Iloprost for behandling av pulmonal hypertensjon hos voksne med medfødt hjertesykdom

Pulmonal arteriell hypertensjon (PAH), eller høyt blodtrykk i lungene, er vanlig hos pasienter med medfødt hjertesykdom. Historisk sett led disse pasientene betydelig sykelighet og dødelighet på grunn av mangel på effektive terapier. Nylig har avanserte terapier som retter seg mot mekanismene som ligger til grunn for utviklingen og progresjonen av PAH blitt introdusert i klinisk behandling. Orale, intravenøse, subkutane og inhalerte terapier er alle tilgjengelige for behandling av PAH. Pasienter med PAH behandles først med orale midler (inkludert sildenafil og bosentan). Men hvis disse midlene ikke oppnår ønsket effekt for pasienten, kan intravenøs eller inhalert behandling igangsettes. Kombinasjonsbehandling med flere midler er vanlig i rutinemessig klinisk behandling. Imidlertid er det mest effektive terapeutiske regimet ennå ikke avgrenset. Denne studien søker å evaluere effekten av ett spesifikt regime: iloprost, et inhalert prostacyklinderivat, brukt i kombinasjon med oral terapi (sildenafil og/eller bosentan). Iloprost er godkjent av FDA for bruk i denne pasientpopulasjonen. Voksne med PAH som allerede mottar oral terapi vil bli invitert til å delta i denne studien. Iloprost vil bli lagt til deres nåværende terapeutiske regime i en periode på tre måneder, med vurderinger før og etter behandling. Disse vil inkludere en kardiopulmonal treningstest, BNP (en blodprøve), seks minutters gangavstand og et livskvalitetsspørreskjema.