Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie winblastyny ​​i syrolimusa u dzieci z nawracającymi/opornymi na leczenie guzami litymi, w tym guzami OUN

17 września 2019 zaktualizowane przez: Sylvain Baruchel, The Hospital for Sick Children

Badanie fazy I winblastyny ​​i syrolimusa u dzieci i młodzieży z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi, w tym guzami OUN

To badanie jest badaniem fazy I z zastosowaniem winblastyny ​​i sirolimusu u pacjentów z nawrotem guzów litych, w tym wybranych guzów mózgu i chłoniaka. Hipoteza badaczy jest taka, że ​​skojarzone podawanie cotygodniowej winblastyny ​​i syrolimusa jest bezpieczne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Opublikowane dane wykazujące przewagę w zakresie przeżycia schematu winblastyna-syrolimus w porównaniu z pojedynczym środkiem w mysim modelu ortoptycznego nerwiaka niedojrzałego, a nasze niepublikowane dane potwierdzają proapoptotyczne stężenie VBL w osoczu in vitro w zakresie 1-2 nM i stężenie antyangiogenne w zakresie 2 pM. Takie stężenia w osoczu są osiągalne przy cotygodniowym schemacie dawkowania 6 mg/m2 (apoptoza) i 1 mg/m2 VBL (antyangiogeneza). Oczekujemy, że winblastyna dostarczona w dowolnej dawce, jak opisano w protokole, będzie miała zarówno działanie przeciwapoptotyczne, jak i antyangiogenne. Bezpieczeństwo i wstępna skuteczność obu leków w leczeniu nowotworów u dzieci przemawiają za rozwojem badania klinicznego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital-San Diego
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • SSM Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • Fletcher Allen Health Care

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek: 0-21 lat w momencie rozpoznania
  2. Diagnoza: Weryfikacja histologiczna w momencie pierwotnego rozpoznania lub nawrotu guza litego, w tym guzów OUN lub chłoniaków
  3. Status choroby: wszystkie oporne na leczenie/nawrotowe guzy lite, w tym guzy OUN (z wyłączeniem wszystkich rozlanych glejaków pnia mózgu) i chłoniaki, które uległy nawrotowi lub są oporne na schemat leczenia obejmujący chemioterapię

  4. Mierzalna choroba:

    • Mierzalny guz za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego określony jako >10 mm za pomocą spiralnej tomografii komputerowej w co najmniej jednym wymiarze
  5. Obecny stan chorobowy musi być stanem, dla którego obecnie nie jest znana terapia lecznicza
  6. U kobiet w wieku rozrodczym wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego z moczu

  7. Wymagania dotyczące funkcji narządów:

    • odpowiednia czynność wątroby określona przez AspAT lub AlAT <5 x górna granica normy, bilirubina ≤1,5 ​​X górna granica normy
    • odpowiednia czynność nerek: stężenie kreatyniny w surowicy < 1,5 x górna granica normy dla wieku

  8. Odpowiednia funkcja szpiku kostnego zdefiniowana jako:

    • ANC ≥ 1000/mm3, płytki krwi ≥ 75 000/mm3 i hemoglobina ≥ 90 g/l
    • Transfuzje są dozwolone, aby spełnić te kryteria dotyczące płytek krwi i Hgb, jeśli wiadomo, że pacjent ma historię zajęcia szpiku kostnego z nowotworem
    • Pacjenci z liczbą płytek krwi < 75 000/ mm3, którzy są oporni na transfuzje płytek krwi, nie kwalifikują się do tego badania
    • Pacjenci wymagający transfuzji płytek krwi lub krwinek czerwonych w celu spełnienia kryteriów kwalifikacji nie będą poddani ocenie pod kątem toksyczności hematologicznej płytek krwi lub hgb/hct
  9. Lansky Play Score (dla pacjentów w wieku < 16 lat) musi być większy niż 50 i/lub stan sprawności ECOG (dla pacjentów w wieku ≥ 16 lat) musi wynosić od 0 do 2

