Estudo da Vinblastina e Sirolimus em Crianças com Tumores Sólidos Recorrentes/Refratários, Incluindo Tumores do SNC

Critério de inclusão:

1. Idade: 0-21 anos no momento do diagnóstico
2. Diagnóstico: Verificação histológica no momento do diagnóstico original ou recidiva de tumor sólido, incluindo tumores do SNC ou linfomas
3. Estado da doença: todos os tumores sólidos refratários/recorrentes, incluindo tumores do SNC (excluídos todos os gliomas intrínsecos difusos do tronco cerebral) e linfomas que recidivam ou são refratários a um regime de tratamento contendo quimioterapia

4. Doença mensurável:

   • Tumor mensurável por TC ou RM definido como >10 mm por TC espiral em pelo menos uma dimensão
5. O estado atual da doença deve ser aquele para o qual não há atualmente nenhuma terapia curativa conhecida
6. Um teste de gravidez de urina negativo é necessário para participantes do sexo feminino com potencial para engravidar

7. Requisitos de função do órgão:

   • função hepática adequada definida por AST ou ALT < 5 x limite superior do normal, bilirrubina ≤1,5 ​​X limite superior do normal
   • função renal adequada: Creatinina sérica < 1,5 X limite superior do normal para a idade

8. Função adequada da medula óssea definida como:

   • CAN ≥ 1000/mm3, plaquetas ≥ 75.000/mm3 e hemoglobina ≥ 90 g/L
   • As transfusões são permitidas para atender a esses critérios de plaquetas e Hgb, se o paciente tiver histórico de envolvimento da medula óssea com tumor
   • Pacientes com contagem de plaquetas < 75.000/mm3 que são refratários a transfusões de plaquetas não são elegíveis para este estudo
   • Os pacientes que necessitam de transfusões de plaquetas ou hemácias para atender aos critérios de elegibilidade não serão avaliados quanto à toxicidade hematológica de plaquetas ou hgb/hct
9. O Lansky Play Score (para pacientes < 16 anos de idade) deve ser superior a 50 e/ou o estado de desempenho ECOG (para pacientes ≥ 16 anos de idade) deve ser de 0 a 2

10. Requisitos específicos para pacientes com neuroblastoma Stratum:

    • Varredura de MIBG com captação positiva em no mínimo um local (MIBG não é necessário se o neuroblastoma do sujeito for previamente determinado a não captar MIBG e nenhuma doença mensurável)
    • Medula óssea com células tumorais observadas na morfologia de rotina (não apenas por coloração NSE) de aspirado bilateral e/ou biópsia em uma amostra de medula óssea
11. Consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

1. Pontuação de Lansky <50%
2. Medicamentos em investigação: pacientes que estão atualmente recebendo outro(s) medicamento(s) em investigação
3. Tratamento prévio com vinblastina e/ou inibidores de mTor
4. Agentes anticancerígenos: pacientes que estão atualmente recebendo outros agentes anticancerígenos. Os pacientes devem ter se recuperado totalmente dos efeitos da quimioterapia anterior, geralmente pelo menos 3 semanas após a administração mais recente (6 semanas para nitrosouréias)
5. Infecção: Pacientes com infecção não controlada não são elegíveis até que a infecção seja considerada bem controlada
6. Pacientes que, na opinião do investigador, podem não ser capazes de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo, ou nos quais a conformidade provavelmente não será a ideal
7. Uma semana após o uso do fator de crescimento hematopoiético
8. Pacientes refratários a transfusões de plaquetas
9. Pacientes com glioma do tronco cerebral