med tumorceller set på rutinemorfologi (ikke kun ved NSE-farvning) af bilateralt aspirat og/eller biopsi på én knoglemarvsprøve
11. Skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

1. Lansky-score <50 %
2. Undersøgelseslægemidler: Patienter, der i øjeblikket får et andet forsøgslægemiddel(er)
3. Tidligere behandling med Vinblastin og/eller mTor-hæmmere
4. Anti-cancer-midler: Patienter, der i øjeblikket modtager andre anticancer-midler. Patienterne skal være helt restituerede efter virkningerne af tidligere kemoterapi, generelt mindst 3 uger efter den seneste administration (6 uger for nitrosoureas)
5. Infektion: Patienter, der har en ukontrolleret infektion, er ikke kvalificerede, før infektionen vurderes at være velkontrolleret
6. Patienter, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, eller hvor compliance sandsynligvis vil være suboptimal
7. En uge efter brug af hæmatopoietisk vækstfaktor
8. Patienter, der er refraktære over for blodpladetransfusioner
9. Patienter med hjernestammegliom