Behandling av kronisk förkylningsagglutininsjuka med Eculizumab (DECADE)

Inklusionskriterier:

• Personer som är minst 18 år
• Diagnos av CAD definierad av kombinationen av kronisk hemolys, kall agglutinintiter (IgM eller IgA) >64 vid 4°C, positivt direkt antiglobulintest (DAT) när det utförs med polyspecifikt antiserum, negativt (eller endast svagt positivt) anti-IgG, och starkt positiv med anti-C3d
• LDH-nivå > 2 x övre normalgräns (ULN)
• Kliniska symtom som kräver behandling, såsom anemi, anemirelaterade symtom eller hemolysrelaterade symtom
• Tillräckligt tillskott av järn, folsyra och vitamin B12 före behandlingsfasen
• Patienten måste vara villig och kunna ge skriftligt informerat samtycke;
• Patienter måste vaccineras mot N. meningitidis minst 14 dagar före behandling
• Patienten måste undvika befruktning under prövningen med en metod som är mest lämplig för deras fysiska tillstånd och kultur

Exklusions kriterier:

• Aktivt aggressivt lymfom som kräver terapi eller en aktiv icke-lymfatisk malign sjukdom annan än basalcellscancer eller CIS i livmoderhalsen
• Leversjukdom med förhöjd LDH
• Absolut antal neutrofiler < 500/µL
• Närvaro eller misstanke om aktiv bakteriell eller virusinfektion, enligt utredarens uppfattning, vid behandlingsstart eller allvarliga återkommande bakterieinfektioner
• Deltagande i någon annan läkemedelsprövning eller exponering för andra prövningsmedel, anordningar eller förfaranden inom 30 dagar före screeningperioden
• Gravid, ammar eller planerar att bli gravid under studiens gång, inklusive efterbehandlingsfasen
• Historik av benmärgs-/stamcellstransplantation
• Oförmåga att samarbeta eller något tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna öka patientens risk genom att delta i studien eller förvirra resultatet av studien
• Överkänslighet mot eculizumab, mot murina proteiner eller mot något av hjälpämnena