Therapie der chronischen Kälteagglutinin-Krankheit mit Eculizumab (DECADE)

Einschlusskriterien:

• Personen ab 18 Jahren
• Diagnose einer KHK definiert durch die Kombination von chronischer Hämolyse, Kälteagglutinintiter (IgM oder IgA) >64 bei 4°C, positiver direkter Antiglobulintest (DAT) bei Durchführung mit polyspezifischem Antiserum, negatives (oder nur schwach positives) Anti-IgG, und stark positiv mit Anti-C3d
• LDH-Spiegel > 2 x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
• Klinische Symptome, die einer Behandlung bedürfen, wie Anämie, anämiebedingte Symptome oder hämolysebedingte Symptome
• Ausreichende Supplementierung von Eisen, Folsäure und Vitamin B12 vor der Behandlungsphase
• Der Patient muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben;
• Die Patienten müssen mindestens 14 Tage vor der Behandlung gegen N. meningitidis geimpft werden
• Die Patientin muss während der Studie eine Empfängnis vermeiden, indem sie eine Methode anwendet, die für ihren körperlichen Zustand und ihre Kultur am besten geeignet ist

Ausschlusskriterien:

• Aktives aggressives therapiebedürftiges Lymphom oder eine aktive nicht-lymphatische maligne Erkrankung außer Basalzellkarzinom oder CIS des Gebärmutterhalses
• Lebererkrankung mit erhöhtem LDH
• Absolute Neutrophilenzahl < 500/µL
• Vorhandensein oder Verdacht auf eine aktive bakterielle oder virale Infektion nach Meinung des Prüfarztes zu Beginn der Behandlung oder schwere wiederkehrende bakterielle Infektionen
• Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie oder Exposition gegenüber anderen Prüfmitteln, Geräten oder Verfahren innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Zeitraum
• Schwanger, stillend oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden, einschließlich der Nachbehandlungsphase
• Geschichte der Knochenmark-/Stammzelltransplantation
• Unfähigkeit zur Zusammenarbeit oder ein Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko des Patienten durch die Teilnahme an der Studie erhöhen oder das Ergebnis der Studie verfälschen könnte
• Überempfindlichkeit gegen Eculizumab, murine Proteine ​​oder einen der sonstigen Bestandteile