Терапия хронической болезни холодовых агглютининов экулизумабом (DECADE)

Критерии включения:

• Физические лица не моложе 18 лет
• Диагноз ИБС определяется сочетанием хронического гемолиза, титра холодовых агглютининов (IgM или IgA) >64 при 4°С, положительного прямого антиглобулинового теста (ДАТ) при проведении с полиспецифической антисывороткой, отрицательного (или только слабоположительного) анти-IgG, и сильно положительный с анти-C3d
• Уровень ЛДГ > 2-кратного верхнего предела нормы (ВГН)
• Клинические симптомы, требующие лечения, такие как анемия, симптомы, связанные с анемией, или симптомы, связанные с гемолизом
• Достаточный прием железа, фолиевой кислоты и витамина B12 до фазы лечения
• Пациент должен быть готов и способен дать письменное информированное согласие;
• Пациенты должны быть вакцинированы против N. meningitidis не менее чем за 14 дней до лечения.
• Пациент должен избегать зачатия во время исследования, используя метод, наиболее подходящий для его физического состояния и культуры.

Критерий исключения:

• Активная агрессивная лимфома, требующая терапии, или активное нелимфатическое злокачественное заболевание, отличное от базальноклеточного рака или CIS шейки матки
• Заболевания печени с повышенным уровнем ЛДГ
• Абсолютное количество нейтрофилов < 500/мкл
• Наличие или подозрение на активную бактериальную или вирусную инфекцию, по мнению исследователя, в начале лечения или тяжелые рецидивирующие бактериальные инфекции
• Участие в любом другом испытании исследуемого препарата или воздействие другого исследуемого агента, устройства или процедуры в течение 30 дней до периода скрининга.
• Беременность, кормление грудью или намерение забеременеть в ходе исследования, включая этап после лечения.
• История трансплантации костного мозга/стволовых клеток
• Неспособность к сотрудничеству или любое состояние, которое, по мнению исследователя, может увеличить риск для пациента в результате участия в исследовании или исказить результаты исследования.
• Повышенная чувствительность к экулизумабу, мышиным белкам или одному из вспомогательных веществ.