Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dosfindingsstudie av pioglitazon hos barn med autismspektrumstörningar (ASD) (PIO)

17 mars 2017 uppdaterad av: Evdokia Anagnostou

En pilotstudie för dossökning av pioglitazon hos barn med ASD

Utredarna föreslår en pilotstudie, enkelblind, placebo-inkörning, dosfinnande studie av pioglitazon hos barn med autism med det slutliga målet att identifiera lämpliga doserings- och resultatmått för en större uppföljande randomiserad placebokontrollerad klinisk prövning. De specifika syftena med denna studie är: 1) Att undersöka säkerheten för pioglitazon hos barn med autismspektrumstörningar (ASD) i åldrarna 5-12 år; 2) Att identifiera lämpliga resultatmått som ska användas i en uppföljande multisite randomiserad kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD; 3) Att bestämma den maximala tolererade dosen som ska användas i den uppföljande randomiserade kontrollerade studien på flera platser; 4) Att undersöka effekten av pioglitazon på markörer för inflammation (cytokinnivåer) och oxidativ stress (superoxiddismutas, malonylaldehyder); 5) Att utforska sambandet mellan olika doser och behandlingssvar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

28

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga öppenvårdspatienter 5-12 år inklusive (se anmärkning nedan).
  2. Uppfyll kriterierna för Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4:e upplagan, Text Revision (DSM-IV). DSM-IV-kriterier för autistisk störning eller Aspergers sjukdom (autismspektrumstörning) kommer att bekräftas av en läkare med expertis för individer med ASD. Bästa uppskattning Diagnos kommer att uppnås med hjälp av DSM-IV-kriterier, Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-G) och Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  3. Ha en Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-poäng ≥ 4 (måttligt sjuk) vid baslinjen.
  4. Om du redan får stabila icke-farmakologiska utbildnings-, beteende- och/eller dietinterventioner, ha kontinuerligt deltagande under de föregående 3 månaderna före screening och kommer inte att valfritt initiera nya eller modifiera pågående interventioner under studiens varaktighet.
  5. Ha normal fysisk undersökning och laboratorietestresultat vid Screening. Om det är onormalt måste fyndet eller fynden anses vara kliniskt obetydliga av utredaren.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter födda före 35 veckors graviditetsålder.
  2. Familjer utan tillräckliga kunskaper i det engelska språket.
  3. Patienter med annan primär psykiatrisk diagnos än autism vid Screening.
  4. Patienter med en aktuell neurologisk sjukdom, inklusive, men inte begränsat till, rörelsestörning, tuberös skleros, fragil X och andra kända genetiska syndrom.
  5. Gravida kvinnliga patienter, kvinnliga patienter som är sexuellt aktiva, kvinnliga patienter som använder p-piller oavsett anledning.
  6. Patienter med ett medicinskt tillstånd som kan störa genomförandet av studien, förvirra tolkningen av studieresultaten eller äventyra sitt eget välbefinnande. Patienter med tecken på eller anamnes på malignitet eller någon signifikant hematologisk, endokrin, kardiovaskulär (inklusive någon rytmstörning), andnings-, njur-, lever- eller gastrointestinala sjukdomar. Patienter med stabil epilepsi (inga anfall på 6 månader) och på stabila doser av antiepileptiska läkemedel (inga förändringar på 3 månader) kommer att tillåtas i studien.
  7. Patienter som tar psykoaktiva läkemedel.
  8. Patienter som tar insulin.
  9. Patienter som inte kan tolerera venpunktionsprocedurer för blodprovstagning.
  10. Patienter med föräldrar/vårdare som röker.
  11. Patienter som har haft tidigare blåsinfektion(er).
  12. Patienter med en familjehistoria av blåscancer.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Det kommer att finnas en 2 veckors period av placebo-inkörning.
Experimentell: Pioglitazon
En modifierad dossökningsmetod kommer att användas för att bestämma säkerhet och dosrespons bland tre dosnivåer (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD och 0,75 mg/kg QD). Det blir 14 veckors aktiv behandling.
Läkemedel: Pioglitazon
En modifierad dossökningsmetod kommer att användas för att bestämma säkerhet och dosrespons bland tre dosnivåer (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD och 0,75 mg/kg QD). Dosen har baserats på den maximala vuxendosen per vikt. Specifikt har FDA godkänt 45 mg som maximal dos för vuxna. För en vuxen på 60 kg är detta 0,75 mg/kg. Det blir 14 veckors aktiv behandling.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för pioglitazon hos barn med ASD i åldrarna 5-12 år
Tidsram: 16 veckor
Detta kommer att mätas med Clinical Global Impressions - Improvement Scale - Global (CGI-I-Global)
16 veckor
Säkerhet för pioglitazon hos barn med ASD i åldrarna 5-12 år
Tidsram: 16 veckor
Detta kommer att mätas med Safety Monitoring Uniform Report Form (SMURF)
16 veckor
Effekten av utfallsmått som ska användas i en uppföljande multisite randomiserad kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsram: 16 veckor
Detta kommer att mätas av Aberrant Behavior Checklist (ABC)
16 veckor
Effekten av utfallsmått som ska användas i en uppföljande multisite randomiserad kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsram: 16 veckor
Detta kommer att mätas Social Responsiveness Scale (SRS)
16 veckor
Effekten av utfallsmått som ska användas i en uppföljande multisite randomiserad kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsram: 16 veckor
Detta kommer att mätas med Child Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS)
16 veckor
Effekten av utfallsmått som ska användas i en uppföljande multisite randomiserad kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsram: 16 veckor
Detta kommer att mätas med Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R)
16 veckor
Effekten av utfallsmått som ska användas i en uppföljande multisite randomiserad kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsram: 16 veckor
Detta kommer att mätas med Behavioral Assessment System for Children (BASC-2)
16 veckor
Effekten av utfallsmått som ska användas i en uppföljande multisite randomiserad kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsram: 16 veckor
Detta kommer att mätas med Child and Adolescent Symptom Inventory (CASI) - Anxiety Subscale
16 veckor
Maximal tolererad dos som ska användas i den uppföljande randomiserade kontrollerade studien på flera platser
Tidsram: 16 veckor
Maximal tolererad dos (MTD)
16 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekten av pioglitazon på markörer för inflammation (cytokinnivåer) och oxidativ stress (superoxiddismutas, malonylaldehyder)
Tidsram: 16 veckor
Cytokinnivå och mätning av oxidativ stressmarkör
16 veckor
Samband mellan olika doser och behandlingssvar
Tidsram: 16 veckor
Pioglitazondos och behandlingssvar
16 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Evdokia Anagnostou

Samarbetspartners

Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 september 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 september 2010

Första postat (Uppskatta)

20 september 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 mars 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2017

Senast verifierad

1 mars 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 10-002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autismspektrum störningar

Kliniska prövningar på Pioglitazon

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera