Estudio de búsqueda de dosis de pioglitazona en niños con trastornos del espectro autista (TEA) (PIO)
17 de marzo de 2017 actualizado por: Evdokia Anagnostou
Un estudio piloto de búsqueda de dosis de pioglitazona en niños con TEA
Los investigadores proponen un estudio piloto, simple ciego, con placebo, de búsqueda de dosis de pioglitazona en niños con autismo con el objetivo final de identificar la dosificación adecuada y las medidas de resultado para un ensayo clínico aleatorizado controlado con placebo de seguimiento más grande.
Los objetivos específicos de este estudio son: 1) Examinar la seguridad de la pioglitazona en niños con trastornos del espectro autista (TEA) de 5 a 12 años; 2) Identificar las medidas de resultado apropiadas para usar en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA; 3) Determinar la dosis máxima tolerada que se utilizará en el ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento; 4) Examinar el efecto de la pioglitazona sobre los marcadores de inflamación (niveles de citoquinas) y estrés oxidativo (superóxido dismutasa, malonil aldehídos); 5) Explorar la relación entre las distintas dosis y la respuesta al tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
28
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 12 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes ambulatorios masculinos o femeninos de 5 a 12 años inclusive (consulte la Nota a continuación).
- Cumple con los criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, 4ª Edición, Revisión de Texto (DSM-IV). Los criterios del DSM-IV para el trastorno autista o el trastorno de Asperger (trastorno del espectro autista) serán confirmados por un médico con experiencia en personas con TEA. Se alcanzará el diagnóstico de mejor estimación utilizando los criterios del DSM-IV, el programa de observación de diagnóstico de autismo (ADOS-G) y la entrevista de diagnóstico de autismo revisada (ADI-R).
- Tener una puntuación de Gravedad de impresión clínica global (CGI-S) ≥ 4 (moderadamente enfermo) al inicio del estudio.
- Si ya recibe intervenciones educativas, conductuales y/o dietéticas no farmacológicas estables, tenga una participación continua durante los 3 meses anteriores a la selección y no iniciará de forma electiva intervenciones nuevas ni modificará intervenciones en curso durante la duración del estudio.
- Tener un examen físico y resultados de pruebas de laboratorio normales en la selección. Si es anormal, el investigador debe considerar que los hallazgos son clínicamente insignificantes.
Criterio de exclusión:
- Pacientes nacidos antes de las 35 semanas de edad gestacional.
- Familias sin dominio suficiente del Idioma Inglés.
- Pacientes con cualquier diagnóstico psiquiátrico primario que no sea autismo en la selección.
- Pacientes con una enfermedad neurológica actual, incluidos, entre otros, trastornos del movimiento, esclerosis tuberosa, X frágil y cualquier otro síndrome genético conocido.
- Pacientes mujeres embarazadas, pacientes mujeres que son sexualmente activas, pacientes mujeres que usan la píldora anticonceptiva por cualquier motivo.
- Pacientes con una condición médica que podría interferir con la realización del estudio, confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner en peligro su propio bienestar. Pacientes con evidencia o antecedentes de malignidad o cualquier enfermedad hematológica, endocrina, cardiovascular (incluido cualquier trastorno del ritmo), respiratoria, renal, hepática o gastrointestinal importante. Los pacientes con epilepsia estable (sin convulsiones durante 6 meses) y con dosis estables de medicamentos antiepilépticos (sin cambios en 3 meses) podrán participar en el estudio.
- Pacientes que toman medicamentos psicoactivos.
- Pacientes que toman insulina.
- Pacientes que no pueden tolerar los procedimientos de venopunción para la toma de muestras de sangre.
- Pacientes con padres/cuidadores que fuman.
- Pacientes que hayan tenido infección(es) vesical(es) previa(s).
- Pacientes con antecedentes familiares de cáncer de vejiga.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Habrá un período de dos semanas de preinclusión con placebo.
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Experimental: Pioglitazona
Se utilizará un método de búsqueda de dosis modificado para determinar la seguridad y la respuesta a la dosis entre tres niveles de dosis (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD y 0,75 mg/kg QD).
Habrá 14 semanas de tratamiento activo.
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Se utilizará un método de búsqueda de dosis modificado para determinar la seguridad y la respuesta a la dosis entre tres niveles de dosis (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD y 0,75 mg/kg QD).
La dosis se ha basado en la dosis máxima para adultos por peso.
Específicamente, la FDA ha aprobado 45 mg como dosis máxima para adultos.
Para un adulto de 60 kg, esto es 0,75 mg/kg.
Habrá 14 semanas de tratamiento activo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad de la pioglitazona en niños con TEA de 5 a 12 años
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Esto será medido por las Impresiones Clínicas Globales - Escala de Mejora - Global (CGI-I-Global)
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16 semanas
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Seguridad de la pioglitazona en niños con TEA de 5 a 12 años
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Esto se medirá mediante el Formulario de Informe Uniforme de Monitoreo de Seguridad (SMURF)
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16 semanas
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Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Esto se medirá mediante la Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante (ABC)
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16 semanas
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Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Esto se medirá la Escala de Capacidad de Respuesta Social (SRS)
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16 semanas
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Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Esto se medirá con la Escala obsesivo-compulsiva de Child Yale-Brown (CY-BOCS)
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16 semanas
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Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Esto se medirá mediante la Escala de comportamiento repetitivo - Revisada (RBS-R)
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16 semanas
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Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Esto será medido por el Sistema de Evaluación del Comportamiento para Niños (BASC-2)
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16 semanas
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Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Esto será medido por el Inventario de Síntomas de Niños y Adolescentes (CASI) - Subescala de Ansiedad
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16 semanas
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Dosis máxima tolerada que se utilizará en el ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Dosis máxima tolerada (MTD)
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16 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia de pioglitazona sobre marcadores de inflamación (niveles de citoquinas) y estrés oxidativo (superóxido dismutasa, malonil aldehídos)
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Medición del nivel de citoquinas y marcador de estrés oxidativo
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16 semanas
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Relación entre las diferentes dosis y la respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Dosis de pioglitazona y respuesta al tratamiento
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16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de septiembre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de septiembre de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
20 de septiembre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de marzo de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2017
Última verificación
1 de marzo de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 10-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .