Estudio de vinblastina y sirolimus en niños con tumores sólidos recurrentes/refractarios, incluidos los tumores del SNC

Criterios de inclusión:

1. Edad: 0-21 años en el momento del diagnóstico
2. Diagnóstico: Verificación histológica en el momento del diagnóstico original o de la recaída del tumor sólido, incluidos los tumores o linfomas del SNC
3. Estado de la enfermedad: todos los tumores sólidos refractarios/recurrentes, incluidos los tumores del SNC (excluidos todos los gliomas intrínsecos difusos del tronco encefálico) y los linfomas que han recaído después de un régimen de tratamiento que contiene quimioterapia o que son refractarios a este.

4. Enfermedad medible:

   • Tumor medible por CT o MRI definido como >10 mm por CT helicoidal en al menos una dimensión
5. El estado actual de la enfermedad debe ser uno para el cual actualmente no existe una terapia curativa conocida.
6. Se requiere una prueba de embarazo en orina negativa para las participantes femeninas en edad fértil

7. Requisitos de función de órganos:

   • función hepática adecuada definida por AST o ALT < 5 veces el límite superior de lo normal, bilirrubina ≤1,5 ​​veces el límite superior de lo normal
   • función renal adecuada: creatinina sérica < 1,5 X límite superior normal para la edad

8. Función adecuada de la médula ósea definida como:

   • RAN ≥ 1000/mm3, plaquetas ≥ 75 000/mm3 y hemoglobina ≥ 90 g/L
   • Se permiten las transfusiones para cumplir con estos criterios de plaquetas y Hgb, si se sabe que el paciente tiene antecedentes de compromiso de la médula ósea con el tumor.
   • Los pacientes con recuentos de plaquetas < 75 000/ mm3 que son refractarios a las transfusiones de plaquetas no son elegibles para este estudio
   • Los pacientes que requieran transfusiones de plaquetas o glóbulos rojos para cumplir con los criterios de elegibilidad no serán evaluables para toxicidad hematológica de plaquetas o hgb/hct
9. La puntuación de juego de Lansky (para pacientes < 16 años) debe ser superior a 50 y/o el estado funcional ECOG (para pacientes ≥ 16 años) debe ser de 0 a 2

10. Requisitos específicos para pacientes con Neuroblastoma Estrato:

    • Escaneo de MIBG con captación positiva en un mínimo de un sitio (no se requiere MIBG si se determinó previamente que el neuroblastoma del sujeto no capta MIBG y no hay enfermedad medible)
    • Médula ósea con células tumorales observadas en morfología de rutina (no solo mediante tinción NSE) de aspirado y/o biopsia bilateral en una muestra de médula ósea
11. Consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

1. Puntuación de Lansky <50%
2. Medicamentos en investigación: pacientes que actualmente están recibiendo otro(s) medicamento(s) en investigación
3. Tratamiento previo con Vinblastina y/o inhibidores de mTor
4. Agentes contra el cáncer: pacientes que actualmente reciben otros agentes contra el cáncer. Los pacientes deben haberse recuperado por completo de los efectos de la quimioterapia previa, generalmente al menos 3 semanas desde la administración más reciente (6 semanas para las nitrosoureas)
5. Infección: los pacientes que tienen una infección no controlada no son elegibles hasta que se considere que la infección está bien controlada.
6. Pacientes que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos de control de seguridad del estudio, o en quienes es probable que el cumplimiento sea subóptimo
7. Una semana desde el uso del factor de crecimiento hematopoyético
8. Pacientes refractarios a transfusiones de plaquetas
9. Pacientes con glioma de tronco cerebral