Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pioglitazon dózismeghatározási tanulmány autista spektrumzavarban (ASD) szenvedő gyermekeknél (PIO)

2017. március 17. frissítette: Evdokia Anagnostou

A pioglitazon dózismeghatározási kísérlete ASD-s gyermekeknél

A kutatók kísérleti, egyszeri vak, placebóval befutó, dózismegállapító vizsgálatot javasolnak a pioglitazonra autista gyermekeknél, azzal a végső céllal, hogy meghatározzák a megfelelő adagolást és a kimenetel mértékét egy nagyobb követési randomizált, placebo-kontrollos klinikai vizsgálathoz. A tanulmány konkrét céljai a következők: 1) A pioglitazon biztonságosságának vizsgálata 5-12 éves autizmus spektrum zavarban (ASD) szenvedő gyermekeknél; 2) A pioglitazonnal végzett, ASD-ben szenvedő gyermekek körében végzett, több helyszínen végzett randomizált kontrollvizsgálat során alkalmazandó megfelelő kimeneti mérőszámok meghatározása; 3) Meghatározni a maximálisan tolerálható dózist, amelyet a több helyszínen végzett, randomizált, kontrollált követési vizsgálatban kell alkalmazni; 4) A pioglitazon hatásának vizsgálata a gyulladás (citokinszint) és az oxidatív stressz (szuperoxid-diszmutáz, malonil-aldehidek) markereire; 5) A különböző dózisok és a kezelésre adott válasz közötti kapcsolat feltárása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

28

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy női járóbetegek 5-12 éves korig (lásd az alábbi megjegyzést).
  2. Megfelel a Mentális zavarok Diagnosztikai és Statisztikai Kézikönyve, 4. kiadás, szövegfeldolgozó (DSM-IV) kritériumainak. Az autizmus vagy az Asperger-kór (autista spektrumzavar) DSM-IV kritériumait egy olyan klinikus fogja megerősíteni, aki jártas az ASD-ben szenvedő betegek kezelésében. A legjobb becslés A diagnózis a DSM-IV kritériumok, az Autizmus Diagnosztikai Megfigyelési Menetrend (ADOS-G) és az Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) alapján történik.
  3. Az alapvonalon a klinikai globális benyomás-súlyosság (CGI-S) pontszáma ≥ 4 (közepesen beteg).
  4. Ha már részesült stabil, nem gyógyszeres oktatási, viselkedési és/vagy étrendi beavatkozásban, a szűrést megelőző 3 hónapban folyamatosan részt kell vennie, és a vizsgálat időtartama alatt nem kezdeményez új vagy nem módosítja a folyamatban lévő beavatkozásokat.
  5. A szűrővizsgálaton végezzen normál fizikális vizsgálatot és laboratóriumi vizsgálati eredményeket. Ha kóros, a lelet(eke)t a vizsgálónak klinikailag jelentéktelennek kell tekintenie.

Kizárási kritériumok:

  1. A 35 hetes terhességi kor előtt született betegek.
  2. Családok, akik nem rendelkeznek megfelelő angol nyelvtudással.
  3. Az autizmustól eltérő elsődleges pszichiátriai diagnózissal rendelkező betegek a szűréskor.
  4. Aktuális neurológiai betegségben szenvedő betegek, ideértve, de nem kizárólagosan, mozgászavart, gumós szklerózist, törékeny X-et és bármely más ismert genetikai szindrómát.
  5. Terhes nőbetegek, szexuálisan aktív nőbetegek, fogamzásgátló tablettát bármilyen okból szedő nőbetegek.
  6. Olyan egészségügyi állapotú betegek, akik megzavarhatják a vizsgálat lefolytatását, megzavarhatják a vizsgálati eredmények értelmezését vagy veszélyeztethetik saját jólétüket. Olyan betegek, akiknél rosszindulatú daganat vagy bármilyen jelentős hematológiai, endokrin, szív- és érrendszeri (beleértve a ritmuszavart is), légzőszervi, vese-, máj- vagy gasztrointesztinális betegség bizonyított vagy anamnézisében szerepel. Stabil epilepsziában szenvedő (6 hónapig nem jelentkező rohamok) és stabil dózisú epilepsziás gyógyszert szedő (3 hónapig nem változik) betegek részt vehetnek a vizsgálatban.
  7. Pszichoaktív gyógyszer(eke)t szedő betegek.
  8. Inzulint szedő betegek.
  9. A vérvételhez szükséges vénapunkciós eljárásokat nem toleráló betegek.
  10. Dohányzó szülő(k)/gondozó(k) betegek.
  11. Olyan betegek, akiknek korábban volt hólyagfertőzése(i).
  12. Olyan betegek, akiknek a családjában előfordult húgyhólyagrák.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
2 hetes placebo-bejáratási időszak következik.
Kísérleti: Pioglitazon
Módosított dózismegállapítási módszert fognak használni a biztonság és a dózisválasz meghatározására három dózisszint között (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD és 0,75 mg/kg QD). 14 hetes aktív kezelés lesz.
Drog: Pioglitazon
Módosított dózismegállapítási módszert fognak használni a biztonság és a dózisválasz meghatározására három dózisszint között (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD és 0,75 mg/kg QD). Az adagot a súlyonkénti maximális felnőtt adagon alapulták. Pontosabban, az FDA 45 mg-ot hagyott jóvá a maximális felnőtt adagként. Egy 60 kg-os felnőttnél ez 0,75 mg/kg. 14 hetes aktív kezelés lesz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A pioglitazon biztonságossága 5-12 éves ASD-ben szenvedő gyermekeknél
Időkeret: 16 hét
Ezt a Klinikai Globális Benyomások – Javulási Skála – Globális (CGI-I-Global) méri.
16 hét
A pioglitazon biztonságossága 5-12 éves ASD-ben szenvedő gyermekeknél
Időkeret: 16 hét
Ezt a biztonsági felügyeleti egységes jelentési űrlap (SMURF) fogja mérni.
16 hét
A pioglitazonnal végzett többhelyes, randomizált kontrollvizsgálatban alkalmazott kimeneti mérőszám hatékonysága ASD-ben szenvedő gyermekeknél
Időkeret: 16 hét
Ezt az Aberrant Behavior Checklist (ABC) méri.
16 hét
A pioglitazonnal végzett többhelyes, randomizált kontrollvizsgálatban alkalmazott kimeneti mérőszám hatékonysága ASD-ben szenvedő gyermekeknél
Időkeret: 16 hét
Ezt a Social Responsiveness Skála (SRS) méri.
16 hét
A pioglitazonnal végzett többhelyes, randomizált kontrollvizsgálatban alkalmazott kimeneti mérőszám hatékonysága ASD-ben szenvedő gyermekeknél
Időkeret: 16 hét
Ezt a Child Yale-Brown Obsessive-Compulsive Skála (CY-BOCS) fogja mérni.
16 hét
A pioglitazonnal végzett többhelyes, randomizált kontrollvizsgálatban alkalmazott kimeneti mérőszám hatékonysága ASD-ben szenvedő gyermekeknél
Időkeret: 16 hét
Ezt a Repetitive Behavior Scale – Revised (RBS-R) fogja mérni.
16 hét
A pioglitazonnal végzett többhelyes, randomizált kontrollvizsgálatban alkalmazott kimeneti mérőszám hatékonysága ASD-ben szenvedő gyermekeknél
Időkeret: 16 hét
Ezt a gyermekek viselkedésértékelési rendszere (BASC-2) fogja mérni.
16 hét
A pioglitazonnal végzett többhelyes, randomizált kontrollvizsgálatban alkalmazott kimeneti mérőszám hatékonysága ASD-ben szenvedő gyermekeknél
Időkeret: 16 hét
Ezt a gyermek és serdülő tünetegyüttes (CASI) – szorongásos alskála méri.
16 hét
Maximális tolerálható dózis, amelyet a több helyszínen végzett, randomizált, kontrollos vizsgálatban kell alkalmazni
Időkeret: 16 hét
Maximális tolerált dózis (MTD)
16 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A pioglitazon hatása a gyulladás (citokinszint) és az oxidatív stressz (szuperoxid-diszmutáz, malonil-aldehidek) markereire
Időkeret: 16 hét
Citokinszint és oxidatív stressz marker mérés
16 hét
A különböző dózisok és a kezelésre adott válasz közötti kapcsolat
Időkeret: 16 hét
A pioglitazon dózisa és a kezelésre adott válasz
16 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Evdokia Anagnostou

Együttműködők

Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. szeptember 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. szeptember 17.

Első közzététel (Becslés)

2010. szeptember 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. március 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 17.

Utolsó ellenőrzés

2017. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 10-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel