Tratamiento de la enfermedad crónica por crioaglutininas con eculizumab (DECADE)

Criterios de inclusión:

• Individuos de al menos 18 años de edad
• Diagnóstico de EAC definido por la combinación de hemólisis crónica, título de crioaglutininas (IgM o IgA) >64 a 4 °C, prueba de antiglobulina directa (DAT) positiva cuando se realiza con antisuero poliespecífico, anti-IgG negativa (o sólo débilmente positiva), y fuertemente positivo con anti-C3d
• Nivel de LDH > 2 x límite superior de lo normal (LSN)
• Síntomas clínicos que requieren tratamiento, como anemia, síntomas relacionados con la anemia o síntomas relacionados con la hemólisis
• Suplemento suficiente de hierro, ácido fólico y vitamina B12 antes de la fase de tratamiento
• El paciente debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito;
• Los pacientes deben estar vacunados contra N. meningitidis al menos 14 días antes del tratamiento.
• El paciente debe evitar la concepción durante el ensayo utilizando el método que sea más apropiado para su estado físico y cultura.

Criterio de exclusión:

• Linfoma agresivo activo que requiere tratamiento o una enfermedad maligna no linfática activa que no sea carcinoma de células basales o CIS del cuello uterino
• Enfermedad hepática con LDH elevada
• Recuento absoluto de neutrófilos < 500/µL
• Presencia o sospecha de infección bacteriana o viral activa, a juicio del Investigador, al inicio del tratamiento o infecciones bacterianas recurrentes graves
• Participación en cualquier otro ensayo de drogas en investigación o exposición a otro agente, dispositivo o procedimiento en investigación dentro de los 30 días anteriores al período de selección
• Embarazada, amamantando o con la intención de concebir durante el transcurso del estudio, incluida la fase posterior al tratamiento
• Antecedentes de trasplante de médula ósea/células madre
• Incapacidad para cooperar o cualquier condición que, en opinión del investigador, podría aumentar el riesgo del paciente al participar en el estudio o confundir el resultado del estudio.
• Hipersensibilidad a eculizumab, a proteínas murinas o a alguno de los excipientes