Iloprost för behandling av pulmonell hypertoni hos vuxna med medfödd hjärtsjukdom

Pulmonell arteriell hypertension (PAH), eller högt blodtryck i lungorna, är vanligt hos patienter med medfödd hjärtsjukdom. Historiskt led dessa patienter signifikant sjuklighet och dödlighet på grund av brist på effektiva terapier. På senare tid har avancerade terapier som riktar sig mot de mekanismer som ligger bakom utvecklingen och progressionen av PAH introducerats i den kliniska vården. Orala, intravenösa, subkutana och inhalerade behandlingar är alla tillgängliga för behandling av PAH. Patienter med PAH behandlas först med orala medel (inklusive sildenafil och bosentan). Men om dessa medel inte uppnår den önskade effekten för patienten, kan intravenösa eller inhalerade terapier påbörjas. Kombinationsterapi med flera medel är vanligt inom rutinmässig klinisk vård. Den mest effektiva terapeutiska kuren har dock ännu inte definierats. Föreliggande studie syftar till att utvärdera effektiviteten av en specifik regim: iloprost, ett inhalerat prostacyklinderivat, som används i kombination med oral terapi (sildenafil och/eller bosentan). Iloprost har godkänts av FDA för användning i denna patientpopulation. Vuxna med PAH som redan får oral terapi kommer att bjudas in att delta i denna studie. Iloprost kommer att läggas till deras nuvarande terapeutiska regim under en period av tre månader, med bedömningar före och efter behandling. Dessa kommer att omfatta ett hjärt-lungträningstest, BNP (ett blodprov), sex minuters gångavstånd och ett frågeformulär om livskvalitet.