- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01281878
Trial on Treatment of Patients With Primary Hyperoxaluria Type I With Pyridoxal-phosphate (PHOX-B6-Pilot)
26. oktober 2012 oppdatert av: Prof. Dr. B. Hoppe, University of Cologne
PILOTSTUDIE ZUR PYRIDOXALPHOSPHATTHERAPIE BEI PATIENTEN MIT PRIMÄRER HYPEROXALURIE TYP I (PHOX-B6-PILOT) Pilot Trial on Treatment of Patients With Primary Hyperoxaluria Type I With Pyridoxal-phosphate
In this study the investigators will prospectively analyze the reduction of urinary oxalate excretion under the treatment with PLP in dosages of 5mg/kg/day up to 20 mg/kg/day and serum level response relationship with PLP as an i.v.
solution used orally in 12 patients with primary hyperoxaluria type I as an inherited autosomal-recessive-disorder leading to increased endogenous oxalate production, urolithiasis and end stage renal disease.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
12
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Tyskland, 50931
- Children´s Hospital University of Cologne
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år til 60 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
Documentation of diagnosis of PH I by any one of the following:
- Liver biopsy confirmation of deficient liver specific peroxisomal alanine-glyoxylate aminotransferase, (AGT or mislocalization of AGT from peroxisomes to mitochondria)
- Homozygosity or compound heterozygosity for a known mutation in the causative gene (AGXT) for PH I
- Male or female subjects between 5 years and 60 years of age
- Renal function defined as an estimated GFR > 60 ml/min normalized to 1.73 m2 body surface area
- Subjects receiving pyridoxal-phosphate before the study must be willing to discontinue therapy with pyridoxal-phosphate for a wash out phase of at least 4 weeks but always until normalization of serum pyridoxal-phosphate levels
- Written informed consent from patients and/or legally acceptable representatives
Exclusion Criteria:
- Pregnant or lactating women
- Women of child-bearing potential who are not using a highly effective contraception method with a pearl-index < 1. Highly effective contraception methods are oral, transdermal, injectable, or implanted contraceptives, IUD, abstinence, or sterile sexual partner and must agree to continue using such precautions during the pyridoxal-phosphate study
- Subjects post liver or kidney transplantation or combined transplantation
- Chronic diarrhoea with the risk of malabsorption
- Any other abnormal finding such as physical examination or laboratory evaluation, in the opinion of the investigator, is indicative of a disease that would compromise the safety taking pyridoxal-phosphate per os and the absorption
- Subjects participating in other clinical trials with investigational products 4 weeks prior to trial entry, during the trial and 4 weeks after the trial
- Subjects who are unable to take the trial medication
- Subjects who are unable to collect 24-hour urine samples or follow other study procedures
- Subjects who are under treatment with L-Dopa, Isoniazid, D-Penicillamine (interactions between these drugs and pyridoxal-phosphate are known and might influence serum pyridoxal-phosphate levels)
- Subjects with known allergies to substances of contents (e.g. Potassium sorbet, raspberry syrup)
- Subjects confined to an institution on judicial or official behalf
- Subjects who are in dependency to the sponsor or the PI of the trial
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Pyridoxal-phosphate
Treatment with pyridoxal-phosphate in increasing dosages every six weeks starting with 5mg/kg body weight up to 20 mg/kg body weight.
treatment duration 24 weeks
|
Oral solution of pyridoxal phosphate start with 5mg per kg body weight per day in two dosages over 6 weeks, increase stepwise by 5mg/kg body weight every 6 weeks up to 20 mg/kg body weight/d.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
The primary endpoint of the study is the reduction of the urinary oxalate excretion (percentage change in urinary oxalate, expressed as mmol/1.73 m2 /day) at week 24 compared to baseline.
Tidsramme: 6 month
|
6 month
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. januar 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. januar 2011
Først lagt ut (Anslag)
24. januar 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
29. oktober 2012
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. oktober 2012
Sist bekreftet
1. oktober 2012
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Hyperoksaluri
- Hyperoksaluri, primær
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Mikronæringsstoffer
- Vitaminer
- Vitamin B kompleks
- Vitamin B 6
- Pyridoksal
- Pyridoksin
Andre studie-ID-numre
- Uni-Koeln-1251
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Primary Hyperoxaluria Type I
-
NORCE Norwegian Research Centre ASNorwegian Labour and Welfare AdministrationFullførtAll International Classification of Primary Care 2 DiagnosesNorge
-
University of CincinnatiFullførtFibromyalgi | Juvenil Primary Fibromyalgia Syndrome (JPFS)Forente stater
Kliniske studier på Vitamin B 6
-
Taichung Veterans General HospitalFullført
-
Taichung Veterans General HospitalUkjentLevercirrhose | LeverkreftTaiwan
-
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...Aktiv, ikke rekrutterendeHetetokter | Prostata karsinomForente stater
-
Harvard School of Public Health (HSPH)Unity Health Toronto; University of TorontoFullførtBetennelse | Hjertefrekvensvariasjon | PulsCanada
-
University of TromsoThe Research Council of Norway; The Royal Norwegian Ministry of Health; Foundation... og andre samarbeidspartnereFullført
-
Bangabandhu Sheikh Mujib Medical University, Dhaka...Ukjent
-
National Institute on Aging (NIA)Leiner Health ProductsFullført
-
Assiut UniversityHar ikke rekruttert ennåVitamin b6 nivå og depresjon
-
University of North Carolina, Chapel HillFoundation of Hope, North CarolinaFullførtTardiv dyskinesi | Antipsykotiske midlerForente stater
-
Showa UniversityUniversity of BolognaUkjentKvalme og oppkast klager tidlig i svangerskapetIndonesia