Terapia da doença crônica por aglutininas frias com eculizumabe (DECADE)

Critério de inclusão:

• Indivíduos com pelo menos 18 anos de idade
• Diagnóstico de DAC definido pela combinação de hemólise crônica, título de aglutinina fria (IgM ou IgA) >64 a 4°C, teste direto de antiglobulina (DAT) positivo quando realizado com antisoro poliespecífico, anti-IgG negativo (ou apenas fracamente positivo), e fortemente positivo com anti-C3d
• Nível LDH > 2 x limite superior do normal (ULN)
• Sintomas clínicos que requerem tratamento, como anemia, sintomas relacionados à anemia ou sintomas relacionados à hemólise
• Suplementação suficiente de ferro, ácido fólico e vitamina B12 antes da fase de tratamento
• O paciente deve estar disposto e ser capaz de dar consentimento informado por escrito;
• Os pacientes devem ser vacinados contra N. meningitidis pelo menos 14 dias antes do tratamento
• A paciente deve evitar a concepção durante o ensaio usando um método que seja mais apropriado para seu estado físico e cultura

Critério de exclusão:

• Linfoma agressivo ativo que requer terapia ou uma doença maligna não linfática ativa que não seja carcinoma basocelular ou CIS do colo do útero
• Doença hepática com LDH elevado
• Contagem absoluta de neutrófilos < 500/µL
• Presença ou suspeita de infecção bacteriana ou viral ativa, na opinião do investigador, no início do tratamento ou infecções bacterianas recorrentes graves
• Participação em qualquer outro teste de medicamento experimental ou exposição a outro agente, dispositivo ou procedimento experimental dentro de 30 dias antes do período de triagem
• Grávida, amamentando ou com intenção de engravidar durante o estudo, incluindo a fase pós-tratamento
• Histórico de transplante de medula óssea/células-tronco
• Incapacidade de cooperar ou qualquer condição que, na opinião do investigador, possa aumentar o risco do paciente ao participar do estudo ou confundir o resultado do estudo
• Hipersensibilidade ao eculizumabe, às proteínas murinas ou a um dos excipientes