- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT01281878
Trial on Treatment of Patients With Primary Hyperoxaluria Type I With Pyridoxal-phosphate (PHOX-B6-Pilot)
26 oktober 2012 bijgewerkt door: Prof. Dr. B. Hoppe, University of Cologne
PILOTSTUDIE ZUR PYRIDOXALPHOSPHATTHERAPIE BEI PATIENTEN MIT PRIMÄRER HYPEROXALURIE TYP I (PHOX-B6-PILOT) Pilot Trial on Treatment of Patients With Primary Hyperoxaluria Type I With Pyridoxal-phosphate
In this study the investigators will prospectively analyze the reduction of urinary oxalate excretion under the treatment with PLP in dosages of 5mg/kg/day up to 20 mg/kg/day and serum level response relationship with PLP as an i.v.
solution used orally in 12 patients with primary hyperoxaluria type I as an inherited autosomal-recessive-disorder leading to increased endogenous oxalate production, urolithiasis and end stage renal disease.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Duitsland, 50931
- Children´s Hospital University of Cologne
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusion Criteria:
Documentation of diagnosis of PH I by any one of the following:
- Liver biopsy confirmation of deficient liver specific peroxisomal alanine-glyoxylate aminotransferase, (AGT or mislocalization of AGT from peroxisomes to mitochondria)
- Homozygosity or compound heterozygosity for a known mutation in the causative gene (AGXT) for PH I
- Male or female subjects between 5 years and 60 years of age
- Renal function defined as an estimated GFR > 60 ml/min normalized to 1.73 m2 body surface area
- Subjects receiving pyridoxal-phosphate before the study must be willing to discontinue therapy with pyridoxal-phosphate for a wash out phase of at least 4 weeks but always until normalization of serum pyridoxal-phosphate levels
- Written informed consent from patients and/or legally acceptable representatives
Exclusion Criteria:
- Pregnant or lactating women
- Women of child-bearing potential who are not using a highly effective contraception method with a pearl-index < 1. Highly effective contraception methods are oral, transdermal, injectable, or implanted contraceptives, IUD, abstinence, or sterile sexual partner and must agree to continue using such precautions during the pyridoxal-phosphate study
- Subjects post liver or kidney transplantation or combined transplantation
- Chronic diarrhoea with the risk of malabsorption
- Any other abnormal finding such as physical examination or laboratory evaluation, in the opinion of the investigator, is indicative of a disease that would compromise the safety taking pyridoxal-phosphate per os and the absorption
- Subjects participating in other clinical trials with investigational products 4 weeks prior to trial entry, during the trial and 4 weeks after the trial
- Subjects who are unable to take the trial medication
- Subjects who are unable to collect 24-hour urine samples or follow other study procedures
- Subjects who are under treatment with L-Dopa, Isoniazid, D-Penicillamine (interactions between these drugs and pyridoxal-phosphate are known and might influence serum pyridoxal-phosphate levels)
- Subjects with known allergies to substances of contents (e.g. Potassium sorbet, raspberry syrup)
- Subjects confined to an institution on judicial or official behalf
- Subjects who are in dependency to the sponsor or the PI of the trial
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Pyridoxal-phosphate
Treatment with pyridoxal-phosphate in increasing dosages every six weeks starting with 5mg/kg body weight up to 20 mg/kg body weight.
treatment duration 24 weeks
|
Oral solution of pyridoxal phosphate start with 5mg per kg body weight per day in two dosages over 6 weeks, increase stepwise by 5mg/kg body weight every 6 weeks up to 20 mg/kg body weight/d.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
The primary endpoint of the study is the reduction of the urinary oxalate excretion (percentage change in urinary oxalate, expressed as mmol/1.73 m2 /day) at week 24 compared to baseline.
Tijdsspanne: 6 month
|
6 month
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 september 2012
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 januari 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 januari 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
24 januari 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
29 oktober 2012
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 oktober 2012
Laatst geverifieerd
1 oktober 2012
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Nier Ziekten
- Urologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Hyperoxalurie
- Hyperoxalurie, primair
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Micronutriënten
- Vitaminen
- Vitamine B-complex
- Vitamine B6
- Pyridoxal
- Pyridoxine
Andere studie-ID-nummers
- Uni-Koeln-1251
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Vitamin B 6
-
Alcon ResearchVoltooidVisieVerenigde Staten
-
University Hospital, Gentofte, CopenhagenB. Braun Melsungen AGVoltooidClaudicatio intermittens | Kritieke ischemie van ledematen
-
The Miriam HospitalNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)IngetrokkenObesitasVerenigde Staten
-
Shanxi Medical UniversityCenters for Disease Control and Prevention, ChinaNog niet aan het werven
-
Shanxi Medical UniversityCenters for Disease Control and Prevention, ChinaNog niet aan het wervenHepatitis B-vaccinChina
-
Taichung Veterans General HospitalVoltooid
-
Henry Ford Health SystemM.D. Anderson Cancer CenterVoltooid
-
Aalborg UniversityAalborg University Hospital; CCBR Aalborg A/S, Aalborg, DenmarkVoltooidMigraine volgens de criteria van de International Headache Society (IHS) (ICHD-II)Denemarken
-
PfizerVoltooid
-
NHS Greater Glasgow and ClydeUniversity of Glasgow; NHS Ayrshire and Arran; Golden Jubilee National HospitalNog niet aan het wervenHartfalen | Sepsis | Septische shock | MyocarditisVerenigd Koninkrijk