Behandling av kronisk forkjølelsesagglutininsykdom med Eculizumab (DECADE)
17. juli 2017 oppdatert av: Alexander Roeth, MD, University Hospital, Essen
Terapi for kronisk forkjølelsesagglutininsykdom: en prospektiv, ikke-randomisert multisenterstudie som demonstrerer effekten av terminal komplementhemming hos pasienter med forkjølelsesagglutininsykdom som bruker Eculizumab
Evaluering av effekten og sikkerheten til eculizumab hos symptomatiske eller transfusjonsavhengige pasienter med ubehandlet eller refraktær hemolytisk forkjølelseagglutininsykdom (CAD)
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
13
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Essen, Tyskland, 45122
- Department of Hematology, University Hospital Essen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer over 18 år
- Diagnose av CAD definert av kombinasjonen av kronisk hemolyse, kald agglutinintiter (IgM eller IgA) >64 ved 4°C, positiv direkte antiglobulintest (DAT) når utført med polyspesifikt antiserum, negativ (eller bare svakt positiv) anti-IgG, og sterkt positivt med anti-C3d
- LDH-nivå > 2 x øvre normalgrense (ULN)
- Kliniske symptomer som krever behandling, som anemi, anemi-relaterte symptomer eller hemolyse-relaterte symptomer
- Tilstrekkelig tilskudd av jern, folsyre og vitamin B12 før behandlingsfasen
- Pasienten må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke;
- Pasienter må vaksineres mot N. meningitidis minst 14 dager før behandling
- Pasienten må unngå befruktning under forsøket ved å bruke en metode som er mest passende for deres fysiske tilstand og kultur
Ekskluderingskriterier:
- Aktivt aggressivt lymfom som krever behandling eller en aktiv ikke-lymfatisk ondartet sykdom annet enn basalcellekarsinom eller CIS i livmorhalsen
- Leversykdom med forhøyet LDH
- Absolutt nøytrofiltall < 500/µL
- Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv bakteriell eller virusinfeksjon, etter etterforskerens oppfatning, ved behandlingsstart eller alvorlige tilbakevendende bakterielle infeksjoner
- Deltakelse i andre undersøkelsesstudier eller eksponering for andre undersøkelsesmidler, enheter eller prosedyrer innen 30 dager før screeningsperioden
- Gravid, ammer eller har tenkt å bli gravid i løpet av studien, inkludert etterbehandlingsfasen
- Historie om benmargs-/stamcelletransplantasjon
- Manglende evne til å samarbeide eller enhver tilstand som, etter etterforskerens mening, kan øke pasientens risiko ved å delta i studien eller forvirre resultatet av studien
- Overfølsomhet overfor eculizumab, overfor murine proteiner eller overfor ett av hjelpestoffene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eculizumab
|
Ukentlig behandling med eculizumab (600 mg) via IV-infusjon i 4 doser fulgt neste uke av eculizumab (900 mg) IV-infusjon og vedlikeholdsbehandling med Eculizumab (900 mg) via IV-infusjon annenhver uke i 21 uker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
LDH
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Primært endepunkt for denne studien er: laktatdehydrogenase (LDH) i U/l endring fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Unngå transfusjon
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
|
PRBC-enheter transfundert
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
|
Endring i hemoglobinnivåer
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
|
Haptoglobin
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
|
Hemopexin
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
|
Gratis hemoglobin
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
|
Retikulocytter
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
|
SF-36v2 QLQ
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
|
FACIT-F SCALE versjon 4
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
|
Seks minutters gangtest
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
|
Sirkulasjonssymptomer
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
|
Trombose rekord
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
|
Fra baseline til 26 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alexander Roeth, MD, Department of Hematology, University Hospital Essen
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Roth A, Huttmann A, Rother RP, Duhrsen U, Philipp T. Long-term efficacy of the complement inhibitor eculizumab in cold agglutinin disease. Blood. 2009 Apr 16;113(16):3885-6. doi: 10.1182/blood-2009-01-196329. No abstract available.
- Roth A, Duhrsen U. Cold agglutinin disease. Eur J Haematol. 2010 Jan 1;84(1):91. doi: 10.1111/j.1600-0609.2009.01320.x. Epub 2009 Jul 14. No abstract available.
- Roth A, Bommer M, Huttmann A, Herich-Terhurne D, Kuklik N, Rekowski J, Lenz V, Schrezenmeier H, Duhrsen U. Eculizumab in cold agglutinin disease (DECADE): an open-label, prospective, bicentric, nonrandomized phase 2 trial. Blood Adv. 2018 Oct 9;2(19):2543-2549. doi: 10.1182/bloodadvances.2018024190.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. juni 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. februar 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. februar 2011
Først lagt ut (Anslag)
25. februar 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. juli 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juli 2017
Sist bekreftet
1. juli 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CAD01
- 2009-016966-97 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .