- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01281878
Trial on Treatment of Patients With Primary Hyperoxaluria Type I With Pyridoxal-phosphate (PHOX-B6-Pilot)
26. Oktober 2012 aktualisiert von: Prof. Dr. B. Hoppe, University of Cologne
PILOTSTUDIE ZUR PYRIDOXALPHOSPHATTHERAPIE BEI PATIENTEN MIT PRIMÄRER HYPEROXALURIE TYP I (PHOX-B6-PILOT) Pilot Trial on Treatment of Patients With Primary Hyperoxaluria Type I With Pyridoxal-phosphate
In this study the investigators will prospectively analyze the reduction of urinary oxalate excretion under the treatment with PLP in dosages of 5mg/kg/day up to 20 mg/kg/day and serum level response relationship with PLP as an i.v.
solution used orally in 12 patients with primary hyperoxaluria type I as an inherited autosomal-recessive-disorder leading to increased endogenous oxalate production, urolithiasis and end stage renal disease.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
12
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Deutschland, 50931
- Children´s Hospital University of Cologne
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
5 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Inclusion Criteria:
Documentation of diagnosis of PH I by any one of the following:
- Liver biopsy confirmation of deficient liver specific peroxisomal alanine-glyoxylate aminotransferase, (AGT or mislocalization of AGT from peroxisomes to mitochondria)
- Homozygosity or compound heterozygosity for a known mutation in the causative gene (AGXT) for PH I
- Male or female subjects between 5 years and 60 years of age
- Renal function defined as an estimated GFR > 60 ml/min normalized to 1.73 m2 body surface area
- Subjects receiving pyridoxal-phosphate before the study must be willing to discontinue therapy with pyridoxal-phosphate for a wash out phase of at least 4 weeks but always until normalization of serum pyridoxal-phosphate levels
- Written informed consent from patients and/or legally acceptable representatives
Exclusion Criteria:
- Pregnant or lactating women
- Women of child-bearing potential who are not using a highly effective contraception method with a pearl-index < 1. Highly effective contraception methods are oral, transdermal, injectable, or implanted contraceptives, IUD, abstinence, or sterile sexual partner and must agree to continue using such precautions during the pyridoxal-phosphate study
- Subjects post liver or kidney transplantation or combined transplantation
- Chronic diarrhoea with the risk of malabsorption
- Any other abnormal finding such as physical examination or laboratory evaluation, in the opinion of the investigator, is indicative of a disease that would compromise the safety taking pyridoxal-phosphate per os and the absorption
- Subjects participating in other clinical trials with investigational products 4 weeks prior to trial entry, during the trial and 4 weeks after the trial
- Subjects who are unable to take the trial medication
- Subjects who are unable to collect 24-hour urine samples or follow other study procedures
- Subjects who are under treatment with L-Dopa, Isoniazid, D-Penicillamine (interactions between these drugs and pyridoxal-phosphate are known and might influence serum pyridoxal-phosphate levels)
- Subjects with known allergies to substances of contents (e.g. Potassium sorbet, raspberry syrup)
- Subjects confined to an institution on judicial or official behalf
- Subjects who are in dependency to the sponsor or the PI of the trial
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Pyridoxal-phosphate
Treatment with pyridoxal-phosphate in increasing dosages every six weeks starting with 5mg/kg body weight up to 20 mg/kg body weight.
treatment duration 24 weeks
|
Oral solution of pyridoxal phosphate start with 5mg per kg body weight per day in two dosages over 6 weeks, increase stepwise by 5mg/kg body weight every 6 weeks up to 20 mg/kg body weight/d.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
The primary endpoint of the study is the reduction of the urinary oxalate excretion (percentage change in urinary oxalate, expressed as mmol/1.73 m2 /day) at week 24 compared to baseline.
Zeitfenster: 6 month
|
6 month
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Dezember 2010
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. September 2012
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. September 2012
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. Januar 2011
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. Januar 2011
Zuerst gepostet (Schätzen)
24. Januar 2011
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
29. Oktober 2012
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. Oktober 2012
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2012
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Nierenerkrankungen
- Urologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Hyperoxalurie
- Hyperoxalurie, primär
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Mikronährstoffe
- Vitamine
- Vitamin B-Komplex
- Vitamin B6
- Pyridoxal
- Pyridoxin
Andere Studien-ID-Nummern
- Uni-Koeln-1251
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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