  10. Szczególne wymagania dla pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym Stratum:

    • Skan MIBG z dodatnim wychwytem w co najmniej jednym miejscu (MIBG nie jest wymagane, jeśli nerwiak zarodkowy pacjenta został wcześniej określony jako niewychwytujący MIBG i brak mierzalnej choroby)
    • Szpik kostny z komórkami nowotworowymi widocznymi w rutynowej morfologii (nie tylko przez barwienie NSE) obustronnej aspiratu i/lub biopsji jednej próbki szpiku kostnego
  11. Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  1. Wynik Lansky'ego <50%
  2. Badane leki: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek (leki)
  3. Wcześniejsze leczenie winblastyną i/lub inhibitorami mTor
  4. Leki przeciwnowotworowe: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe. Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni ze skutków wcześniejszej chemioterapii, na ogół co najmniej 3 tygodnie od ostatniego podania (6 tygodni w przypadku nitrozomoczników).
  5. Infekcja: Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się do badania, dopóki infekcja nie zostanie uznana za dobrze kontrolowaną
  6. Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania lub u których zgodność prawdopodobnie nie będzie optymalna
  7. Tydzień od zastosowania hematopoetycznego czynnika wzrostu
  8. Pacjenci oporni na transfuzje płytek krwi
  9. Pacjenci z glejakiem pnia mózgu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Winblastyna i Syrolimus
Do przeprowadzenia tego badania zostanie wykorzystany standardowy projekt badania fazy 1 3+3. Trzech do sześciu pacjentów może być jednocześnie włączonych do poziomu dawki. Naliczanie jest zawieszane, gdy kohorta składająca się z trzech osób zostanie zarejestrowana do czasu zgłoszenia danych dotyczących toksyczności dla tej kohorty lub osiągnięcia punktów końcowych badania.
Lek: Winblastyna i Syrolimus

Pacjenci będą włączani do grupy otrzymującej winblastynę i syrolimus w 28-dniowych cyklach. Stosując standardowy projekt fazy 1 3+3, winblastyna będzie podawana przez IV push w dniach 1, 8, 15, 22. Dawka początkowa 4 mg/m2 pc. (dawka poziomu 1) stanowi 67% ustalonej MTD (6 mg/m2 pc.) dla tego schematu w pediatrii. Eskalacja dawki będzie miała miejsce w standardowym schemacie 3+3, w którym dawki będą zwiększane o około 20 do 25% w kolejnych kohortach 3-osobowych.

Sirolimus (rapamycyna) będzie podawany doustnie (tabletka lub zawiesina) raz dziennie przez cały cykl. W idealnej sytuacji pacjenci pozostaną w tej samej postaci dawkowania (tabletki lub zawiesina) przez cały czas trwania badania. Wszystkim pacjentom zostanie przydzielona docelowa minimalna dawka surowicy syrolimusa

Inne nazwy:
  • Rapamune
  • Wstrzyknięcie siarczanu winblastyny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka winblastyny ​​w skojarzeniu z syrolimusem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Maksymalna tolerowana dawka (zgodnie z protokołem) winblastyny ​​w skojarzeniu z syrolimusem
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dane dotyczące bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Dane dotyczące bezpieczeństwa zostaną opisane dla wszystkich pacjentów otrzymujących co najmniej jedną dawkę winblastyny ​​i syrolimusa. Dane dotyczące bezpieczeństwa będą obejmować wartości hematologiczne, skład chemiczny surowicy, parametry życiowe i zdarzenia niepożądane. Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane, poważne zdarzenia niepożądane, toksyczność ograniczająca dawkę i opóźnienia leczenia zostanie podsumowany dla każdej kohorty dawkowania.
12 miesięcy
Odsetek odpowiedzi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z postępującą chorobą, stabilną chorobą, częściową odpowiedzią lub całkowitą odpowiedzią zostanie podsumowany w formie tabelarycznej. Podsumowane zostanie również przeżycie wolne od progresji choroby i czas trwania wszelkich odpowiedzi.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Współpracownicy

Solving Kids' Cancer

Śledczy

  • Główny śledczy: Sylvain Baruchel, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 czerwca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 czerwca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1000016324

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Guzy lite

Badania kliniczne na Winblastyna i Syrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj