Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dosefinnende studie av pioglitazon hos barn med autismespektrumforstyrrelser (ASD) (PIO)

17. mars 2017 oppdatert av: Evdokia Anagnostou

En pilotdosefinnende studie av pioglitazon hos barn med ASD

Etterforskerne foreslår en pilot, enkeltblind, placebo-innkjøring, dosefinnende studie av pioglitazon hos barn med autisme med det endelige målet å identifisere passende dosering og utfallsmål for en større randomisert, placebokontrollert klinisk studie som følges opp. De spesifikke målene med denne studien er: 1) Å undersøke sikkerheten til pioglitazon hos barn med autismespekterforstyrrelser (ASD) i alderen 5-12 år; 2) Å identifisere passende utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD; 3) For å bestemme den maksimalt tolererte dosen som skal brukes i den oppfølgende randomiserte kontrollerte studien på flere steder; 4) Å undersøke effekten av pioglitazon på markører for betennelse (cytokinnivåer) og oksidativt stress (superoksiddismutase, malonylaldehyder); 5) Å utforske sammenhengen mellom ulike doser og respons på behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige polikliniske pasienter 5-12 år inkludert (se merknad nedenfor).
  2. Møt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4th Edition, Text Revision (DSM-IV) kriterier. DSM-IV-kriterier for autistisk lidelse eller Aspergers lidelse (autismespekterforstyrrelse) vil bli bekreftet av en kliniker med ekspertise på personer med ASD. Beste estimat Diagnose vil bli oppnådd ved å bruke DSM-IV-kriterier, Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-G) og Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  3. Ha en Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) score ≥ 4 (moderat syk) ved baseline.
  4. Hvis du allerede mottar stabile ikke-farmakologiske opplærings-, atferds- og/eller diettintervensjoner, ha kontinuerlig deltakelse i løpet av de foregående 3 månedene før screening og vil ikke valgfritt starte nye eller endre pågående intervensjoner i løpet av studien.
  5. Ha normal fysisk undersøkelse og laboratorietestresultater ved Screening. Hvis unormalt, må funnene anses som klinisk ubetydelige av etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter født før 35 ukers svangerskapsalder.
  2. Familier uten tilstrekkelig beherskelse av det engelske språket.
  3. Pasienter med annen psykiatrisk primærdiagnose enn autisme ved Screening.
  4. Pasienter med en aktuell nevrologisk sykdom, inkludert, men ikke begrenset til, bevegelsesforstyrrelser, tuberøs sklerose, skjør X og andre kjente genetiske syndromer.
  5. Gravide kvinnelige pasienter, kvinnelige pasienter som er seksuelt aktive, kvinnelige pasienter som bruker p-piller uansett årsak.
  6. Pasienter med en medisinsk tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deres eget velvære i fare. Pasienter med bevis eller historie med malignitet eller signifikant hematologisk, endokrin, kardiovaskulær (inkludert enhver rytmeforstyrrelse), respiratorisk, nyre-, lever- eller gastrointestinal sykdom. Pasienter med stabil epilepsi (ingen anfall i 6 måneder) og på stabile doser av antiepileptiske medisiner (ingen endringer på 3 måneder) vil bli tillatt i studien.
  7. Pasienter som tar psykoaktive medisiner.
  8. Pasienter som tar insulin.
  9. Pasienter som ikke kan tolerere venepunkturprosedyrer for blodprøvetaking.
  10. Pasienter med foreldre/omsorgsperson(er) som røyker.
  11. Pasienter som har hatt tidligere blæreinfeksjon(er).
  12. Pasienter med en familiehistorie med blærekreft.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Det vil være en 2 ukers periode med placebo-innkjøring.
Eksperimentell: Pioglitazon
En modifisert dosefinningsmetode vil bli brukt for å bestemme sikkerhet og doserespons blant tre dosenivåer (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD og 0,75 mg/kg QD). Det vil være 14 uker med aktiv behandling.
Legemiddel: Pioglitazon
En modifisert dosefinningsmetode vil bli brukt for å bestemme sikkerhet og doserespons blant tre dosenivåer (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD og 0,75 mg/kg QD). Dosen er basert på maksimal voksendose per vekt. Nærmere bestemt har FDA godkjent 45 mg som maksimal voksendose. For en voksen på 60 kg er dette 0,75 mg/kg. Det vil være 14 uker med aktiv behandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet for pioglitazon hos barn med ASD i alderen 5-12 år
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt med Clinical Global Impressions - Improvement Scale - Global (CGI-I-Global)
16 uker
Sikkerhet for pioglitazon hos barn med ASD i alderen 5-12 år
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt med Safety Monitoring Uniform Report Form (SMURF)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt ved avvikende atferdssjekkliste (ABC)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt Social Responsiveness Scale (SRS)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt med Child Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt ved Repetitive Behavior Scale – Revised (RBS-R)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt av Behavioral Assessment System for Children (BASC-2)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt ved Child and Adolescent Symptom Inventory (CASI) - Anxiety Subscale
16 uker
Maksimal tolerert dose som skal brukes i den oppfølgende randomiserte kontrollerte studien med flere steder
Tidsramme: 16 uker
Maksimal tolerert dose (MTD)
16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av pioglitazon på markører for betennelse (cytokinnivåer) og oksidativt stress (superoksiddismutase, malonylaldehyder)
Tidsramme: 16 uker
Cytokinnivå og oksidativ stressmarkørmåling
16 uker
Sammenheng mellom ulike doser og respons på behandling
Tidsramme: 16 uker
Pioglitazondose og behandlingsrespons
16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Evdokia Anagnostou

Samarbeidspartnere

Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. september 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2010

Først lagt ut (Anslag)

20. september 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2017

Sist bekreftet

1. mars 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 10-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere