Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosisbepalingsstudie van pioglitazon bij kinderen met autismespectrumstoornissen (ASS) (PIO)

17 maart 2017 bijgewerkt door: Evdokia Anagnostou

Een pilot-dosisonderzoek van pioglitazon bij kinderen met ASS

De onderzoekers stellen een pilot, enkelblinde, placebo run-in, dosisbepalingsstudie voor van pioglitazon bij kinderen met autisme met als uiteindelijk doel de juiste dosering en uitkomstmaten te identificeren voor een grotere gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische studie. De specifieke doelstellingen van deze studie zijn: 1) Het onderzoeken van de veiligheid van pioglitazon bij kinderen met autismespectrumstoornissen (ASS) in de leeftijd van 5-12 jaar; 2) Het identificeren van geschikte uitkomstmaten die gebruikt kunnen worden in een follow-up multisite gerandomiseerde controlestudie van pioglitazon bij kinderen met ASS; 3) Om de maximaal getolereerde dosis te bepalen die moet worden gebruikt in de follow-up multisite gerandomiseerde gecontroleerde studie; 4) Onderzoeken van het effect van pioglitazon op markers van ontsteking (cytokineniveaus) en oxidatieve stress (superoxidedismutase, malonylaldehyden); 5) De relatie onderzoeken tussen verschillende doses en de respons op de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

28

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke poliklinische patiënten van 5 tot en met 12 jaar (zie opmerking hieronder).
  2. Voldoe aan de criteria van de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4th Edition, Text Revision (DSM-IV). De DSM-IV-criteria voor autistische stoornis of de stoornis van Asperger (autismespectrumstoornis) zullen worden bevestigd door een arts met ervaring met personen met ASS. Beste schatting De diagnose zal worden gesteld met behulp van DSM-IV-criteria, het Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-G) en het Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  3. Een Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-score ≥ 4 (matig ziek) hebben bij baseline.
  4. Als u al stabiele niet-farmacologische educatieve, gedrags- en/of dieetinterventies krijgt, moet u gedurende de voorafgaande 3 maanden voorafgaand aan de screening ononderbroken deelnemen en niet vrijwillig nieuwe interventies starten of lopende interventies wijzigen voor de duur van het onderzoek.
  5. Heb normaal lichamelijk onderzoek en laboratoriumtestresultaten bij Screening. Indien abnormaal, moet(en) de bevinding(en) door de onderzoeker als klinisch onbeduidend worden beschouwd.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten geboren vóór een zwangerschapsduur van 35 weken.
  2. Gezinnen die de Engelse taal niet voldoende beheersen.
  3. Patiënten met een andere primaire psychiatrische diagnose dan autisme bij screening.
  4. Patiënten met een actuele neurologische aandoening, waaronder, maar niet beperkt tot, bewegingsstoornis, tubereuze sclerose, fragiele X en alle andere bekende genetische syndromen.
  5. Zwangere vrouwelijke patiënten, vrouwelijke patiënten die seksueel actief zijn, vrouwelijke patiënten die om welke reden dan ook de anticonceptiepil gebruiken.
  6. Patiënten met een medische aandoening die de uitvoering van het onderzoek kan verstoren, de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verwarren of hun eigen welzijn in gevaar kan brengen. Patiënten met bewijs of voorgeschiedenis van maligniteit of een significante hematologische, endocriene, cardiovasculaire (inclusief elke ritmestoornis), respiratoire, nier-, lever- of gastro-intestinale ziekte. Patiënten met stabiele epilepsie (geen aanvallen gedurende 6 maanden) en met stabiele doses anti-epileptica (geen veranderingen in 3 maanden) zullen in het onderzoek worden toegelaten.
  7. Patiënten die psychoactieve medicatie(s) gebruiken.
  8. Patiënten die insuline gebruiken.
  9. Patiënten die venapunctieprocedures voor bloedafname niet kunnen verdragen.
  10. Patiënten met rokende ouder(s)/verzorger(s).
  11. Patiënten die eerder blaasontsteking(en) hebben gehad.
  12. Patiënten met een familiegeschiedenis van blaaskanker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Er zal een periode van 2 weken van placebo-inloopperiode zijn.
Experimenteel: Pioglitazon
Er zal een aangepaste dosisbepalingsmethode worden gebruikt om de veiligheid en dosisrespons te bepalen tussen drie dosisniveaus (0,25 mg/kg eenmaal daags, 0,5 mg/kg eenmaal daags en 0,75 mg/kg eenmaal daags). Er zullen 14 weken actieve behandeling zijn.
Geneesmiddel: Pioglitazon
Er zal een aangepaste dosisbepalingsmethode worden gebruikt om de veiligheid en dosisrespons te bepalen tussen drie dosisniveaus (0,25 mg/kg eenmaal daags, 0,5 mg/kg eenmaal daags en 0,75 mg/kg eenmaal daags). De dosis is gebaseerd op de maximale dosis voor volwassenen per gewicht. Concreet heeft de FDA 45 mg goedgekeurd als de maximale dosis voor volwassenen. Voor een volwassene van 60 kg is dit 0,75 mg/kg. Er zullen 14 weken actieve behandeling zijn.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van pioglitazon bij kinderen met ASS van 5-12 jaar
Tijdsspanne: 16 weken
Dit wordt gemeten door de Clinical Global Impressions - Improvement Scale - Global (CGI-I-Global)
16 weken
Veiligheid van pioglitazon bij kinderen met ASS van 5-12 jaar
Tijdsspanne: 16 weken
Dit wordt gemeten met het Uniform Meldingsformulier Veiligheidstoezicht (SMURF)
16 weken
Werkzaamheid van uitkomstmaat voor gebruik in een follow-up multisite gerandomiseerde controlestudie van pioglitazon bij kinderen met ASS
Tijdsspanne: 16 weken
Dit wordt gemeten met de Afwijkende Gedragschecklist (ABC)
16 weken
Werkzaamheid van uitkomstmaat voor gebruik in een follow-up multisite gerandomiseerde controlestudie van pioglitazon bij kinderen met ASS
Tijdsspanne: 16 weken
Dit wordt gemeten op de Social Responsiveness Scale (SRS)
16 weken
Werkzaamheid van uitkomstmaat voor gebruik in een follow-up multisite gerandomiseerde controlestudie van pioglitazon bij kinderen met ASS
Tijdsspanne: 16 weken
Dit wordt gemeten met de Child Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS)
16 weken
Werkzaamheid van uitkomstmaat voor gebruik in een follow-up multisite gerandomiseerde controlestudie van pioglitazon bij kinderen met ASS
Tijdsspanne: 16 weken
Dit wordt gemeten door de Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R)
16 weken
Werkzaamheid van uitkomstmaat voor gebruik in een follow-up multisite gerandomiseerde controlestudie van pioglitazon bij kinderen met ASS
Tijdsspanne: 16 weken
Dit wordt gemeten door het Behavioural Assessment System for Children (BASC-2)
16 weken
Werkzaamheid van uitkomstmaat voor gebruik in een follow-up multisite gerandomiseerde controlestudie van pioglitazon bij kinderen met ASS
Tijdsspanne: 16 weken
Dit wordt gemeten met de Child and Adolescent Symptom Inventory (CASI) - Angstsubschaal
16 weken
Maximaal getolereerde dosis die moet worden gebruikt in de follow-up multisite gerandomiseerde gecontroleerde studie
Tijdsspanne: 16 weken
Maximaal getolereerde dosis (MTD)
16 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid van pioglitazon op markers van ontsteking (cytokineniveaus) en oxidatieve stress (superoxidedismutase, malonylaldehyden)
Tijdsspanne: 16 weken
Cytokine niveau en oxidatieve stress marker meting
16 weken
Relatie tussen verschillende doses en respons op de behandeling
Tijdsspanne: 16 weken
Dosis pioglitazon en reactie op behandeling
16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Evdokia Anagnostou

Medewerkers

Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 september 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 september 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

20 september 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2017

Laatst geverifieerd

1 maart 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 10-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren