Estudo de determinação de dose de pioglitazona em crianças com transtornos do espectro autista (TEA) (PIO)
17 de março de 2017 atualizado por: Evdokia Anagnostou
Um estudo piloto de descoberta de dose de pioglitazona em crianças com TEA
Os investigadores propõem um estudo piloto, simples-cego, placebo run-in, para encontrar a dose de pioglitazona em crianças com autismo com o objetivo final de identificar a dosagem apropriada e as medidas de resultado para um ensaio clínico randomizado controlado por placebo maior de acompanhamento.
Os objetivos específicos deste estudo são: 1) Examinar a segurança da pioglitazona em crianças com transtornos do espectro do autismo (ASD) com idades entre 5 e 12 anos; 2) Identificar medidas de resultado apropriadas a serem usadas em um estudo de controle randomizado multissítio de acompanhamento de pioglitazona em crianças com TEA; 3) Determinar a dose máxima tolerada a ser usada no estudo multicêntrico randomizado controlado de acompanhamento; 4) Examinar o efeito da pioglitazona em marcadores de inflamação (níveis de citocinas) e estresse oxidativo (superóxido dismutase, malonil aldeídos); 5) Explorar a relação entre diferentes doses e resposta ao tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
28
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes ambulatoriais masculinos ou femininos de 5 a 12 anos de idade, inclusive (consulte a observação abaixo).
- Atende aos critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, 4ª Edição, Revisão de Texto (DSM-IV). Os critérios do DSM-IV para Transtorno Autista ou Transtorno de Asperger (transtorno do espectro do autismo) serão confirmados por um clínico com experiência em indivíduos com TEA. Melhor estimativa O diagnóstico será alcançado usando os critérios do DSM-IV, o Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-G) e o Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
- Ter uma pontuação de Gravidade da Impressão Clínica Global (CGI-S) ≥ 4 (moderadamente doente) na linha de base.
- Se já estiver recebendo intervenções educacionais, comportamentais e/ou dietéticas não farmacológicas estáveis, tenha participação contínua durante os 3 meses anteriores à triagem e não iniciará eletivamente novas intervenções ou modificará intervenções em andamento durante o estudo.
- Ter exame físico normal e resultados de testes laboratoriais na triagem. Se anormal, o(s) achado(s) deve(m) ser considerado(s) clinicamente insignificante(s) pelo Investigador.
Critério de exclusão:
- Pacientes nascidos antes de 35 semanas de idade gestacional.
- Famílias sem domínio suficiente da língua inglesa.
- Pacientes com qualquer diagnóstico psiquiátrico primário que não seja autismo na triagem.
- Pacientes com uma doença neurológica atual, incluindo, mas não se limitando a, distúrbio do movimento, esclerose tuberosa, X frágil e quaisquer outras síndromes genéticas conhecidas.
- Pacientes do sexo feminino grávidas, pacientes do sexo feminino que são sexualmente ativas, pacientes do sexo feminino que usam pílula anticoncepcional por qualquer motivo.
- Pacientes com uma condição médica que possa interferir na condução do estudo, confundir a interpretação dos resultados do estudo ou colocar em risco seu próprio bem-estar. Pacientes com evidência ou histórico de malignidade ou qualquer doença significativa hematológica, endócrina, cardiovascular (incluindo qualquer distúrbio do ritmo), respiratória, renal, hepática ou gastrointestinal. Pacientes com epilepsia estável (sem convulsões por 6 meses) e em doses estáveis de medicamentos antiepilépticos (sem alterações em 3 meses) serão permitidos no estudo.
- Pacientes em uso de medicamento(s) psicoativo(s).
- Pacientes em uso de insulina.
- Pacientes incapazes de tolerar procedimentos de punção venosa para coleta de sangue.
- Pacientes com pais/responsáveis que fumam.
- Pacientes que tiveram infecção(ões) prévia(s) da bexiga.
- Pacientes com história familiar de câncer de bexiga.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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Haverá um período de 2 semanas de placebo run-in.
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Experimental: Pioglitazona
Um método de determinação de dose modificado será usado para determinar a segurança e a resposta à dose entre três níveis de dose (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD e 0,75 mg/kg QD).
Serão 14 semanas de tratamento ativo.
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Um método de determinação de dose modificado será usado para determinar a segurança e a resposta à dose entre três níveis de dose (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD e 0,75 mg/kg QD).
A dose foi baseada na dose adulta máxima por peso.
Especificamente, o FDA aprovou 45 mg como dose máxima para adultos.
Para um adulto de 60kg, isso é 0,75mg/kg.
Serão 14 semanas de tratamento ativo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança da pioglitazona em crianças com TEA de 5 a 12 anos
Prazo: 16 semanas
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Isso será medido pelas Impressões Globais Clínicas - Escala de Melhoria - Global (CGI-I-Global)
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16 semanas
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Segurança da pioglitazona em crianças com TEA de 5 a 12 anos
Prazo: 16 semanas
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Isso será medido pelo Formulário de Relatório Uniforme de Monitoramento de Segurança (SMURF)
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16 semanas
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Eficácia da medida de resultado a ser usada em um estudo de controle randomizado multissítio de acompanhamento de pioglitazona em crianças com TEA
Prazo: 16 semanas
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Isso será medido pela Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC)
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16 semanas
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Eficácia da medida de resultado a ser usada em um estudo de controle randomizado multissítio de acompanhamento de pioglitazona em crianças com TEA
Prazo: 16 semanas
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Isso será medido pela Escala de Responsividade Social (SRS)
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16 semanas
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Eficácia da medida de resultado a ser usada em um estudo de controle randomizado multissítio de acompanhamento de pioglitazona em crianças com TEA
Prazo: 16 semanas
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Isso será medido pela Escala Obsessiva-Compulsiva Child Yale-Brown (CY-BOCS)
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16 semanas
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Eficácia da medida de resultado a ser usada em um estudo de controle randomizado multissítio de acompanhamento de pioglitazona em crianças com TEA
Prazo: 16 semanas
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Isso será medido pela Escala de Comportamento Repetitivo - Revisada (RBS-R)
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16 semanas
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Eficácia da medida de resultado a ser usada em um estudo de controle randomizado multissítio de acompanhamento de pioglitazona em crianças com TEA
Prazo: 16 semanas
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Isso será medido pelo Sistema de Avaliação Comportamental para Crianças (BASC-2)
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16 semanas
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Eficácia da medida de resultado a ser usada em um estudo de controle randomizado multissítio de acompanhamento de pioglitazona em crianças com TEA
Prazo: 16 semanas
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Isso será medido pelo Inventário de Sintomas da Criança e do Adolescente (CASI) - Subescala de Ansiedade
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16 semanas
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Dose máxima tolerada a ser usada no estudo controlado randomizado multissítio de acompanhamento
Prazo: 16 semanas
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Dose Máxima Tolerada (MTD)
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16 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia da pioglitazona em marcadores de inflamação (níveis de citocinas) e estresse oxidativo (superóxido dismutase, malonil aldeídos)
Prazo: 16 semanas
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Nível de citocinas e medição do marcador de estresse oxidativo
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16 semanas
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Relação entre diferentes doses e resposta ao tratamento
Prazo: 16 semanas
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Dose de pioglitazona e resposta ao tratamento
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16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de setembro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de setembro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
20 de setembro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de março de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de março de 2017
Última verificação
1 de março de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 10-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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